- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06286475
En studie av VRG50635 i friska volontärer
5 december 2025 uppdaterad av: Verge Genomics
En fas 1-studie av säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik hos VRG50635 hos friska frivilliga
De primära syftena med denna studie är att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för VRG50635 och att fastställa hur VRG50635 absorberas av kroppen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 1, randomiserad, singelcenterstudie utförd i 2 delar för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och PK för VRG50635 efter enstaka och flera doser hos friska deltagare.
Studien kommer att bestå av en screeningperiod, doseringsfas(er) på plats och uppföljningsperiod.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
22
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68502
- Lincoln Celerion Inc.,
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste ha ett body mass index ≥ 18,5 och ≤ 32 kilogram per kvadratmeter (kg/m2) och väga ≥ 50 kg.
- Deltagare i fertil ålder är berättigade att delta om de inte är gravida eller ammar och samtycker till att använda 1 mycket effektiv preventivmetod och 1 barriärmetod, om de är sexuellt aktiva, under studiens varaktighet upp till 90 dagar efter den senaste studieläkemedlets administrering. Deltagarna får inte donera ägg under studiens varaktighet till och med 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Deltagare som kan producera spermier måste godkänna att de kommer att använda en barriärmetod för preventivmedel och att deras partner i fertil ålder kommer att använda en mycket effektiv preventivmetod under hela studien till och med 90 dagar efter den sista studieläkemedlets administrering. Deltagarna får inte donera spermier under studiens varaktighet till och med 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Exklusions kriterier:
- Har en historia av kliniskt signifikanta hematologiska, njursjukdomar, neurologiska, pankreatiska, gastrointestinala, hepatiska, kardiovaskulära, psykologiska, pulmonella, metabola, endokrina, immunologiska, allergiska sjukdomar eller andra allvarliga störningar, enligt bedömning av huvudforskaren (PI).
- Har något kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som möjligen kan påverka läkemedelsabsorptionen (inklusive inflammatorisk tarmsjukdom, historia av gastrectomy, cholecystektomi eller annan mag-tarmkanalkirurgi förutom blindtarmsoperation).
- Har ett aktuellt betydande medicinskt eller psykiatriskt tillstånd, som bestäms av PI.
Andra protokolldefinierade kriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1: VRG50635 Sekvens A, B, C
Deltagarna kommer att få en engångsdos av VRG50635 i var och en av 3 behandlingsperioder åtskilda av 14-dagars tvättperioder.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Experimentell: Del 1: VRG50635 Sekvens B, A, C
Deltagarna kommer att få en engångsdos av VRG50635 i var och en av 3 behandlingsperioder åtskilda av 14-dagars tvättperioder.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Experimentell: Del 2: Kohort 1 VRG50635
Deltagarna kommer att få VRG50635 (dos X) i 14 dagar i följd.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Placebo-jämförare: Del 2: Kohort 1 Placebo
Deltagarna kommer att få VRG50635-matchande placebo under 14 dagar i följd.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Experimentell: Del 2: Kohort 2 VRG50635
Deltagarna kommer att få VRG50635 (dos Y) under 14 dagar i följd.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
|
Placebo-jämförare: Del 2: Kohort 2 Placebo
Deltagarna kommer att få VRG50635-matchande placebo under 14 dagar i följd.
|
Angiven dos på angivna dagar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Fram till dag 30
|
Fram till dag 30
|
|
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 extrapolerad till oändlighet (AUCinf)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUClast)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till 24 timmar efter dosering (AUC0-24)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Area under koncentration-tidskurvan mellan på varandra följande doser (AUCtau)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Halveringstid (t1/2)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
|
Tid för maximal plasmakoncentration (tmax)
Tidsram: Fram till dag 16
|
Fram till dag 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Diego Cadavid, MD, Verge Genomics
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S, Hong S, Shi Y, Santana M, Kueth C, Macklin-Isquierdo S, Perry S, Duhaime S, Maios C, Chang J, Perez J, Couto A, Lai J, Li Y, Alworth SV, Hendricks E, Wang Y, Zlokovic BV, Dickman DK, Parker JA, Zarnescu DC, Gao FB, Ichida JK. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. doi: 10.1016/j.cell.2023.01.005. Epub 2023 Feb 7.
- Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang WH, Hung ST, Hendricks E, Linares GR, Wang Y, Son EY, Wen X, Kisler K, Wilkinson B, Menendez L, Sugawara T, Woolwine P, Huang M, Cowan MJ, Ge B, Koutsodendris N, Sandor KP, Komberg J, Vangoor VR, Senthilkumar K, Hennes V, Seah C, Nelson AR, Cheng TY, Lee SJ, August PR, Chen JA, Wisniewski N, Hanson-Smith V, Belgard TG, Zhang A, Coba M, Grunseich C, Ward ME, van den Berg LH, Pasterkamp RJ, Trotti D, Zlokovic BV, Ichida JK. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. doi: 10.1038/nm.4490. Epub 2018 Feb 5.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 februari 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
25 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
8 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 februari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2024
Första postat (Faktisk)
29 februari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
15 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VGCS-50635-003
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .