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评估 Efgartigimod IV 对乙酰胆碱受体结合抗体血清阴性全身性重症肌无力患者的疗效和安全性的 3 期研究 (ADAPT SERON)

2026年8月6日 更新者：argenx

一项随机、双盲、安慰剂对照、3 期、平行组设计研究，评估 Efgartigimod IV 对乙酰胆碱受体结合抗体血清阴性全身性重症肌无力成人参与者的疗效和安全性

本研究的主要目的是测量乙酰胆碱受体结合抗体 (AChR-Ab) 血清阴性全身性重症肌无力 (gMG) 参与者中静脉注射 (IV) efgartigimod 与安慰剂相比的疗效和安全性。 其他目标是评估 efgartigimod 的长期疗效、安全性和耐受性。

研究将包括：

  • 筛选
  • A 部分：参与者将被随机分配接受 efgartigimod IV 或安慰剂
  • B 部分：完成 A 部分的参与者将收到开放标签 efgartigimod IV

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

119

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun、中国、130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing、中国、400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing、中国、400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou、中国、350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi、中国、530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou、中国、510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou、中国、518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang、中国、550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo、中国、315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao、中国、266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai、中国、200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan、中国、030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan、中国、430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C、丹麦、5000
        • Odense Universitetshospital
  • 乔治亚州
      • Kutaisi、乔治亚州、4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi、乔治亚州、0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi、乔治亚州、0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi、乔治亚州、0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi、乔治亚州、0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • 加拿大
      • Calgary、加拿大、T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal、加拿大、H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa、加拿大、K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac、塞尔维亚、34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • 塞浦路斯
      • Égkomi、塞浦路斯、2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári、希腊、124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai、希腊、265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki、希腊、546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum、德国、44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg、德国、97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo、挪威、424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice、捷克语、530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • 比利时
      • Anderlecht、比利时、1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels、比利时、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Ghent、比利时、9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh、沙特阿拉伯、14611
        • National Guard Riyadh
  • 法国
      • Marseille、法国、13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice、法国、06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris、法国、75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice、波兰、40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow、波兰、31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow、波兰、31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin、波兰、20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw、波兰、50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • 罗马尼亚
      • Cluj-Napoca、罗马尼亚、400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu、罗马尼亚、550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno、California、美国、93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton、Florida、美国、33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs、Florida、美国、33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte、Florida、美国、33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg、Florida、美国、33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、美国、37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • 芬兰
      • Turku、芬兰、20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 葡萄牙
      • Lisbon、葡萄牙、1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon、葡萄牙、1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto、葡萄牙、4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • 西班牙
      • Alicante、西班牙、03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona、西班牙、8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida、西班牙、25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid、西班牙、28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela、西班牙、15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署 ICF 时，参与者至少已达到当地同意临床研究的法定年龄。
  • 参与者能够提供签署的知情同意书并遵守协议要求。
  • 参与者同意使用符合当地法规的避孕措施，并且育龄妇女（WOCBP）在接受研究药物之前，筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，基线时的尿液妊娠试验结果必须为阴性。

  • 参与者在婴儿期没有已知的虚弱，后来在 16 岁后出现疲劳虚弱，并被诊断患有以下两种获得性 gMG：

    1. 通过单纤维肌电图或重复神经刺激 (RNS) 证实有神经肌肉传导异常史，或抗肌肉特异性激酶抗体 (MuSK-Ab) 血清反应呈阳性
    2. 有依酚氯铵试验阳性史，或通过口服乙酰胆碱酯酶 (AChE) 抑制剂、血浆置换 (PLEX)、免疫吸收或静脉注射免疫球蛋白 (IVIg)/皮下免疫球蛋白 (SCIg) 治疗等治疗后 MG 体征明显改善

排除标准：

  • 已知的自身免疫性疾病或任何会干扰 gMG 临床症状准确评估或使参与者面临过度风险的医疗状况
  • 有恶性肿瘤、癌症病史，除非认为通过充分治疗已治愈且≥3年无复发证据。 患有以下癌症的经过充分治疗的参与者可以随时纳入：基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、子宫颈原位癌、乳腺癌原位癌、前列腺癌的偶然组织学发现
  • 临床上显着的活动性感染，研究者认为未得到充分解决，或在筛查以下任何活动性感染时血清检测呈阳性：乙型肝炎病毒 (HBV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、HIV
  • 目前参加另一项介入性临床研究或之前参加过 efgartigimod 临床研究并接受至少 1 剂研究药物
  • 已知对研究药物或其赋形剂之一（非活性成分）过敏
  • 经研究者评估，有酗酒、吸毒或药物滥用史或当前情况
  • 研究期间怀孕或哺乳状态或怀孕意图
  • 筛选前 4 周内接种活疫苗或减毒活疫苗
  • 继发感染或药物导致的肌肉无力恶化
  • 在筛选前不到 3 个月接受了胸腺切除术或在研究期间计划进行胸腺切除术
  • 在筛查前使用一些药物（更多信息可在方案中找到）。

排除标准的完整列表可以在协议中找到。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：艾加替莫德IV
在 A 部分和 B 部分中均接受 efgartigimod IV 的患者
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
安慰剂比较：安慰剂
在 A 部分期间接受安慰剂并在 B 部分期间接受 efgartigimod IV 的患者
生物：艾加替莫德IV
静脉输注艾加莫德
其他：安慰剂IV
静脉输注安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
MG-ADL Total Score Change From Baseline
大体时间：Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
QMG Total Score Change From Baseline
大体时间：Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
大体时间：Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
大体时间：Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
大体时间：Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
大体时间：Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
大体时间：Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
大体时间：Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
大体时间：Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
大体时间：Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
大体时间：Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年4月16日

初级完成 (实际的)

2025年6月30日

研究完成 (估计的)

2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月1日

首次发布 (实际的)

2024年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月6日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (其他标识符：CTIS number)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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