En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod IV hos pasienter med acetylkolinreseptorbindende antistoff Seronegativ generalisert myasthenia gravis (ADAPT SERON)

Inklusjonskriterier:

• Deltakeren har minst den lokale lovlige samtykkealderen for kliniske studier ved signering av ICF.
• Deltakeren er i stand til å gi signert informert samtykke og følge protokollkrav.
• Deltakeren godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening og et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline før de får studiemedikamentet.

• Deltakeren har ingen kjent svakhet i spedbarnsalderen og utvikler senere utmattende svakhet etter fylte 16 år og diagnostisert med ervervet gMG av begge følgende:

  1. Anamnese med unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved enkeltfiberelektromyografi eller repeterende nervestimulering (RNS) eller er antimuskelspesifikke kinaseantistoffer (MuSK-Ab) seropositive
  2. Enten en historie med positiv edrofoniumkloridtest ELLER en påvist forbedring i MG-tegn med behandlinger som orale acetylkolinesterase (AChE)-hemmere, plasmautveksling (PLEX), immunabsorpsjon eller intravenøs immunglobulin (IVIg)/subkutan immunglobulin (SCIg)-behandling

Ekskluderingskriterier:

• Kjent autoimmun sykdom eller enhver medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på gMG eller setter deltakeren i unødig risiko
• Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
• Klinisk signifikant aktiv infeksjon som ikke er tilstrekkelig løst i etterforskerens mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infeksjon med noen av følgende: Hepatitt B-virus (HBV), Hepatitt C-virus (HCV), HIV
• Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en efgartigimod klinisk studie og mottatt minst 1 dose av studiemedikamentet
• Kjent overfølsomhet for å studere stoffet eller ett av dets hjelpestoffer (inaktive ingredienser)
• Historie om eller nåværende alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk som vurdert av etterforskeren
• Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien
• Levende eller levende svekket vaksine mottatt <4 uker før screening
• Forverring av muskelsvakhet sekundært til samtidige infeksjoner eller medisiner
• Fikk tymektomi mindre enn 3 måneder før screening eller tymektomi er planlagt under studien
• Bruk av enkelte medisiner før screening (mer informasjon finnes i protokollen).

Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.