Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod IV hos pasienter med acetylkolinreseptorbindende antistoff Seronegativ generalisert myasthenia gravis (ADAPT SERON)

6. august 2026 oppdatert av: argenx

En randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, fase 3, parallellgruppedesignstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod IV hos voksne deltakere med acetylkolinreseptorbindende antistoff Seronegativ generalisert myasthenia gravis

Hovedformålet med denne studien er å måle effekten og sikkerheten til efgartigimod intravenøst ​​(IV) sammenlignet med placebo hos deltakere med acetylkolinreseptorbindende antistoff (AChR-Ab) seronegativ generalisert myasthenia gravis (gMG). Andre mål er å vurdere langsiktig effekt, sikkerhet og tolerabilitet av efgartigimod.

Studiet vil bestå av:

  • Screening
  • Del A: Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten efgartigimod IV eller placebo
  • Del B: deltakere som fullfører del A vil motta åpen etikett efgartigimod IV

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Finland
      • Turku, Finland, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Forente stater, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Frankrike, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Hellas, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Hellas, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Hellas, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Kina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Kina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Kina, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Kina, 315041
        • Ningbo Medical Center LiHuiLi Hospital
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Kypros
      • Égkomi, Kypros, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norge, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Romania, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spania, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Spania, 25198
        • Hospital Universitari Arnau De Vilanova
      • Madrid, Spania, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tsjekkia, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren har minst den lokale lovlige samtykkealderen for kliniske studier ved signering av ICF.
  • Deltakeren er i stand til å gi signert informert samtykke og følge protokollkrav.
  • Deltakeren godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening og et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline før de får studiemedikamentet.

  • Deltakeren har ingen kjent svakhet i spedbarnsalderen og utvikler senere utmattende svakhet etter fylte 16 år og diagnostisert med ervervet gMG av begge følgende:

    1. Anamnese med unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved enkeltfiberelektromyografi eller repeterende nervestimulering (RNS) eller er antimuskelspesifikke kinaseantistoffer (MuSK-Ab) seropositive
    2. Enten en historie med positiv edrofoniumkloridtest ELLER en påvist forbedring i MG-tegn med behandlinger som orale acetylkolinesterase (AChE)-hemmere, plasmautveksling (PLEX), immunabsorpsjon eller intravenøs immunglobulin (IVIg)/subkutan immunglobulin (SCIg)-behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent autoimmun sykdom eller enhver medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på gMG eller setter deltakeren i unødig risiko
  • Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
  • Klinisk signifikant aktiv infeksjon som ikke er tilstrekkelig løst i etterforskerens mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infeksjon med noen av følgende: Hepatitt B-virus (HBV), Hepatitt C-virus (HCV), HIV
  • Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en efgartigimod klinisk studie og mottatt minst 1 dose av studiemedikamentet
  • Kjent overfølsomhet for å studere stoffet eller ett av dets hjelpestoffer (inaktive ingredienser)
  • Historie om eller nåværende alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk som vurdert av etterforskeren
  • Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien
  • Levende eller levende svekket vaksine mottatt <4 uker før screening
  • Forverring av muskelsvakhet sekundært til samtidige infeksjoner eller medisiner
  • Fikk tymektomi mindre enn 3 måneder før screening eller tymektomi er planlagt under studien
  • Bruk av enkelte medisiner før screening (mer informasjon finnes i protokollen).

Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod IV
Pasienter som får efgartigimod IV i både del A og del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Placebo komparator: Placebo
Pasienter som får placebo under del A og som får efgartigimod IV under del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Annen: Placebo IV
Intravenøs infusjon av placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Tidsramme: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
QMG Total Score Change From Baseline
Tidsramme: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsramme: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2024

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2026

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Annen identifikator: CTIS number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere