Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности эфгартигимода IV у пациентов с серонегативной генерализованной миастенией, связывающей антитела к ацетилхолиновым рецепторам (ADAPT SERON)

Критерии включения:

• На момент подписания МКФ участник достиг возраста согласия на участие в клинических исследованиях, как минимум, установленного местным законодательством.
• Участник способен предоставить подписанное информированное согласие и следовать требованиям протокола.
• Участник соглашается использовать меры контрацепции в соответствии с местными правилами, и женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови при скрининге и отрицательный результат теста на беременность в моче на исходном уровне перед приемом исследуемого препарата.

• У участника не было известной слабости в младенчестве, а позже, после 16 лет, у него развилась утомляемая слабость, и у него был диагностирован приобретенный gMG по обоим из следующих признаков:

  1. Аномальная нервно-мышечная передача в анамнезе, подтвержденная электромиографией одного волокна или повторяющейся стимуляцией нерва (РНС), или наличие серопозитивных антител к специфической к мышце киназе (MuSK-Ab)
  2. Либо положительный результат теста на хлорид эдрофония в анамнезе, либо продемонстрированное улучшение признаков MG при таком лечении, как пероральные ингибиторы ацетилхолинэстеразы (AChE), плазмообмен (PLEX), иммуноабсорбция или лечение внутривенным иммуноглобулином (IVIg)/подкожным иммуноглобулином (SCIg).

Критерий исключения:

• Известное аутоиммунное заболевание или любое заболевание, которое может помешать точной оценке клинических симптомов gMG или подвергнуть участника неоправданному риску.
• Злокачественные новообразования в анамнезе, рак, за исключением случаев, когда считается излеченным путем адекватного лечения, без признаков рецидива в течение ≥3 лет. В любое время могут быть включены участники, прошедшие адекватное лечение, со следующими видами рака: базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома молочной железы in situ, случайные гистологические находки рака простаты.
• Клинически значимая активная инфекция, которая, по мнению исследователя, не решена в достаточной степени, или положительный тест сыворотки при скрининге на активную инфекцию любым из следующих факторов: вирус гепатита B (HBV), вирус гепатита C (HCV), ВИЧ.
• Текущее участие в другом интервенционном клиническом исследовании или предыдущее участие в клиническом исследовании эфгартигимода и получение как минимум 1 дозы исследуемого препарата.
• Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или одному из его вспомогательных веществ (неактивных ингредиентов).
• Злоупотребление алкоголем, наркотиками или лекарствами в анамнезе или в настоящее время по оценке исследователя
• Беременность или кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования
• Живая или живая аттенуированная вакцина, полученная менее чем за 4 недели до скрининга
• Усугубление мышечной слабости вследствие сопутствующих инфекций или приема лекарств.
• Вы получили тимэктомию менее чем за 3 месяца до скрининга или тимэктомия запланирована во время исследования.
• Применение некоторых лекарственных препаратов перед скринингом (подробнее см. в протоколе).

Полный список критериев исключения можно найти в протоколе.