Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности эфгартигимода IV у пациентов с серонегативной генерализованной миастенией, связывающей антитела к ацетилхолиновым рецепторам (ADAPT SERON)

6 августа 2026 г. обновлено: argenx

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 в параллельных группах по оценке эффективности и безопасности эфгартигимода IV у взрослых участников с антителами, связывающими ацетилхолиновые рецепторы, серонегативной генерализованной миастенией гравис

Основная цель этого исследования — оценить эффективность и безопасность внутривенного введения эфгартигимода (ВВ) по сравнению с плацебо у участников с серонегативной генерализованной миастенией гравис (gMG) с антителами, связывающими рецептор ацетилхолина (AChR-Ab). Другими целями являются оценка долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости эфгартигимода.

Исследование будет состоять из:

  • Скрининг
  • Часть A: участники будут рандомизированы для получения эфгартигимода IV или плацебо.
  • Часть B: участники, завершившие часть A, получат эфгартигимод IV в открытом доступе.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

119

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Anderlecht, Бельгия, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Германия, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Германия, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Греция, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Греция, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Греция, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Грузия
      • Kutaisi, Грузия, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Грузия, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Грузия, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Грузия, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Дания, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Испания, 8041
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Lleida, Испания, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Испания, 28304
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Santiago de Compostela, Испания, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Канада
      • Calgary, Канада, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Канада, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Канада, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Кипр
      • Égkomi, Кипр, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Китай, 130021
        • The First hospital of Jilin University
      • Chongqing, Китай, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Китай, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Китай, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Китай, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Китай, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Китай, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Китай, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Китай, 315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao, Китай, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Китай, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Китай, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Китай, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Норвегия, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Польша, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Польша, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Польша, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Польша, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Польша, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Португалия, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Португалия, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Румыния
      • Cluj-Napoca, Румыния, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Румыния, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Сербия, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Соединенные Штаты, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Соединенные Штаты, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Франция, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Франция, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Pardubice, Чехия, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • На момент подписания МКФ участник достиг возраста согласия на участие в клинических исследованиях, как минимум, установленного местным законодательством.
  • Участник способен предоставить подписанное информированное согласие и следовать требованиям протокола.
  • Участник соглашается использовать меры контрацепции в соответствии с местными правилами, и женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови при скрининге и отрицательный результат теста на беременность в моче на исходном уровне перед приемом исследуемого препарата.

  • У участника не было известной слабости в младенчестве, а позже, после 16 лет, у него развилась утомляемая слабость, и у него был диагностирован приобретенный gMG по обоим из следующих признаков:

    1. Аномальная нервно-мышечная передача в анамнезе, подтвержденная электромиографией одного волокна или повторяющейся стимуляцией нерва (РНС), или наличие серопозитивных антител к специфической к мышце киназе (MuSK-Ab)
    2. Либо положительный результат теста на хлорид эдрофония в анамнезе, либо продемонстрированное улучшение признаков MG при таком лечении, как пероральные ингибиторы ацетилхолинэстеразы (AChE), плазмообмен (PLEX), иммуноабсорбция или лечение внутривенным иммуноглобулином (IVIg)/подкожным иммуноглобулином (SCIg).

Критерий исключения:

  • Известное аутоиммунное заболевание или любое заболевание, которое может помешать точной оценке клинических симптомов gMG или подвергнуть участника неоправданному риску.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе, рак, за исключением случаев, когда считается излеченным путем адекватного лечения, без признаков рецидива в течение ≥3 лет. В любое время могут быть включены участники, прошедшие адекватное лечение, со следующими видами рака: базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома молочной железы in situ, случайные гистологические находки рака простаты.
  • Клинически значимая активная инфекция, которая, по мнению исследователя, не решена в достаточной степени, или положительный тест сыворотки при скрининге на активную инфекцию любым из следующих факторов: вирус гепатита B (HBV), вирус гепатита C (HCV), ВИЧ.
  • Текущее участие в другом интервенционном клиническом исследовании или предыдущее участие в клиническом исследовании эфгартигимода и получение как минимум 1 дозы исследуемого препарата.
  • Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или одному из его вспомогательных веществ (неактивных ингредиентов).
  • Злоупотребление алкоголем, наркотиками или лекарствами в анамнезе или в настоящее время по оценке исследователя
  • Беременность или кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования
  • Живая или живая аттенуированная вакцина, полученная менее чем за 4 недели до скрининга
  • Усугубление мышечной слабости вследствие сопутствующих инфекций или приема лекарств.
  • Вы получили тимэктомию менее чем за 3 месяца до скрининга или тимэктомия запланирована во время исследования.
  • Применение некоторых лекарственных препаратов перед скринингом (подробнее см. в протоколе).

Полный список критериев исключения можно найти в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод IV
Пациенты, получающие эфгартигимод IV как в части А, так и в части Б.
Биологический: Эфгартигимод IV
Внутривенное вливание эфгартигимода
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты, получающие плацебо во время части А и получающие эфгартигимод IV во время части Б.
Биологический: Эфгартигимод IV
Внутривенное вливание эфгартигимода
Другой: Плацебо IV
Внутривенное введение плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Временное ограничение: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
QMG Total Score Change From Baseline
Временное ограничение: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Временное ограничение: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Другой идентификатор: CTIS number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться