Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de efgartigimod IV en pacientes con miastenia gravis generalizada seronegativa al anticuerpo de unión al receptor de acetilcolina (ADAPT SERON)

6 de agosto de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio de diseño de grupos paralelos de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controladora con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de efgartigimod IV en participantes adultos con miastenia gravis generalizada seronegativa con anticuerpos de unión al receptor de acetilcolina

El objetivo principal de este estudio es medir la eficacia y seguridad de efgartigimod por vía intravenosa (IV) en comparación con placebo en participantes con miastenia gravis generalizada (gMG) seronegativa al anticuerpo de unión al receptor de acetilcolina (AChR-Ab). Otros objetivos son evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de efgartigimod.

El estudio consistirá en:

  • Poner en pantalla
  • Parte A: los participantes serán asignados al azar para recibir efgartigimod IV o placebo
  • Parte B: los participantes que completen la parte A recibirán efgartigimod IV de etiqueta abierta

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

119

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Alemania, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canadá, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Chequia, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Chipre
      • Égkomi, Chipre, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Dinamarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • España
      • Alicante, España, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, España, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, España, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, España, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, España, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Francia, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grecia, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grecia, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Noruega, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polonia, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Porcelana, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Porcelana, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Porcelana, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Porcelana, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Porcelana, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Porcelana, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Porcelana, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Porcelana, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Porcelana, 315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao, Porcelana, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Porcelana, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Porcelana, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Rumania
      • Cluj-Napoca, Rumania, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Rumania, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tiene al menos la edad legal local de consentimiento para estudios clínicos al firmar el ICF.
  • El participante es capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado y seguir los requisitos del protocolo.
  • El participante acepta utilizar medidas anticonceptivas consistentes con las regulaciones locales y las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener un resultado negativo de la prueba de embarazo en suero en la selección y un resultado negativo de la prueba de embarazo en orina al inicio del estudio antes de recibir el fármaco del estudio.

  • El participante no tiene debilidad conocida en la infancia y luego desarrolla debilidad fatigable después de los 16 años y se le diagnostica gMG adquirida de los dos siguientes:

    1. Antecedentes de transmisión neuromuscular anormal demostrada mediante electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva (RNS) o anticuerpos anti-quinasa específicos del músculo (MuSK-Ab) seropositivos
    2. Ya sea un historial de prueba de cloruro de edrofonio positiva O una mejoría demostrada en los signos de MG con tratamientos como inhibidores orales de la acetilcolinesterasa (AChE), recambio plasmático (PLEX), inmunoabsorción o tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IgIV)/inmunoglobulina subcutánea (IGS).

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad autoinmune conocida o cualquier condición médica que pueda interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de gMG o que ponga al participante en un riesgo indebido.
  • Historia de malignidad, cáncer, a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años. Se pueden incluir en cualquier momento participantes tratados adecuadamente con los siguientes cánceres: cáncer de piel de células basales o de células escamosas, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama, hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata
  • Infección activa clínicamente significativa que, en opinión del investigador, no está suficientemente resuelta o la prueba sérica positiva en la selección de infección activa por cualquiera de los siguientes: virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC), VIH
  • Participación actual en otro estudio clínico intervencionista o participación previa en un estudio clínico de efgartigimod y recibió al menos 1 dosis del fármaco del estudio.
  • Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a uno de sus excipientes (ingredientes inactivos)
  • Historial o abuso actual de alcohol, drogas o medicamentos según la evaluación del investigador
  • Estado de embarazo o lactancia o intención de quedar embarazada durante el estudio
  • Vacuna viva o viva atenuada recibida <4 semanas antes del cribado
  • Empeoramiento de la debilidad muscular secundaria a infecciones o medicamentos concurrentes
  • Recibió una timectomía menos de 3 meses antes de la evaluación o se planificó la timectomía durante el estudio.
  • Uso de algunos medicamentos antes del cribado (más información se encuentra en el protocolo).

La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod IV
Pacientes que reciben efgartigimod IV tanto en la parte A como en la parte B
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod
Comparador de placebos: Placebo
Pacientes que recibieron placebo durante la parte A y recibieron efgartigimod IV durante la parte B
Biológico: Efgartigimod IV
Infusión intravenosa de efgartigimod
Otro: Placebo IV
Infusión intravenosa de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Periodo de tiempo: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
QMG Total Score Change From Baseline
Periodo de tiempo: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Periodo de tiempo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de abril de 2024

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Otro identificador: CTIS number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir