Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti efgartigimodu IV u pacientů s protilátkou vázající acetylcholinový receptor Seronegativní generalizovaná myasthenia gravis (ADAPT SERON)
6. srpna 2026 aktualizováno: argenx
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 3, paralelně skupinová designová studie hodnotící účinnost a bezpečnost efgartigimodu IV u dospělých účastníků s protilátkou vázající acetylcholinový receptor Seronegativní generalizovaná myasthenia gravis
Primárním účelem této studie je změřit účinnost a bezpečnost efgartigimodu intravenózně (IV) ve srovnání s placebem u účastníků se séronegativní generalizovanou myasthenia gravis (gMG) s protilátkou vázající acetylcholinový receptor (AChR-Ab). Dalšími cíli je posouzení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti efgartigimodu.
Studium se bude skládat z:
- Promítání
- Část A: Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď efgartigimod IV nebo placebo
- Část B: účastníci, kteří dokončí část A, obdrží otevřený efgartigimod IV
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
119
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Anderlecht, Belgie, 1070
- Hopital Erasme
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgie, 9000
- AZ Sint-Lucas Gent
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense C, Dánsko, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
-
Turku, Finsko, 20540
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13386
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Nice, Francie, 06000
- CHU de Nice-Hôpital Pasteur
-
Paris, Francie, 75013
- AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
-
-
-
-
-
Kutaisi, Gruzie, 4600
- West Georgia Medical Center
-
Tbilisi, Gruzie, 0114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Gruzie, 0112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Gruzie, 0112
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Gruzie, 0186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research Clinic
-
Montreal, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital - Civic Campus
-
-
-
-
-
Égkomi, Kypr, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Haukeland Universitetssykehus
-
Oslo, Norsko, 424
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Německo, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
-
Würzburg, Německo, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polsko, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Polsko, 31-503
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Krakow, Polsko, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Lublin, Polsko, 20-883
- CLINIREM Sp z o.o.
-
Wroclaw, Polsko, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1150-199
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Lisbon, Portugalsko, 1349-019
- ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
Porto, Portugalsko, 4050-011
- Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400012
- Cluj County Emergency Clinical Hospital
-
Sibiu, Rumunsko, 550166
- Sibiu Emergency County Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudská arábie, 14611
- National Guard Riyadh
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TY
- Panthera Biopartners
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 93701-2234
- Loma Linda University Health
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
- First Choice Neurology Boca Raton
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
- SFM Clinical Research LLC
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
- The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
-
Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
- Neurology Associates PA
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Desai Sethi Medical Center
-
Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705-1410
- BayCare - St. Anthony's Hospital
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Wellstar - Augusta University Medical Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- Kansas University Medical Center - Kansas City
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901-1962
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7025
- University of North Carolina - Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403-2173
- Erlanger Neuroscience Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
-
Kragujevac, Srbsko, 34000
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Česko, 530 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Changchun, Čína, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chongqing, Čína, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Čína, 400016
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Fuzhou, Čína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangxi, Čína, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Guangzhou, Čína, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Čína, 518053
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Guiyang, Čína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Ningbo, Čína, 315041
- Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
-
Qingdao, Čína, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Shanghai, Čína, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Taiyuan, Čína, 030001
- First Hospital of Shanxi Medical University
-
Wuhan, Čína, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Chaïdári, Řecko, 124 62
- University General Hospital ''ATTIKON''
-
Pátrai, Řecko, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Řecko, 546 36
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General Universitario Dr. Balmis
-
Barcelona, Španělsko, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Lleida, Španělsko, 25198
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova
-
Madrid, Španělsko, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník má při podpisu ICF alespoň místní zákonný věk pro souhlas s klinickými studiemi.
- Účastník je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a dodržovat protokolární požadavky.
- Účastnice souhlasí s tím, že bude používat antikoncepční opatření v souladu s místními předpisy a ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu a negativní výsledek těhotenského testu v moči na začátku před podáním studovaného léku.
Účastník nemá žádnou známou slabost v dětství a později se u něj rozvine únavná slabost po dosažení věku 16 let a diagnostikována získaná gMG z obou následujících:
- Anamnéza abnormálního neuromuskulárního přenosu prokázaná jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací (RNS) nebo je séropozitivní anti-svalově specifické kinázové protilátky (MuSK-Ab)
- Buď pozitivní test na edrofoniumchlorid v anamnéze NEBO prokázané zlepšení příznaků MG při léčbě, jako jsou perorální inhibitory acetylcholinesterázy (AChE), výměna plazmy (PLEX), imunoabsorpce nebo léčba intravenózním imunoglobulinem (IVIg)/subkutánním imunoglobulinem (SCIg)
Kritéria vyloučení:
- Známé autoimunitní onemocnění nebo jakýkoli zdravotní stav, který by narušoval přesné hodnocení klinických příznaků gMG nebo vystavoval účastníka nepřiměřenému riziku
- Malignita v anamnéze, rakovina, pokud není považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let. Kdykoli mohou být zařazeni adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny: karcinom bazocelulární nebo spinocelulární kůže, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu, náhodné histologické nálezy karcinomu prostaty
- Klinicky významná aktivní infekce, která není dostatečně vyřešena podle názoru zkoušejícího nebo pozitivní sérový test při screeningu na aktivní infekci některým z následujících: virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), HIV
- Současná účast v jiné intervenční klinické studii nebo předchozí účast v klinické studii efgartigimodu a obdržení alespoň 1 dávky studovaného léku
- Známá přecitlivělost na studovaný lék nebo na některou z jeho pomocných látek (neaktivní složky)
- Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu, drog nebo léků podle hodnocení zkoušejícího
- Těhotenství nebo laktace nebo záměr otěhotnět během studie
- Živá nebo živá atenuovaná vakcína byla podána < 4 týdny před screeningem
- Zhoršení svalové slabosti v důsledku souběžných infekcí nebo léků
- Absolvoval thymektomii méně než 3 měsíce před screeningem nebo je v průběhu studie plánována thymektomie
- Užívání některých léků před screeningem (více informací naleznete v protokolu).
Úplný seznam kritérií vyloučení lze nalézt v protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Efgartigimod IV
Pacienti užívající efgartigimod IV jak v části A, tak v části B
|
Intravenózní infuze efgartigimodu
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti dostávající placebo během části A a dostávající efgartigimod IV během části B
|
Intravenózní infuze efgartigimodu
Intravenózní infuze placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Časové okno: Up to 29 days in part A
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 29 days in part A
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
QMG Total Score Change From Baseline
Časové okno: Up to 29 days in part A
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
|
Up to 29 days in part A
|
|
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Časové okno: Up to 8 weeks (part A)
|
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants With MSE
Časové okno: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Časové okno: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Časové okno: Up to 8 weeks (part A)
|
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Časové okno: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Časové okno: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Časové okno: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life.
The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Časové okno: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group.
The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression.
Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Časové okno: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. dubna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
7. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- ARGX-113-2308
- 2024-511796-15-00 (Jiný identifikátor: CTIS number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .