Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti efgartigimodu IV u pacientů s protilátkou vázající acetylcholinový receptor Seronegativní generalizovaná myasthenia gravis (ADAPT SERON)

4. listopadu 2025 aktualizováno: argenx

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 3, paralelně skupinová designová studie hodnotící účinnost a bezpečnost efgartigimodu IV u dospělých účastníků s protilátkou vázající acetylcholinový receptor Seronegativní generalizovaná myasthenia gravis

Primárním účelem této studie je změřit účinnost a bezpečnost efgartigimodu intravenózně (IV) ve srovnání s placebem u účastníků se séronegativní generalizovanou myasthenia gravis (gMG) s protilátkou vázající acetylcholinový receptor (AChR-Ab). Dalšími cíli je posouzení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti efgartigimodu.

Studium se bude skládat z:

  • Promítání
  • Část A: Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď efgartigimod IV nebo placebo
  • Část B: účastníci, kteří dokončí část A, obdrží otevřený efgartigimod IV

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Anderlecht, Belgie, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Ghent, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Dánsko, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Francie, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Francie, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Gruzie
      • Kutaisi, Gruzie, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzie, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Kanada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Kypr
      • Égkomi, Kypr, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norsko, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polsko, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polsko, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polsko, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugalsko, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugalsko, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Rumunsko
      • Cluj-Napoca, Rumunsko, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Rumunsko, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudská arábie, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Srbsko, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Česko, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Čína, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Čína, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Čína, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Čína, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Čína, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Čína, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Čína, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Čína, 315041
        • Ningbo medical center lihuili hospital
      • Qingdao, Čína, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Čína, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Řecko, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Řecko, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Řecko, 546 36
        • Ahepa University General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Španělsko, 8041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Lleida, Španělsko, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Španělsko, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník má při podpisu ICF alespoň místní zákonný věk pro souhlas s klinickými studiemi.
  • Účastník je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a dodržovat protokolární požadavky.
  • Účastnice souhlasí s tím, že bude používat antikoncepční opatření v souladu s místními předpisy a ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu a negativní výsledek těhotenského testu v moči na začátku před podáním studovaného léku.

  • Účastník nemá žádnou známou slabost v dětství a později se u něj rozvine únavná slabost po dosažení věku 16 let a diagnostikována získaná gMG z obou následujících:

    1. Anamnéza abnormálního neuromuskulárního přenosu prokázaná jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací (RNS) nebo je séropozitivní anti-svalově specifické kinázové protilátky (MuSK-Ab)
    2. Buď pozitivní test na edrofoniumchlorid v anamnéze NEBO prokázané zlepšení příznaků MG při léčbě, jako jsou perorální inhibitory acetylcholinesterázy (AChE), výměna plazmy (PLEX), imunoabsorpce nebo léčba intravenózním imunoglobulinem (IVIg)/subkutánním imunoglobulinem (SCIg)

Kritéria vyloučení:

  • Známé autoimunitní onemocnění nebo jakýkoli zdravotní stav, který by narušoval přesné hodnocení klinických příznaků gMG nebo vystavoval účastníka nepřiměřenému riziku
  • Malignita v anamnéze, rakovina, pokud není považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let. Kdykoli mohou být zařazeni adekvátně léčení účastníci s následujícími druhy rakoviny: karcinom bazocelulární nebo spinocelulární kůže, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu, náhodné histologické nálezy karcinomu prostaty
  • Klinicky významná aktivní infekce, která není dostatečně vyřešena podle názoru zkoušejícího nebo pozitivní sérový test při screeningu na aktivní infekci některým z následujících: virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), HIV
  • Současná účast v jiné intervenční klinické studii nebo předchozí účast v klinické studii efgartigimodu a obdržení alespoň 1 dávky studovaného léku
  • Známá přecitlivělost na studovaný lék nebo na některou z jeho pomocných látek (neaktivní složky)
  • Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu, drog nebo léků podle hodnocení zkoušejícího
  • Těhotenství nebo laktace nebo záměr otěhotnět během studie
  • Živá nebo živá atenuovaná vakcína byla podána < 4 týdny před screeningem
  • Zhoršení svalové slabosti v důsledku souběžných infekcí nebo léků
  • Absolvoval thymektomii méně než 3 měsíce před screeningem nebo je v průběhu studie plánována thymektomie
  • Užívání některých léků před screeningem (více informací naleznete v protokolu).

Úplný seznam kritérií vyloučení lze nalézt v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod IV
Pacienti užívající efgartigimod IV jak v části A, tak v části B
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti dostávající placebo během části A a dostávající efgartigimod IV během části B
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Jiný: Placebo IV
Intravenózní infuze placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková změna skóre MG-ADL od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 29 dní (část A)
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8-polozvkový nástroj používaný k hodnocení příznaků MG a jejich vlivu na každodenní činnosti. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky)
Až 29 dní (část A)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre QMG od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) zahrnuje 13 položek, které měří vytrvalost nebo únavnost a zohledňují fluktuace v průběhu onemocnění. Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádná závažnost onemocnění) do 39 (nejvyšší závažnost onemocnění)
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Podíl účastníků, kteří jsou respondenty jak v MG-ADL, tak v QMG v části A
Časové okno: Až 8 týdnů (část A)
Až 8 týdnů (část A)
Podíl účastníků s MSE
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Minimální vyjádření příznaků (MSE) je definováno jako celkové skóre MG-ADL 0 nebo 1
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Podíl účastníků, kteří jsou MG-ADL respondenti v části A
Časové okno: Až 8 týdnů (část A)
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je osmidimenzionální nástroj používaný k hodnocení příznaků MG a jejich vlivu na každodenní činnosti. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky).
Až 8 týdnů (část A)
Podíl účastníků, kteří jsou respondenti QMG v části A
Časové okno: Až 8 týdnů (část A)
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) zahrnuje 13 položek, které měří vytrvalost nebo unavitelnost a zohledňují kolísání stavu onemocnění. Celkové skóre se pohybuje od 0 (bez závažnosti onemocnění) do 39 (nejvyšší závažnost onemocnění)
Až 8 týdnů (část A)
Podíl účastníků, kteří jsou časnými respondenty MG-ADL v části A
Časové okno: Až 8 týdnů (část A)
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8položkový nástroj používaný k hodnocení příznaků MG a jejich vlivu na každodenní činnosti. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky).
Až 8 týdnů (část A)
Celkové skóre MG-ADL změna od výchozí hodnoty v čase v části A a části A+B
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) škála je 8-bodový nástroj používaný k hodnocení příznaků MG a jejich vlivu na každodenní činnosti. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky).
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Změna MG-QoL15r od výchozí hodnoty v čase v části A a části A+B
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) je dotazník vyplňovaný pacienty, který měří dopad příznaků myasthenia gravis na kvalitu života. Celkové skóre se pohybuje od 0 (nejlepší výsledek) do 30 (nejhorší výsledek)
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
EQ-5D-5L VAS změna od výchozí hodnoty v čase v části A a části A+B
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
EQ-5D-5L je měřítko zdravotního stavu hlášené účastníky, které vyvinula skupina EuroQol. Dotazník obsahuje 5 dimenzí: mobilita, soběstačnost, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Aktuální zdravotní stav se hodnotí na vertikální vizuální analogové škále (VAS) od 0 do 100, přičemž skóre 0 odpovídá "nejhoršímu zdravotnímu stavu, jaký si dokážete představit" a skóre 100 odpovídá "nejlepšímu zdravotnímu stavu, jaký si dokážete představit."
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Výskyt nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) v části A a části A+B
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
AE: nežádoucí příhoda; SAE: závažná nežádoucí příhoda
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Procentuální změny celkových koncentrací IgG od výchozí hodnoty v čase v části A a části A+B
Časové okno: Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)
Až 8 týdnů (část A) + 2 roky (část B)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. dubna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Jiný identifikátor: CTIS number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Efgartigimod IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit