Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod IV hos patienter med acetylkolinreceptorbindande antikropp Seronegativ generaliserad myasthenia gravis (ADAPT SERON)

6 augusti 2026 uppdaterad av: argenx

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3, parallellgruppsdesignstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Efgartigimod IV hos vuxna deltagare med acetylkolinreceptorbindande antikropp Seronegativ generaliserad myasthenia gravis

Det primära syftet med denna studie är att mäta effektiviteten och säkerheten av efgartigimod intravenöst (IV) jämfört med placebo hos deltagare med acetylkolinreceptorbindande antikropp (AChR-Ab) seronegativ generaliserad myasthenia gravis (gMG). Andra mål är att bedöma långtidseffekt, säkerhet och tolerabilitet av efgartigimod.

Studien kommer att bestå av:

  • Undersökning
  • Del A: deltagare kommer att randomiseras för att få antingen efgartigimod IV eller placebo
  • Del B: deltagare som slutför del A kommer att få öppen etikett efgartigimod IV

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

119

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Cypern
      • Égkomi, Cypern, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Finland
      • Turku, Finland, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Frankrike, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrike, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Georgien
      • Kutaisi, Georgien, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grekland, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grekland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grekland, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Kanada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Kina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Kina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Kina, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Kina, 315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norge, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Rumänien
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Rumänien, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudiarabien, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Spanien, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tjeckien, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren är minst den lokala lagstadgade åldern för samtycke för kliniska studier när han undertecknar ICF.
  • Deltagaren kan ge undertecknat informerat samtycke och följa protokollkrav.
  • Deltagaren samtycker till att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt serumgraviditetstestresultat vid screening och ett negativt uringraviditetstestresultat vid baslinjen innan de får studieläkemedlet.

  • Deltagaren har ingen känd svaghet i spädbarnsåldern och utvecklar senare tröttande svaghet efter 16 års ålder och diagnostiserats med förvärvad gMG av båda av följande:

    1. Historik med onormal neuromuskulär överföring påvisad genom enkelfiberelektromyografi eller repetitiv nervstimulering (RNS) eller är antimuskelspecifika kinasantikroppar (MuSK-Ab) seropositiva
    2. Antingen en historia av positivt edrofoniumkloridtest ELLER en påvisad förbättring av MG-tecken med behandlingar som orala acetylkolinesteras (AChE)-hämmare, plasmautbyte (PLEX), immunabsorption eller intravenös immunglobulin (IVIg)/subkutan immunglobulin- (SCIg)-behandling

Exklusions kriterier:

  • Känd autoimmun sjukdom eller något medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på gMG eller utsätter deltagaren för onödig risk
  • Historik av malignitet, cancer, såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år. Adekvat behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst: Basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer
  • Kliniskt signifikant aktiv infektion som inte är tillräckligt löst enligt utredarens åsikt eller positivt serumtest vid screening för aktiv infektion med något av följande: Hepatit B-virus (HBV), Hepatit C-virus (HCV), HIV
  • Nuvarande deltagande i en annan interventionell klinisk studie eller tidigare deltagande i en efgartigimod klinisk studie och fått minst 1 dos av studieläkemedlet
  • Känd överkänslighet mot studieläkemedel eller något av dess hjälpämnen (inaktiva ingredienser)
  • Historik av eller aktuellt missbruk av alkohol, droger eller mediciner enligt bedömningen av utredaren
  • Gravid eller ammande tillstånd eller avsikt att bli gravid under studien
  • Levande eller levande försvagat vaccin mottaget <4 veckor före screening
  • Förvärrad muskelsvaghet sekundärt till samtidiga infektioner eller mediciner
  • Fick en tymektomi mindre än 3 månader innan screening eller tymektomi planeras under studien
  • Användning av vissa mediciner före screening (mer information finns i protokollet).

Den fullständiga listan över uteslutningskriterier finns i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod IV
Patienter som får efgartigimod IV i både del A och del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod
Placebo-jämförare: Placebo
Patienter som får placebo under del A och som får efgartigimod IV under del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenös infusion av efgartigimod
Övrig: Placebo IV
Intravenös infusion av placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Tidsram: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
QMG Total Score Change From Baseline
Tidsram: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Tidsram: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Tidsram: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Tidsram: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Tidsram: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Tidsram: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsram: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsram: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsram: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tidsram: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 april 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2024

Första postat (Faktisk)

7 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2026

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Annan identifierare: CTIS number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera