Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do efgartigimod IV em pacientes com anticorpo de ligação ao receptor de acetilcolina soronegativo miastenia gravis generalizada (ADAPT SERON)
6 de agosto de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3, de grupo paralelo, avaliando a eficácia e segurança do efgartigimod IV em participantes adultos com anticorpo de ligação ao receptor de acetilcolina soronegativo miastenia gravis generalizada
O objetivo principal deste estudo é medir a eficácia e segurança do efgartigimod por via intravenosa (IV) em comparação com placebo em participantes com Miastenia Gravis Generalizada (gMG) soronegativa ao anticorpo de ligação ao receptor de acetilcolina (AChR-Ab). Outros objetivos são avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do efgartigimod.
O estudo consistirá em:
- Triagem
- Parte A: os participantes serão randomizados para receber efgartigimod IV ou placebo
- Parte B: os participantes que completarem a parte A receberão efgartigimod IV de rótulo aberto
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
119
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bochum, Alemanha, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
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Würzburg, Alemanha, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Riyadh, Arábia Saudita, 14611
- National Guard Riyadh
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Anderlecht, Bélgica, 1070
- Hopital Erasme
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica, 9000
- AZ Sint-Lucas Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research Clinic
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Montreal, Canadá, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
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Ottawa, Canadá, K1H 8L6
- Ottawa Hospital - Civic Campus
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Beijing, China, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Changchun, China, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Chongqing, China, 400016
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
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Fuzhou, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangxi, China, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Guangzhou, China, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
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Guangzhou, China, 518053
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
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Guiyang, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Ningbo, China, 315041
- Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
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Qingdao, China, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University
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Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
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Taiyuan, China, 030001
- First Hospital of Shanxi Medical University
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Wuhan, China, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
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Égkomi, Chipre, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Odense C, Dinamarca, 5000
- Odense Universitetshospital
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Alicante, Espanha, 03010
- Hospital General Universitario Dr. Balmis
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Barcelona, Espanha, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona, Espanha, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Lleida, Espanha, 25198
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova
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Madrid, Espanha, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, Espanha, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
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California
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Fresno, California, Estados Unidos, 93701-2234
- Loma Linda University Health
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
- First Choice Neurology Boca Raton
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
- SFM Clinical Research LLC
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
- The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Neurology Associates PA
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Desai Sethi Medical Center
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33705-1410
- BayCare - St. Anthony's Hospital
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Wellstar - Augusta University Medical Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Kansas University Medical Center - Kansas City
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901-1962
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7025
- University of North Carolina - Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403-2173
- Erlanger Neuroscience Institute
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- National Neuromuscular Research Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
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Turku, Finlândia, 20540
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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Marseille, França, 13386
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Nice, França, 06000
- CHU de Nice-Hôpital Pasteur
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Paris, França, 75013
- AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
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Kutaisi, Geórgia, 4600
- West Georgia Medical Center
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Tbilisi, Geórgia, 0114
- New Hospitals
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Tbilisi, Geórgia, 0112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
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Tbilisi, Geórgia, 0112
- Pineo Medical Ecosystem
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Tbilisi, Geórgia, 0186
- LLC Caucasus Medical Centre
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Athens, Grécia, 115 28
- Eginitio Hospital
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Chaïdári, Grécia, 124 62
- University General Hospital ''ATTIKON''
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Pátrai, Grécia, 265 04
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, Grécia, 546 36
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Budapest, Hungria, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland Universitetssykehus
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Oslo, Noruega, 424
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
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Bydgoszcz, Polônia, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
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Katowice, Polônia, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
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Krakow, Polônia, 31-503
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Krakow, Polônia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
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Lublin, Polônia, 20-883
- CLINIREM Sp z o.o.
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Wroclaw, Polônia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Lisbon, Portugal, 1150-199
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Lisbon, Portugal, 1349-019
- ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
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Porto, Portugal, 4050-011
- Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TY
- Panthera Biopartners
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Cluj-Napoca, Romênia, 400012
- Cluj County Emergency Clinical Hospital
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Sibiu, Romênia, 550166
- Sibiu Emergency County Clinical Hospital
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
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Kragujevac, Sérvia, 34000
- University Clinical Center Kragujevac
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Brno, Tcheca, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice, Tcheca, 530 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem pelo menos a idade legal local de consentimento para estudos clínicos ao assinar o TCLE.
- O participante é capaz de fornecer consentimento informado assinado e seguir os requisitos do protocolo.
- O participante concorda em usar medidas anticoncepcionais consistentes com os regulamentos locais e as mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um resultado negativo no teste de gravidez no soro na triagem e um resultado negativo no teste de gravidez na urina no início do estudo antes de receber o medicamento do estudo.
O participante não apresenta fraqueza conhecida na infância e mais tarde desenvolve fraqueza fatigável após os 16 anos de idade e é diagnosticado com gMG adquirida de ambos os seguintes:
- História de transmissão neuromuscular anormal demonstrada por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva (RNS) ou anticorpos anti-quinase específicos do músculo (MuSK-Ab) soropositivos
- História de teste de cloreto de edrofônio positivo OU melhora demonstrada nos sinais de MG com tratamentos como inibidores orais da acetilcolinesterase (AChE), plasmaférese (PLEX), imunoabsorção ou tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIg)/imunoglobulina subcutânea (SCIg)
Critério de exclusão:
- Doença autoimune conhecida ou qualquer condição médica que possa interferir em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos da gMG ou colocar o participante em risco indevido
- História de malignidade, câncer, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥3 anos. Participantes adequadamente tratados com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: Câncer de pele basocelular ou espinocelular, Carcinoma in situ do colo do útero, Carcinoma in situ da mama, Achados histológicos incidentais de câncer de próstata
- Infecção ativa clinicamente significativa que não está suficientemente resolvida na opinião do investigador ou teste sérico positivo na triagem de infecção ativa com qualquer um dos seguintes: vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV), HIV
- Participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou participação anterior em um estudo clínico com efgartigimod e recebeu pelo menos 1 dose do medicamento em estudo
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou a um de seus excipientes (ingredientes inativos)
- História ou abuso atual de álcool, drogas ou medicamentos, conforme avaliado pelo investigador
- Estado de gravidez ou lactação ou intenção de engravidar durante o estudo
- Vacina viva ou viva atenuada recebida <4 semanas antes da triagem
- Piora da fraqueza muscular secundária a infecções ou medicamentos concomitantes
- Recebeu uma timectomia menos de 3 meses antes da triagem ou a timectomia foi planejada durante o estudo
- Uso de alguns medicamentos antes da triagem (mais informações encontram-se no protocolo).
A lista completa dos critérios de exclusão pode ser encontrada no protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod IV
Pacientes recebendo efgartigimod IV na parte A e na parte B
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Infusão intravenosa de efgartigimod
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Comparador de Placebo: Placebo
Pacientes que receberam placebo durante a parte A e receberam efgartigimod IV durante a parte B
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Infusão intravenosa de efgartigimod
Infusão intravenosa de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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MG-ADL Total Score Change From Baseline
Prazo: Up to 29 days in part A
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The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
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Up to 29 days in part A
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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QMG Total Score Change From Baseline
Prazo: Up to 29 days in part A
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The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
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Up to 29 days in part A
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Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Prazo: Up to 8 weeks (part A)
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A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
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Up to 8 weeks (part A)
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Proportion of Participants With MSE
Prazo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
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Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Prazo: Up to 8 weeks (part A)
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The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
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Up to 8 weeks (part A)
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Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Prazo: Up to 8 weeks (part A)
|
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
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Up to 8 weeks (part A)
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Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Prazo: Up to 8 weeks (part A)
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The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
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Up to 8 weeks (part A)
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MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Prazo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
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Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Prazo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life.
The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
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Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Prazo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group.
The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression.
Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
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Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Prazo: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de abril de 2024
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2026
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2308
- 2024-511796-15-00 (Outro identificador: CTIS number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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