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Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV in pazienti con miastenia grave generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il ​​recettore dell'acetilcolina (ADAPT SERON)

4 novembre 2025 aggiornato da: argenx

Uno studio di disegno randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod IV in partecipanti adulti con miastenia gravis generalizzata sieronegativa agli anticorpi leganti il ​​recettore dell'acetilcolina

Lo scopo principale di questo studio è misurare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod per via endovenosa (IV) rispetto al placebo nei partecipanti con miastenia gravis generalizzata (gMG) sieronegativa dell'anticorpo legante il recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab). Altri obiettivi sono valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigimod.

Lo studio consisterà in:

  • Selezione
  • Parte A: i partecipanti saranno randomizzati a ricevere efgartigimod IV o placebo
  • Parte B: i partecipanti che completano la parte A riceveranno efgartigimod IV in aperto

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Belgio
      • Anderlecht, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Ghent, Belgio, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Cechia, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Cina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Cina, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Cina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Cina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Cina, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Cina, 315041
        • Ningbo medical center lihuili hospital
      • Qingdao, Cina, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Cina, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Cipro
      • Égkomi, Cipro, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Danimarca, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Francia, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grecia, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grecia, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • Ahepa University General Hospital of Thessaloniki
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norvegia, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polonia, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portogallo, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portogallo, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Romania
      • Cluj-Napoca, Romania, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Romania, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spagna, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Spagna, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Spagna, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante abbia almeno l'età legale locale per il consenso agli studi clinici al momento della firma dell'ICF.
  • Il partecipante è in grado di fornire il consenso informato firmato e di seguire i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante accetta di utilizzare misure contraccettive coerenti con le normative locali e le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sul siero allo screening e un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine al basale prima di ricevere il farmaco in studio.

  • Il partecipante non ha debolezza nota nell'infanzia e successivamente sviluppa debolezza affaticabile dopo i 16 anni e gli viene diagnosticata una gMG acquisita di entrambi i seguenti:

    1. Anamnesi di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata mediante elettromiografia a fibra singola o stimolazione nervosa ripetitiva (RNS) o sieropositività agli anticorpi anti-chinasi muscolo-specifici (MuSK-Ab)
    2. Una storia di test positivo per l'edrofonio cloruro OPPURE un miglioramento dimostrato dei segni della MG con trattamenti come inibitori orali dell'acetilcolinesterasi (AChE), scambio plasmatico (PLEX), immunoassorbimento o trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg)/immunoglobuline sottocutanee (SCIg)

Criteri di esclusione:

  • Malattia autoimmune nota o qualsiasi condizione medica che interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della MGg o metterebbe il partecipante a rischio eccessivo
  • Anamnesi di tumore maligno, cancro, a meno che non sia considerato guarito con un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥ 3 anni. Possono essere inclusi in qualsiasi momento partecipanti adeguatamente trattati con i seguenti tumori: cancro della pelle basocellulare o a cellule squamose, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella, reperti istologici incidentali di cancro alla prostata
  • Infezione attiva clinicamente significativa che non è stata sufficientemente risolta secondo l'opinione dello sperimentatore o test del siero positivo allo screening per infezione attiva da uno dei seguenti: virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), HIV
  • Partecipazione attuale a un altro studio clinico interventistico o precedente partecipazione a uno studio clinico su efgartigimod e ricevimento di almeno 1 dose del farmaco in studio
  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio o ad uno dei suoi eccipienti (ingredienti inattivi)
  • Storia o attuale abuso di alcol, droghe o farmaci valutato dallo sperimentatore
  • Stato di gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
  • Vaccino vivo o vivo attenuato ricevuto <4 settimane prima dello screening
  • Peggioramento della debolezza muscolare secondaria a infezioni o farmaci concomitanti
  • Ha ricevuto una timectomia meno di 3 mesi prima dello screening o della pianificazione della timectomia durante lo studio
  • Uso di alcuni farmaci prima dello screening (maggiori informazioni si trovano nel protocollo).

L'elenco completo dei criteri di esclusione è reperibile nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod IV
Pazienti trattati con efgartigimod IV sia nella parte A che nella parte B
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod
Comparatore placebo: Placebo
Pazienti che hanno ricevuto placebo durante la parte A e che hanno ricevuto efgartigimod IV durante la parte B
Biologico: Efgartigimod IV
Infusione endovenosa di efgartigimod
Altro: Placebo IV
Infusione endovenosa di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale MG-ADL rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni (parte A)
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi)
Fino a 29 giorni (parte A)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale QMG rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Il Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) comprende 13 elementi che misurano la resistenza o l'affaticabilità e tiene conto delle fluttuazioni nello stato della malattia. Il punteggio totale varia da 0 (nessuna gravità della malattia) a 39 (massima gravità della malattia)
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Proporzione di partecipanti che sono sia rispondenti MG-ADL che QMG nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A)
Fino a 8 settimane (parte A)
Proporzione di partecipanti con MSE
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
L'espressione minima dei sintomi (MSE) è definita come un punteggio totale MG-ADL pari a 0 o 1
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Proporzione di partecipanti che sono responder al MG-ADL nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A)
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi).
Fino a 8 settimane (parte A)
Proporzione di partecipanti che sono responder QMG nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A)
La Scala quantitativa della miastenia gravis (QMG) comprende 13 elementi che misurano la resistenza o l'affaticabilità e tiene conto delle fluttuazioni dello stato della malattia. Il punteggio totale varia da 0 (nessuna gravità della malattia) a 39 (massima gravità della malattia)
Fino a 8 settimane (parte A)
Proporzione di partecipanti che sono rispondenti precoci all'MG-ADL nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A)
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi).
Fino a 8 settimane (parte A)
Variazione del punteggio totale MG-ADL rispetto al basale nel tempo nella parte A e nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci utilizzato per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio totale varia da 0 (sintomi normali) a 24 (sintomi più gravi).
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Variazione del MG-QoL15r dal basale nel tempo nelle parti A e A+B
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Il Myasthenia Gravis Quality of Life-15 rivisto (MG-QoL15r) è uno strumento di autovalutazione che misura l'impatto dei sintomi della MG sulla qualità della vita. I punteggi totali vanno da 0 (risultato migliore) a 30 (risultato peggiore)
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Variazione VAS EQ-5D-5L rispetto al basale nel tempo nella parte A e nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
L'EQ-5D-5L è una misura dello stato di salute riportata dai partecipanti, sviluppata dal Gruppo EuroQol. Il questionario comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione. Lo stato di salute attuale viene valutato su una scala analogica visiva (VAS) verticale da 0 a 100, dove un punteggio di 0 corrisponde a "lo stato di salute peggiore che tu possa immaginare" e 100 corrisponde a "lo stato di salute migliore che tu possa immaginare".
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Incidenza di AE e SAE nella parte A e nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
EA: evento avverso; EAS: evento avverso serio
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Variazioni percentuali delle concentrazioni di IgG totali rispetto al basale nel tempo nella parte A e nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)
Fino a 8 settimane (parte A) + 2 anni (parte B)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 aprile 2024

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Altro identificatore: CTIS number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

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