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Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée séronégative d'anticorps liant les récepteurs de l'acétylcholine (ADAPT SERON)

6 août 2026 mis à jour par: argenx

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 3, en groupes parallèles, évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez des participants adultes atteints d'anticorps de liaison aux récepteurs de l'acétylcholine séronégatifs myasthénie grave généralisée

L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod par voie intraveineuse (IV) par rapport au placebo chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée séronégative (gMG). D'autres objectifs sont d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'efgartigimod.

L'étude comprendra :

  • Dépistage
  • Partie A : les participants seront randomisés pour recevoir soit de l'efgartigimod IV, soit un placebo
  • Partie B : les participants qui terminent la partie A recevront de l'efgartigimod IV en ouvert

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

119

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Allemagne, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Belgique
      • Anderlecht, Belgique, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgique, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgique, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Chine, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Chine, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Chine, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Chine, 530021
        • The first affiliated hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Chine, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Chine, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Chine, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Chine, 315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao, Chine, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Chine, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Chypre
      • Égkomi, Chypre, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Danemark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Espagne, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Espagne, 25198
        • Hospital Universitari Arnau De Vilanova
      • Madrid, Espagne, 28304
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santiago de Compostela, Espagne, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Finlande
      • Turku, Finlande, 20540
        • Turun Yliopistollinen keskussairaala
  • France
      • Marseille, France, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, France, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, France, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grèce, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grèce, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grèce, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Géorgie
      • Kutaisi, Géorgie, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Géorgie, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Géorgie, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Géorgie, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Le Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Le Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norvège, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Pologne, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Pologne, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Pologne, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Roumanie
      • Cluj-Napoca, Roumanie, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Roumanie, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbie, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tchéquie, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, États-Unis, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant a au moins l'âge légal local de consentement aux études cliniques lors de la signature de l'ICF.
  • Le participant est capable de fournir un consentement éclairé signé et de respecter les exigences du protocole.
  • Le participant s'engage à utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations locales et les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un résultat de test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un résultat de test de grossesse urinaire négatif au départ avant de recevoir le médicament à l'étude.

  • Le participant n'a aucune faiblesse connue dans l'enfance et développe plus tard une faiblesse fatigable après l'âge de 16 ans et un diagnostic de gMG acquis des deux éléments suivants :

    1. Antécédents de transmission neuromusculaire anormale démontrés par électromyographie à fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive (RNS) ou anticorps anti-kinase spécifique du muscle (MuSK-Ab) séropositifs
    2. Soit des antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium OU une amélioration démontrée des signes de MG avec des traitements tels que les inhibiteurs oraux de l'acétylcholinestérase (AChE), les échanges plasmatiques (PLEX), l'immunoabsorption ou le traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV)/immunoglobuline sous-cutanée (SCIg).

Critère d'exclusion:

  • Maladie auto-immune connue ou toute condition médicale qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de gMG ou exposerait le participant à un risque excessif
  • Antécédents de tumeur maligne, de cancer, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans. Les participants correctement traités atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, carcinome in situ du col de l'utérus, carcinome in situ du sein, découvertes histologiques fortuites du cancer de la prostate.
  • Infection active cliniquement significative qui n'est pas suffisamment résolue de l'avis de l'investigateur ou un test sérique positif lors du dépistage d'une infection active par l'un des éléments suivants : virus de l'hépatite B (VHB), virus de l'hépatite C (VHC), VIH
  • Participation actuelle à une autre étude clinique interventionnelle ou participation antérieure à une étude clinique sur l'efgartigimod et réception d'au moins 1 dose du médicament à l'étude
  • Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un de ses excipients (ingrédients inactifs)
  • Antécédents ou abus actuel d'alcool, de drogues ou de médicaments, tels qu'évalués par l'investigateur
  • État de grossesse ou d'allaitement ou intention de devenir enceinte pendant l'étude
  • Vaccin vivant ou vivant atténué reçu <4 semaines avant le dépistage
  • Aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à des infections ou à des médicaments concomitants
  • A subi une thymectomie moins de 3 mois avant le dépistage ou si une thymectomie est prévue au cours de l'étude
  • Utilisation de certains médicaments avant le dépistage (plus d'informations se trouvent dans le protocole).

La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod IV
Patients recevant de l'efgartigimod IV dans les parties A et B
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Comparateur placebo: Placebo
Patients recevant un placebo pendant la partie A et recevant de l'efgartigimod IV pendant la partie B
Biologique: Efgartigimod IV
Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Autre: Placebo IV
Perfusion intraveineuse de placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Délai: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
QMG Total Score Change From Baseline
Délai: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Délai: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Délai: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Délai: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Délai: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Délai: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Délai: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Délai: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Délai: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Délai: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2024

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2024

Première publication (Réel)

7 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2026

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Autre identifiant: CTIS number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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