Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod IV chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée séronégative d'anticorps liant les récepteurs de l'acétylcholine (ADAPT SERON)

Critère d'intégration:

• Le participant a au moins l'âge légal local de consentement aux études cliniques lors de la signature de l'ICF.
• Le participant est capable de fournir un consentement éclairé signé et de respecter les exigences du protocole.
• Le participant s'engage à utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations locales et les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un résultat de test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un résultat de test de grossesse urinaire négatif au départ avant de recevoir le médicament à l'étude.

• Le participant n'a aucune faiblesse connue dans l'enfance et développe plus tard une faiblesse fatigable après l'âge de 16 ans et un diagnostic de gMG acquis des deux éléments suivants :

  1. Antécédents de transmission neuromusculaire anormale démontrés par électromyographie à fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive (RNS) ou anticorps anti-kinase spécifique du muscle (MuSK-Ab) séropositifs
  2. Soit des antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium OU une amélioration démontrée des signes de MG avec des traitements tels que les inhibiteurs oraux de l'acétylcholinestérase (AChE), les échanges plasmatiques (PLEX), l'immunoabsorption ou le traitement par immunoglobuline intraveineuse (IgIV)/immunoglobuline sous-cutanée (SCIg).

Critère d'exclusion:

• Maladie auto-immune connue ou toute condition médicale qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de gMG ou exposerait le participant à un risque excessif
• Antécédents de tumeur maligne, de cancer, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans. Les participants correctement traités atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, carcinome in situ du col de l'utérus, carcinome in situ du sein, découvertes histologiques fortuites du cancer de la prostate.
• Infection active cliniquement significative qui n'est pas suffisamment résolue de l'avis de l'investigateur ou un test sérique positif lors du dépistage d'une infection active par l'un des éléments suivants : virus de l'hépatite B (VHB), virus de l'hépatite C (VHC), VIH
• Participation actuelle à une autre étude clinique interventionnelle ou participation antérieure à une étude clinique sur l'efgartigimod et réception d'au moins 1 dose du médicament à l'étude
• Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un de ses excipients (ingrédients inactifs)
• Antécédents ou abus actuel d'alcool, de drogues ou de médicaments, tels qu'évalués par l'investigateur
• État de grossesse ou d'allaitement ou intention de devenir enceinte pendant l'étude
• Vaccin vivant ou vivant atténué reçu <4 semaines avant le dépistage
• Aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à des infections ou à des médicaments concomitants
• A subi une thymectomie moins de 3 mois avant le dépistage ou si une thymectomie est prévue au cours de l'étude
• Utilisation de certains médicaments avant le dépistage (plus d'informations se trouvent dans le protocole).

La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.