Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania efgartigimoda IV u pacjentów z przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny seronegatywnymi uogólnioną miastenią (ADAPT SERON)

4 listopada 2025 zaktualizowane przez: argenx

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3, w grupach równoległych, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Efgartigimodu IV u dorosłych uczestników z przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny Seronegatywna uogólniona miastenia

Głównym celem tego badania jest pomiar skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie (IV) w porównaniu z placebo u uczestników z seronegatywnymi przeciwciałami wiążącymi receptor acetylocholiny (AChR-Ab) z uogólnioną miastenią (gMG). Inne cele to ocena długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji efgartigimoda.

Badanie będzie składać się z:

  • Ekranizacja
  • Część A: uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej efgartigimod IV lub placebo
  • Część B: uczestnicy, którzy ukończą część A, otrzymają efgartigimod IV w ramach otwartej próby

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Chiny, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Chiny, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Chiny, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Chiny, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Chiny, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Chiny, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Chiny, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Chiny, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Chiny, 315041
        • Ningbo medical center lihuili hospital
      • Qingdao, Chiny, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Chiny, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Cypr
      • Égkomi, Cypr, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Pardubice, Czechy, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Dania, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Francja, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Francja, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grecja, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grecja, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecja, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Gruzja
      • Kutaisi, Gruzja, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzja, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Gruzja, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzja, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Hiszpania, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Hiszpania, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Hiszpania, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Kanada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Niemcy, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norwegia, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polska, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polska, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polska, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polska, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polska, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugalia, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugalia, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Rumunia
      • Cluj-Napoca, Rumunia, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Rumunia, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbia, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest co najmniej w wieku pozwalającym na wyrażenie zgody na badania kliniczne w momencie podpisywania ICF.
  • Uczestnik jest w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę i przestrzegać wymagań protokołu.
  • Uczestnik zgadza się na stosowanie środków antykoncepcyjnych zgodnych z lokalnymi przepisami, a kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed otrzymaniem badanego leku.

  • U uczestnika nie stwierdzono żadnych znanych słabości w okresie niemowlęcym, a po ukończeniu 16. roku życia rozwinęło się osłabienie związane z zmęczeniem i zdiagnozowano nabytą gMG obejmującą oba poniższe objawy:

    1. Historia nieprawidłowej transmisji nerwowo-mięśniowej potwierdzona elektromiografią pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulacją nerwów (RNS) lub przeciwciała przeciwko kinazie specyficznej dla mięśni (MuSK-Ab) są seropozytywne
    2. Dodatni wynik testu chlorku edrofonium w wywiadzie LUB wykazano poprawę objawów MG po leczeniu, takim jak doustne inhibitory acetylocholinoesterazy (AChE), wymiana osocza (PLEX), immunoabsorpcja lub leczenie immunoglobuliną dożylną (IVIg)/immunoglobuliną podskórną (SCIg)

Kryteria wyłączenia:

  • Znana choroba autoimmunologiczna lub jakikolwiek stan chorobowy, który zakłócałby dokładną ocenę objawów klinicznych gMG lub narażałby uczestnika na nadmierne ryzyko
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, rak, chyba że uznano go za wyleczonego poprzez odpowiednie leczenie i bez dowodów nawrotu przez ≥3 lata. W dowolnym momencie można włączyć do badania odpowiednio leczonych uczestników z następującymi nowotworami: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak in situ szyjki macicy, rak in situ piersi, przypadkowe zmiany histologiczne raka prostaty
  • Klinicznie istotne aktywne zakażenie, które w opinii badacza nie zostało dostatecznie wyleczone lub dodatni wynik testu surowicy w badaniu przesiewowym na aktywne zakażenie którymkolwiek z poniższych: wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus HIV
  • Aktualny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub wcześniejsze uczestnictwo w badaniu klinicznym efgartigimodu i otrzymanie co najmniej 1 dawki badanego leku
  • Znana nadwrażliwość na badany lek lub jedną z jego substancji pomocniczych (składniki nieaktywne)
  • Historia lub obecne nadużywanie alkoholu, narkotyków lub leków, zgodnie z oceną badacza
  • Stan ciąży lub laktacji lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania
  • Żywa lub żywa atenuowana szczepionka otrzymana < 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Pogorszenie osłabienia mięśni w wyniku współistniejących infekcji lub leków
  • Otrzymano tymektomię na mniej niż 3 miesiące przed badaniem przesiewowym lub tymektomia jest planowana w trakcie badania
  • Stosowanie niektórych leków przed badaniem przesiewowym (więcej informacji w protokole).

Pełną listę kryteriów wykluczenia można znaleźć w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod IV
Pacjenci otrzymujący efgartigimod IV zarówno w części A, jak i części B
Biologiczny: Efgartigimod IV
Dożylny wlew efgartigimodu
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci otrzymujący placebo w części A i otrzymujący efgartigimod IV w części B
Biologiczny: Efgartigimod IV
Dożylny wlew efgartigimodu
Inny: Placebo IV
Dożylny wlew placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku MG-ADL od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 29 dni (część A)
Skala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) to 8-punktowe narzędzie służące do oceny objawów miastenii i ich wpływu na codzienne czynności. Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 (normalne objawy) do 24 (najcięższe objawy)
Do 29 dni (część A)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku QMG od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Ilościowa miastenia gravis (QMG) obejmuje 13 pozycji, które mierzą wytrzymałość lub męczliwość oraz uwzględniają wahania stanu choroby. Łączny wynik waha się od 0 (brak ciężkości choroby) do 39 (najwyższa ciężkość choroby)
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Odsetek uczestników, którzy są jednocześnie odpowiedziami MG-ADL i QMG w części A
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A)
Do 8 tygodni (część A)
Odsetek uczestników z MSE
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Odsetek uczestników będących respondentami MG-ADL w części A
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A)
Skala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) to 8-punktowe narzędzie służące do oceny objawów miastenii i ich wpływu na codzienne czynności. Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 (normalne objawy) do 24 (najcięższe objawy).
Do 8 tygodni (część A)
Odsetek uczestników będących respondentami QMG w części A
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A)
Ilościowa miastenia gravis (QMG) obejmuje 13 pozycji, które mierzą wytrzymałość lub męczliwość oraz uwzględniają wahania stanu choroby. Łączny wynik waha się od 0 (brak ciężkości choroby) do 39 (najwyższa ciężkość choroby)
Do 8 tygodni (część A)
Odsetek uczestników, którzy są wczesnymi respondentami MG-ADL w części A
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A)
Skala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) to 8-punktowy instrument służący do oceny objawów miastenii oraz ich wpływu na codzienne czynności. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (normalne objawy) do 24 (najcięższe objawy).
Do 8 tygodni (część A)
Zmiana całkowitego wyniku MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową w czasie w części A oraz w części A+B
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Skala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) to 8-punktowy instrument służący do oceny objawów miastenii i ich wpływu na codzienne czynności. Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 (normalne objawy) do 24 (najcięższe objawy).
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Zmiana wskaźnika MG-QoL15r względem wartości wyjściowej w czasie w części A oraz w części A+B
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Myasthenia Gravis Jakość Życia-15 wersja zmieniona (MG-QoL15r) to narzędzie zgłaszane przez pacjenta, które mierzy wpływ objawów MG na jakość życia. Całkowite wyniki wahają się od 0 (najlepszy wynik) do 30 (najgorszy wynik)
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Zmiana w skali EQ-5D-5L VAS od wartości wyjściowej w czasie w części A oraz części A+B
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
EQ-5D-5L to opracowany przez Grupę EuroQol kwestionariusz zgłaszany przez uczestników, służący do oceny stanu zdrowia. Kwestionariusz obejmuje 5 wymiarów: mobilność, samoobsługa, zwykłe aktywności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Aktualny stan zdrowia jest oceniany na pionowej skali wizualno-analogowej (VAS) od 0 do 100, gdzie wynik 0 odpowiada "najgorszemu zdrowiu, jakie można sobie wyobrazić", a wynik 100 odpowiada "najlepszemu zdrowiu, jakie można sobie wyobrazić".
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Częstość występowania DZ i PDZ w części A oraz części A+B
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
AE: zdarzenie niepożądane; SAE: poważne zdarzenie niepożądane
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Procentowe zmiany stężeń całkowitego IgG od wartości wyjściowej w czasie w części A oraz części A+B
Ramy czasowe: Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)
Do 8 tygodni (część A) + 2 lata (część B)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Inny identyfikator: CTIS number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Efgartigimod IV

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj