Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod IV te evalueren bij patiënten met acetylcholinereceptorbindend antilichaam seronegatief gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT SERON)

6 augustus 2026 bijgewerkt door: argenx

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3, ontwerpstudie met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod IV bij volwassen deelnemers met acetylcholinereceptorbindend antilichaam Seronegatief gegeneraliseerde Myasthenia Gravis

Het primaire doel van deze studie is het meten van de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod intraveneus (IV) vergeleken met placebo bij deelnemers met Acetylcholine Receptor Binding Antibody (AChR-Ab) seronegatieve gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG). Andere doelstellingen zijn het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van efgartigimod op de lange termijn.

Studie zal bestaan ​​uit:

  • Screening
  • Deel A: deelnemers worden gerandomiseerd om efgartigimod IV of placebo te krijgen
  • Deel B: deelnemers die deel A voltooien, ontvangen open-label efgartigimod IV

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

119

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Anderlecht, België, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, België, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • China
      • Beijing, China, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, China, 130021
        • The First hospital of Jilin University
      • Chongqing, China, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, China, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, China, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, China, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, China, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, China, 315041
        • Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
      • Qingdao, China, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, China, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, China, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Cyprus
      • Égkomi, Cyprus, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Denemarken, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Finland
      • Turku, Finland, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Frankrijk, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Georgië
      • Kutaisi, Georgië, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgië, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Griekenland, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Griekenland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 36
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Noorwegen, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Roemenië
      • Cluj-Napoca, Roemenië, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Roemenië, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Servië, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanje, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Spanje, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Spanje, 28304
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spanje, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Pardubice, Tsjechië, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93701-2234
        • Loma Linda University health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer heeft ten minste de lokale wettelijke meerderjarigheid voor klinische onderzoeken bij ondertekening van de ICF.
  • De deelnemer is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven en de protocolvereisten te volgen.
  • De deelnemer stemt ermee in anticonceptiemaatregelen te nemen die in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving en de vrouwen die zwanger kunnen worden (WOCBP) moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben bij de screening en een negatief urinezwangerschapstestresultaat bij aanvang voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel krijgen.

  • De deelnemer heeft geen bekende zwakte in de kindertijd en ontwikkelt later vermoeibare zwakte na de leeftijd van 16 jaar en gediagnosticeerd met verworven gMG van beide volgende:

    1. Voorgeschiedenis van abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door elektromyografie met enkele vezel of herhaalde zenuwstimulatie (RNS) of is anti-spierspecifieke kinase-antilichamen (MuSK-Ab) seropositief
    2. Een voorgeschiedenis van een positieve edrofoniumchloridetest OF een aangetoonde verbetering van de MG-symptomen met behandelingen zoals orale acetylcholinesterase (AChE)-remmers, plasma-uitwisseling (PLEX), immunoabsorptie of intraveneuze immunoglobuline (IVIg)/subcutane immunoglobuline (SCIg)-behandeling

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende auto-immuunziekte of een medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van gMG zou belemmeren of die de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen
  • Voorgeschiedenis van maligniteit, kanker, tenzij genezen wordt geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basale cel- of plaveiselcelkanker, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker
  • Klinisch significante actieve infectie die naar het oordeel van de onderzoeker of positieve serumtest bij screening op actieve infectie met een van de volgende stoffen niet voldoende is opgelost: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
  • Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een klinisch onderzoek met efgartigimod en waarbij ten minste 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is toegediend
  • Bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen (inactieve ingrediënten)
  • Geschiedenis van of huidig ​​alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Zwangere of lacterende toestand of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Levend of levend verzwakt vaccin ontvangen <4 weken vóór screening
  • Verergering van spierzwakte als gevolg van gelijktijdige infecties of medicijnen
  • Heeft een thymectomie ondergaan minder dan 3 maanden vóór de screening of tijdens het onderzoek geplande thymectomie
  • Gebruik van sommige medicijnen vóór de screening (meer informatie vindt u in het protocol).

De volledige lijst met uitsluitingscriteria is te vinden in het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod IV
Patiënten die efgartigimod IV kregen in zowel deel A als deel B
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten die placebo kregen tijdens deel A en efgartigimod IV kregen tijdens deel B
Biologisch: Efgartigimod IV
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Ander: Placebo IV
Intraveneuze infusie van placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Tijdsspanne: Up to 29 days in part A
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 29 days in part A

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
QMG Total Score Change From Baseline
Tijdsspanne: Up to 29 days in part A
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
Up to 29 days in part A
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A)
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants With MSE
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A)
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity). A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms). An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
Up to 8 weeks (part A)
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life. The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group. The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Tijdsspanne: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 april 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Andere identificatie: CTIS number)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren