- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06298552
Vaiheen 3 tutkimus efgartigimod IV:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on asetyylikoliinireseptoria sitovaa vasta-ainetta seronegatiivinen yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT SERON)
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 3, rinnakkaisryhmäsuunnittelututkimus, jossa arvioitiin efgartigimod IV:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla osallistujilla, joilla on asetyylikoliinireseptoria sitova vasta-aine Seronegatiivisesti yleistynyt myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on mitata efgartigimodin tehoa ja turvallisuutta suonensisäisesti (IV) verrattuna lumelääkkeeseen osallistujilla, joilla on asetyylikoliinireseptoria sitova vasta-aine (AChR-Ab) seronegatiivista yleistynyttä myasthenia gravista (gMG). Muita tavoitteita on arvioida efgartigimodin pitkän aikavälin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Opintojakso koostuu:
- Seulonta
- Osa A: Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko efgartigimodi IV:tä tai lumelääkettä
- Osa B: Osallistujat, jotka suorittavat osan A, saavat avoimen efgartigimod IV:n
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Anderlecht, Belgia, 1070
- Hôpital Erasme
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia, 9000
- AZ Sint-Lucas Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03010
- Hospital General Universitario Dr. Balmis
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Barcelona, Espanja, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Lleida, Espanja, 25198
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova
-
Madrid, Espanja, 28304
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Kutaisi, Georgia, 4600
- West Georgia Medical Center
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgia, 0186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research Clinic
-
Montreal, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital - Civic Campus
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Changchun, Kiina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chongqing, Kiina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Kiina, 400016
- Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
-
Fuzhou, Kiina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangxi, Kiina, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Guangzhou, Kiina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kiina, 518053
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Guiyang, Kiina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Ningbo, Kiina, 315041
- Ningbo medical center lihuili hospital
-
Qingdao, Kiina, 266035
- QiLu Hospital of ShanDong University
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Taiyuan, Kiina, 030001
- First Hospital of Shanxi Medical University
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Chaïdári, Kreikka, 124 62
- University General Hospital ''ATTIKON''
-
Pátrai, Kreikka, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Kreikka, 546 36
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Égkomi, Kypros, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5021
- Haukeland Universitetssykehus
-
Oslo, Norja, 424
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1150-199
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Lisbon, Portugali, 1349-019
- ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
Porto, Portugali, 4050-011
- Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Puola, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Puola, 31-503
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Krakow, Puola, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Lublin, Puola, 20-883
- CLINIREM Sp z o.o.
-
Wroclaw, Puola, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13386
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Nice, Ranska, 06000
- CHU de Nice-Hôpital Pasteur
-
Paris, Ranska, 75013
- AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Romania, 400012
- Cluj County Emergency Clinical Hospital
-
Sibiu, Romania, 550166
- Sibiu Emergency County Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Saksa, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
- National Guard Riyadh
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
-
Kragujevac, Serbia, 34000
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20540
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense C, Tanska, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Tšekki, 530 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TY
- Panthera Biopartners
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93701-2234
- Loma Linda University Health
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33428
- First Choice Neurology Boca Raton
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- SFM Clinical Research LLC
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33067
- The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Neurology Associates PA
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Desai Sethi Medical Center
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33705-1410
- BayCare - St. Anthony's Hospital
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Wellstar - Augusta University Medical Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Kansas University Medical Center - Kansas City
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901-1962
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7025
- University of North Carolina - Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403-2173
- Erlanger Neuroscience Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on vähintään paikallinen laillinen suostumusikä kliinisiin tutkimuksiin allekirjoittaessaan ICF:n.
- Osallistuja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
- Osallistuja suostuu käyttämään paikallisten määräysten mukaisia ehkäisymenetelmiä, ja hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen seerumin raskaustestin tulos seulonnassa ja negatiivinen virtsan raskaustestitulos lähtötilanteessa ennen tutkimuslääkkeen saamista.
Osallistujalla ei ole tunnettua heikkoutta vauvaiässä, ja myöhemmin hän kehittyy väsyttävän heikkouden jälkeen, kun hän on täytetty 16 vuotta ja hänellä on diagnosoitu hankittu gMG, jolla on molemmat seuraavista:
- Epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu yhden säikeen elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla (RNS) tai on anti-lihasspesifiset kinaasivasta-aineet (MuSK-Ab) seropositiivisia
- Joko positiivinen edrofoniumkloriditesti TAI MG-oireiden osoitettu paraneminen hoidoilla, kuten oraaliset asetyylikoliiniesteraasin (AChE) estäjät, plasmanvaihto (PLEX), immunoabsorptio tai suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg) / ihonalainen immunoglobuliini (SCIg)
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu autoimmuunisairaus tai mikä tahansa sairaus, joka häiritsee gMG:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, syöpä, ellei niiden katsota parantuneena riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoteen. Riittävästi hoidetut osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa: tyvisolu- tai okasolu-ihosyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ, rintasyöpä in situ, eturauhassyövän satunnaiset histologiset löydökset
- Kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio, joka ei ole selvinnyt riittävästi tutkijan mielestä tai positiivinen seerumitesti, kun seulotaan aktiivinen infektio jollakin seuraavista: hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV), HIV
- Osallistunut nykyiseen toiseen interventiotutkimukseen tai aiemmin osallistunut kliiniseen efgartigimoditutkimukseen ja saanut vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen apuaineista (inaktiiviset aineet)
- Aiempi tai nykyinen alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö tutkijan arvioiden mukaan
- Raskaana oleva tai imettävä tila tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Elävä tai elävä heikennetty rokote, joka on saatu < 4 viikkoa ennen seulontaa
- Samanaikaisten infektioiden tai lääkkeiden seurauksena paheneva lihasheikkous
- saanut kateenpoistoleikkauksen alle 3 kuukautta ennen seulontaa tai kateenpoisto on suunniteltu tutkimuksen aikana
- Joidenkin lääkkeiden käyttö ennen seulontaa (lisätietoja löytyy pöytäkirjasta).
Täydellinen luettelo poissulkemiskriteereistä löytyy pöytäkirjasta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod IV
Potilaat, jotka saavat efgartigimodi IV:tä sekä osassa A että osassa B
|
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat, jotka saivat lumelääkettä osan A aikana ja efgartigimodi IV osan B aikana
|
Laskimonsisäinen efgartigimodin infuusio
Laskimonsisäinen lumelääkeinfuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Aikaikkuna: Up to 29 days in part A
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 29 days in part A
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QMG Total Score Change From Baseline
Aikaikkuna: Up to 29 days in part A
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
|
Up to 29 days in part A
|
|
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A)
|
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants With MSE
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A)
|
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life.
The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group.
The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression.
Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Aikaikkuna: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2308
- 2024-511796-15-00 (Muu tunniste: CTIS number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .