3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitestben szenvedő betegeknél szeronegatív generalizált myasthenia gravis (ADAPT SERON)
2026. augusztus 6. frissítette: argenx
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú, párhuzamos csoportos tervezési vizsgálat az Efgartigimod IV hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére acetilkolin-receptor-kötő antitesttel rendelkező felnőtt résztvevőknél szeronegatív generalizált myasthenia gravis
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az efgartigimod intravénás (IV) hatékonyságának és biztonságosságának mérése a placebóhoz képest az acetilkolinreceptor-kötő antitest (AChR-Ab) szeronegatív generalizált myasthenia gravis (gMG) résztvevőinél. További célkitűzések az efgartigimod hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.
A tanulmány a következőkből fog állni:
- Szűrés
- A rész: a résztvevőket véletlenszerűen választják ki, hogy efgartigimod IV-et vagy placebót kapjanak
- B rész: Az A részt teljesítő résztvevők nyílt címkés efgartigimod IV-et kapnak
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
119
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Anderlecht, Belgium, 1070
- Hopital Erasme
-
Brussels, Belgium, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgium, 9000
- AZ Sint-Lucas Gent
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Égkomi, Ciprus, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Csehország, 530 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánia, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense C, Dánia, 5000
- Odense Universitetshospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TY
- Panthera Biopartners
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Fresno, California, Egyesült Államok, 93701-2234
- Loma Linda University Health
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33428
- First Choice Neurology Boca Raton
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33487
- SFM Clinical Research LLC
-
Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33067
- The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
-
Maitland, Florida, Egyesült Államok, 32751
- Neurology Associates PA
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Desai Sethi Medical Center
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33705-1410
- BayCare - St. Anthony's Hospital
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Wellstar - Augusta University Medical Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- Kansas University Medical Center - Kansas City
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901-1962
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-7025
- University of North Carolina - Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Egyesült Államok, 37403-2173
- Erlanger Neuroscience Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- National Neuromuscular Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
-
-
-
Turku, Finnország, 20540
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13386
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Nice, Franciaország, 06000
- CHU de Nice-Hôpital Pasteur
-
Paris, Franciaország, 75013
- AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
-
-
-
-
-
Kutaisi, Grúzia, 4600
- West Georgia Medical Center
-
Tbilisi, Grúzia, 0114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Grúzia, 0112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Grúzia, 0112
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Grúzia, 0186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Chaïdári, Görögország, 124 62
- University General Hospital ''ATTIKON''
-
Pátrai, Görögország, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Görögország, 546 36
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research Clinic
-
Montreal, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital - Civic Campus
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100053
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Changchun, Kína, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chongqing, Kína, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Chongqing, Kína, 400016
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Fuzhou, Kína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangxi, Kína, 530021
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Guangzhou, Kína, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kína, 518053
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Guiyang, Kína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
Ningbo, Kína, 315041
- Ningbo Medical Center Lihuili Hospital
-
Qingdao, Kína, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Shanghai, Kína, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Taiyuan, Kína, 030001
- First Hospital of Shanxi Medical University
-
Wuhan, Kína, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Lengyelország, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Lengyelország, 31-503
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Krakow, Lengyelország, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Lublin, Lengyelország, 20-883
- CLINIREM Sp z o.o.
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézete
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5021
- Haukeland Universitetssykehus
-
Oslo, Norvégia, 424
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Németország, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
-
Würzburg, Németország, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália, 1150-199
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Lisbon, Portugália, 1349-019
- ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
Porto, Portugália, 4050-011
- Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
-
-
-
-
-
Cluj-Napoca, Románia, 400012
- Cluj County Emergency Clinical Hospital
-
Sibiu, Románia, 550166
- Sibiu Emergency County Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Hospital General Universitario Dr. Balmis
-
Barcelona, Spanyolország, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Barcelona, Spanyolország, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Lleida, Spanyolország, 25198
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova
-
Madrid, Spanyolország, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spanyolország, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 14611
- National Guard Riyadh
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
-
Kragujevac, Szerbia, 34000
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő az ICF aláírásakor legalább a helyi törvényes beleegyezési korhatárt eléri a klinikai vizsgálatok elvégzéséhez.
- A résztvevő képes aláírt, tájékozott beleegyezés megadására és a protokollkövetelmények betartására.
- A résztvevő vállalja, hogy a helyi előírásoknak megfelelő fogamzásgátló módszereket alkalmaz, és a fogamzóképes nőknek (WOCBP) negatív szérum terhességi teszt eredménnyel kell rendelkezniük a szűréskor, és negatív vizelet terhességi teszt eredménnyel kell rendelkezniük a vizsgálati gyógyszer beadása előtt.
A résztvevőnek nincs ismert gyengesége csecsemőkorában, és később fáradékony gyengeség alakul ki 16 éves kora után, és a következő két betegség szerzett gMG-jével diagnosztizálták:
- Egyszálas elektromiográfiával vagy ismétlődő idegstimulációval (RNS) kimutatott abnormális neuromuszkuláris transzmisszió a kórelőzményében, vagy az izomspecifikus kináz antitestek (MuSK-Ab) szeropozitívak
- Vagy az anamnézisben szereplő pozitív edrofónium-klorid teszt, VAGY az MG-jelek kimutatott javulása olyan kezelésekkel, mint az orális acetilkolinészteráz (AChE) gátlók, plazmacsere (PLEX), immunabszorpció vagy intravénás immunglobulin (IVIg)/szubkután immunglobulin (SCIg) kezelés
Kizárási kritériumok:
- Ismert autoimmun betegség vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely megzavarná a gMG klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt
- Rosszindulatú daganat, rák az anamnézisben, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyultnak tekinthető, és 3 évnél hosszabb ideig nincs bizonyíték a kiújulásra. A következő daganatos betegségekben szenvedő, megfelelően kezelt résztvevők bármikor bevonhatók: bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrák, méhnyak in situ carcinoma, in situ emlőcarcinoma, prosztatarák véletlen szövettani lelete
- Klinikailag jelentős aktív fertőzés, amely a vizsgáló véleménye szerint nem oldódott meg kellően, vagy pozitív szérumteszt a következők bármelyikével való aktív fertőzés szűrésekor: Hepatitis B vírus (HBV), Hepatitis C vírus (HCV), HIV
- Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy korábbi részvétel egy efgartigimod klinikai vizsgálatban, és legalább 1 adag vizsgálati gyógyszert kapott
- Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy valamelyik segédanyagával (inaktív összetevőivel) szemben
- Alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélés előzményei vagy jelenlegi állapota a vizsgáló értékelése szerint
- Terhes vagy szoptató állapot vagy terhességi szándék a vizsgálat során
- Élő vagy élő attenuált vakcina, amelyet a szűrés előtt kevesebb mint 4 héttel kaptak
- Egyidejű fertőzések vagy gyógyszerek miatti izomgyengeség súlyosbodása
- A szűrés előtt kevesebb mint 3 hónappal thymectomiát kapott, vagy a vizsgálat során thymectomiát terveznek
- Egyes gyógyszerek alkalmazása a szűrés előtt (további információ a protokollban található).
A kizárási feltételek teljes listája a jegyzőkönyvben található.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efgartigimod IV
Azok a betegek, akik efgartigimod IV-et kaptak mind az A, mind a B részben
|
Az efgartigimod intravénás infúziója
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Azok a betegek, akik placebót kaptak az A rész alatt, és efgartigimod IV-et kaptak a B részben
|
Az efgartigimod intravénás infúziója
Placebo intravénás infúziója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline
Időkeret: Up to 29 days in part A
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 29 days in part A
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
QMG Total Score Change From Baseline
Időkeret: Up to 29 days in part A
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
|
Up to 29 days in part A
|
|
Proportion of Participants Who Are Both MG-ADL and QMG Responders in Part A
Időkeret: Up to 8 weeks (part A)
|
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A. A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants With MSE
Időkeret: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Minimal symptom expression (MSE) is defined as an MG-ADL total score of 0 or 1
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Proportion of Participants Who Are MG-ADL Responders in Part A
Időkeret: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
A participant was an MG-ADL responder if there was a ≥2-point reduction in the MG-ADL total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are QMG Responders in Part A
Időkeret: Up to 8 weeks (part A)
|
The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 39 (highest disease severity).
A participant was a QMG responder if there was a ≥3-point reduction in the QMG total score compared with baseline that was maintained for at least 4 consecutive weeks (ie, at least 5 consecutive visits total), with the first reduction occurring no later than 1 week after the last administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
Proportion of Participants Who Are Early MG-ADL Responders in Part A
Időkeret: Up to 8 weeks (part A)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
An Early MG-ADL responder is an MG-ADL responder who had an onset of an MG-ADL response no later than 2 weeks after the first administration of IMP in part A.
|
Up to 8 weeks (part A)
|
|
MG-ADL Total Score Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Időkeret: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities.
The total score ranges from 0 (no symptoms) to 24 (most severe symptoms).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
MG-QoL15r Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Időkeret: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revised (MG-QoL15r) is a patient-reported instrument that measures the impact of MG symptoms on quality of life.
The total scores range from 0 (best outcome) to 30 (worst outcome).
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
EQ-5D-5L VAS Change From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Időkeret: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
The EQ-5D-5L is a participant-reported measure of health status developed by the EuroQol Group.
The questionnaire comprises 5 dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression.
Current health status is rated on vertical visual analog score (VAS) from 0 to 100, with a score of 0 corresponding to "the worst health you can imagine" and 100 corresponding to "the best health you can imagine."
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
|
Total IgG Concentrations Percent Changes From Baseline Over Time in Part A and Part A+B
Időkeret: Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Up to 8 weeks (part A) + 3 years (part B)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. április 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. június 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 1.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 6.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-2308
- 2024-511796-15-00 (Egyéb azonosító: CTIS number)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .