Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Efgartigimod IV hos patienter med acetylcholinreceptorbindende antistof Seronegativ generaliseret myasthenia gravis (ADAPT SERON)

4. november 2025 opdateret af: argenx

Et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, fase 3, parallelgruppedesignstudie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Efgartigimod IV hos voksne deltagere med acetylcholinreceptorbindende antistof Seronegativ generaliseret myasthenia gravis

Det primære formål med denne undersøgelse er at måle effektiviteten og sikkerheden af ​​efgartigimod intravenøst ​​(IV) sammenlignet med placebo hos deltagere med acetylcholinreceptorbindende antistof (AChR-Ab) seronegativ generaliseret myasthenia gravis (gMG). Andre formål er at vurdere langsigtet effekt, sikkerhed og tolerabilitet af efgartigimod.

Studiet vil bestå af:

  • Screening
  • Del A: Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten efgartigimod IV eller placebo
  • Del B: Deltagere, der gennemfører del A, vil modtage åben-label efgartigimod IV

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research Clinic
      • Montreal, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
      • Ottawa, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital - Civic Campus
  • Cypern
      • Égkomi, Cypern, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Odense Universitetshospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TY
        • Panthera Biopartners
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Finland
      • Turku, Finland, 20540
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701-2234
        • Loma Linda University Health
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428
        • First Choice Neurology Boca Raton
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33067
        • The Neurology Institute / Healthcare Innovations Institute - Coral Springs
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Desai Sethi Medical Center
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33705-1410
        • BayCare - St. Anthony's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Wellstar - Augusta University Medical Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center - Kansas City
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901-1962
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7025
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Early Phase Clinical Research Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403-2173
        • Erlanger Neuroscience Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13386
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Nice, Frankrig, 06000
        • CHU de Nice-Hôpital Pasteur
      • Paris, Frankrig, 75013
        • AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
  • Georgien
      • Kutaisi, Georgien, 4600
        • West Georgia Medical Center
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Chaïdári, Grækenland, 124 62
        • University General Hospital ''ATTIKON''
      • Pátrai, Grækenland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 36
        • Ahepa University General Hospital of Thessaloniki
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
      • Changchun, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Chongqing, Kina, 400016
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangxi, Kina, 530021
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
      • Guangzhou, Kina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Kina, 518053
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Guiyang, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Ningbo, Kina, 315041
        • Ningbo medical center lihuili hospital
      • Qingdao, Kina, 266035
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • First Hospital of Shanxi Medical University
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland Universitetssykehus
      • Oslo, Norge, 424
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Lublin, Polen, 20-883
        • CLINIREM Sp z o.o.
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1150-199
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Porto, Portugal, 4050-011
        • Hospital de Santo António - Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Rumænien
      • Cluj-Napoca, Rumænien, 400012
        • Cluj County Emergency Clinical Hospital
      • Sibiu, Rumænien, 550166
        • Sibiu Emergency County Clinical Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudi Arabien, 14611
        • National Guard Riyadh
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Opsta bolnica MSB - Medicinski Sistemi Beograd
      • Kragujevac, Serbien, 34000
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Lleida, Spanien, 25198
        • Hospital Universitari Arnau de Vilanova
      • Madrid, Spanien, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tjekkiet, 530 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum - St. Josef Hospital
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har som minimum den lokale lovpligtige alder for kliniske undersøgelser, når han underskriver ICF.
  • Deltageren er i stand til at give underskrevet informeret samtykke og følge protokolkrav.
  • Deltageren indvilliger i at anvende præventionsforanstaltninger i overensstemmelse med lokale regler, og kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have et negativt serumgraviditetstestresultat ved screening og et negativt uringraviditetstestresultat ved baseline, før de får studielægemidlet.

  • Deltageren har ingen kendt svaghed i spædbarnet og udvikler senere trætbar svaghed efter 16 års alderen og diagnosticeret med erhvervet gMG af begge af følgende:

    1. Anamnese med abnorm neuromuskulær transmission påvist ved enkeltfiberelektromyografi eller gentagen nervestimulering (RNS) eller er antimuskelspecifikke kinaseantistoffer (MuSK-Ab) seropositive
    2. Enten en historie med positiv edrofoniumchlorid-test ELLER en påvist forbedring af MG-tegn med behandlinger såsom orale acetylcholinesterase (AChE)-hæmmere, plasmaudveksling (PLEX), immunabsorption eller intravenøs immunoglobulin (IVIg)/subkutan immunoglobulin (SCIg) behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt autoimmun sygdom eller enhver medicinsk tilstand, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på gMG eller sætter deltageren i unødig risiko
  • Anamnese med malignitet, cancer, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på tilbagefald i ≥3 år. Tilstrækkeligt behandlede deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes: Basalcelle- eller pladecellehudkræft, Carcinom in situ i livmoderhalsen, Carcinom in situ i brystet, Tilfældige histologiske fund af prostatacancer
  • Klinisk signifikant aktiv infektion, som ikke er tilstrækkeligt løst efter investigators mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infektion med en eller flere af følgende: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
  • Aktuel deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller tidligere deltagelse i en efgartigimod klinisk undersøgelse og modtaget mindst 1 dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelse af lægemiddel eller et af dets hjælpestoffer (inaktive ingredienser)
  • Historie om eller aktuelt alkohol-, stof- eller medicinmisbrug som vurderet af efterforskeren
  • Gravid eller ammende tilstand eller intention om at blive gravid under undersøgelsen
  • Levende eller levende svækket vaccine modtaget <4 uger før screening
  • Forværring af muskelsvaghed sekundært til samtidige infektioner eller medicin
  • Modtaget en thymektomi mindre end 3 måneder før screening eller thymektomi er planlagt under undersøgelsen
  • Brug af nogle lægemidler før screening (mere information findes i protokollen).

Den komplette liste over udelukkelseskriterier kan findes i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod IV
Patienter, der får efgartigimod IV i både del A og del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Placebo komparator: Placebo
Patienter, der får placebo under del A og får efgartigimod IV under del B
Biologisk: Efgartigimod IV
Intravenøs infusion af efgartigimod
Andet: Placebo IV
Intravenøs infusion af placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL samlede scoreændring fra baseline
Tidsramme: Op til 29 dage (del A)
Myasthenia Gravis Aktiviteter i Dagligdagen (MG-ADL) skalaen er et 8-punkts instrument, der anvendes til at vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer)
Op til 29 dage (del A)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i QMG total score fra baseline
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Den Kvantitative myasthenia gravis (QMG) inkluderer 13 elementer, der måler udholdenhed eller træthed og tager højde for udsving i sygdomsstatus. Den samlede score spænder fra 0 (ingen sygdomsalvorlighed) til 39 (højeste sygdomsalvorlighed)
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Andelen af deltagere, der er både MG-ADL- og QMG-respondenter i del A
Tidsramme: Op til 8 uger (del A)
Op til 8 uger (del A)
Andel af deltagere med MSE
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Minimal symptomudtryk (MSE) defineres som en MG-ADL total score på 0 eller 1
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Andel af deltagere, der er MG-ADL-respondenter i del A
Tidsramme: Op til 8 uger (del A)
Myasthenia Gravis Aktiviteter i Dagligdagen (MG-ADL) skalaen er et 8-punkts instrument, der anvendes til at vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer).
Op til 8 uger (del A)
Andel af deltagere, der er QMG-respondenter i del A
Tidsramme: Op til 8 uger (del A)
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) inkluderer 13 punkter, der måler udholdenhed eller træthed og tager højde for udsving i sygdomsforløbet. Den samlede score spænder fra 0 (ingen sygdomsalvorlighed) til 39 (højeste sygdomsalvorlighed)
Op til 8 uger (del A)
Andel af deltagere, der er tidlige MG-ADL-respondenter i del A
Tidsramme: Op til 8 uger (del A)
Myasthenia Gravis Daglige Aktiviteter (MG-ADL) skalaen er et 8-punkts instrument, der bruges til at vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer).
Op til 8 uger (del A)
MG-ADL totalscoreændring fra baseline over tid i del A og del A+B
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Myasthenia Gravis Dagligdagsaktiviteter (MG-ADL) skalaen er et 8-punkts instrument, der anvendes til at vurdere MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den samlede score spænder fra 0 (normale symptomer) til 24 (mest alvorlige symptomer).
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
MG-QoL15r-ændring fra baseline over tid i del A og del A+B
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Myasthenia Gravis Livskvalitetsvurdering-15 revideret (MG-QoL15r) er et patientrapporteret instrument, der måder påvirkningen af MG-symptomer på livskvaliteten. De samlede scoringer spænder fra 0 (bedste resultat) til 30 (værst mulige resultat)
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
EQ-5D-5L VAS ændring fra baseline over tid i del A og del A+B
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
EQ-5D-5L er en deltagerrapporteret måling af helbredstilstand udviklet af EuroQol Group. Spørgeskemaet omfatter 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Nuværende helbredstilstand vurderes på en lodret visuel analog skala (VAS) fra 0 til 100, hvor en score på 0 svarer til "den værste helbredstilstand du kan forestille dig" og 100 svarer til "den bedste helbredstilstand du kan forestille dig."
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Forekomsten af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) i del A og del A+B
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
AE: bivirkning; SAE: alvorlig bivirkning
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Procentvise ændringer i totale IgG-koncentrationer fra baseline over tid i del A og del A+B
Tidsramme: Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)
Op til 8 uger (del A) + 2 år (del B)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

7. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2308
  • 2024-511796-15-00 (Anden identifikator: CTIS number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Efgartigimod IV

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner