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使用生物素标记测定镰状细胞病和其他血红蛋白病中的红细胞存活率

2026年8月28日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

研究描述：

本研究将使用红细胞 (RBC) 的生物素标记来确定镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病（例如血红蛋白病）患者红细胞的平均潜在寿命 (MPL)。 地中海贫血），包括接受疾病修饰疗法或接受治愈性造血干细胞移植（HSCT：同种异体或自体）的患者。 先前的研究已证实健康供体红细胞的 MPL 约为 115 天，而 SCD 患者的红细胞的 MPL 变化较大，但始终较短，约为 32 天。 我们最近验证了这些发现，并证明了在移植前后的 SCD 患者、镰状细胞性状患者和健康供体中测定生物素标记红细胞 MPL 的可行性、安全性和有效性。 同种异体 HSCT 是严重 SCD 的一种治疗方法，与 SCD 的无效红细胞生成相比，HSCT 后具有稳定的混合供体-受体嵌合状态，足以逆转镰状细胞表型，改善供体红细胞存活率。 HSCT（同种异体和自体造血干细胞移植）也可治愈某些血红蛋白病，例如输血依赖性β地中海贫血（TDT），供体细胞也能够克服 TDT 中无效的红细胞生成。 我们预测，SCD 和其他血红蛋白病患者中与红细胞存活相关的血液学变量因个体而异，并受到疾病修饰治疗（包括治愈性治疗）的影响。 生成的数据将加深我们对逆转 SCD 和其他血红蛋白病临床表型所需的校正程度的理解，包括自体基因治疗所需的治愈性校正。

目标：

主要目标：

目的是根据可检测到的生物素标记红细胞的平均天数来确定和比较患有 SCD 和/或其他血红蛋白病的参与者（包括那些接受过 HSCT 的参与者）在开始疾病修饰治疗之前和之后的红细胞存活率。

次要目标：

验证红细胞存活率与已知的存活率增加标记之间的关联，特别是绝对网织红细胞计数、血红蛋白 F 或血红蛋白 A 百分比以及 α 珠蛋白突变状态（仅限 SCD 参与者）。

探索目标：

创建并试验一个结合红细胞存活率和网织红细胞计数的数学模型，以确定逆转镰状细胞并发症所需的正常血红蛋白或血红蛋白 F 的必要量。 将使用遗传性高 HbF 参与者的信息。

端点：

主要终点：

通过测量可检测的生物素标记红细胞随时间变化的红细胞存活率

次要终点：

红细胞存活率与血液学参数的关系。

探索性终点：

逆转镰状细胞并发症所需的正常血红蛋白或血红蛋白 F 的量。

...

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

研究描述：

本研究将使用红细胞 (RBC) 的生物素标记来确定镰状细胞病 (SCD) 和其他血红蛋白病（例如血红蛋白病）患者红细胞的平均潜在寿命 (MPL)。 地中海贫血），包括接受疾病修饰疗法或接受治愈性造血干细胞移植（HSCT：同种异体或自体）的患者。 先前的研究已证实健康供体红细胞的 MPL 约为 115 天，而 SCD 患者的红细胞的 MPL 变化较大，但始终较短，约为 32 天。 我们最近验证了这些发现，并证明了在移植前后的 SCD 患者、镰状细胞性状患者和健康供体中测定生物素标记红细胞 MPL 的可行性、安全性和有效性。 同种异体 HSCT 是严重 SCD 的一种治疗方法，与 SCD 的无效红细胞生成相比，HSCT 后具有稳定的混合供体-受体嵌合状态，足以逆转镰状细胞表型，改善供体红细胞存活率。 HSCT（同种异体和自体造血干细胞移植）也可治愈某些血红蛋白病，例如输血依赖性β地中海贫血（TDT），供体细胞也能够克服 TDT 中无效的红细胞生成。 我们预测，SCD 和其他血红蛋白病患者中与红细胞存活相关的血液学变量因个体而异，并受到疾病修饰治疗（包括治愈性治疗）的影响。 生成的数据将加深我们对逆转 SCD 和其他血红蛋白病临床表型所需的校正程度的理解，包括自体基因治疗所需的治愈性校正。

目标：

主要目标：

目的是根据可检测到的生物素标记红细胞的平均天数来确定和比较患有 SCD 和/或其他血红蛋白病的参与者（包括那些接受过 HSCT 的参与者）在开始疾病修饰治疗之前和之后的红细胞存活率。

次要目标：

验证红细胞存活率与已知的存活率增加标记之间的关联，特别是绝对网织红细胞计数、血红蛋白 F 或血红蛋白 A 百分比以及 α 珠蛋白突变状态（仅限 SCD 参与者）。

探索目标：

创建并试验一个结合红细胞存活率和网织红细胞计数的数学模型，以确定逆转镰状细胞并发症所需的正常血红蛋白或血红蛋白 F 的必要量。 将使用遗传性高 HbF 参与者的信息。

端点：

主要终点：

通过测量可检测的生物素标记红细胞随时间变化的红细胞存活率

次要终点：

红细胞存活率与血液学参数的关系。

探索性终点：

逆转镰状细胞并发症所需的正常血红蛋白或血红蛋白 F 的量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • 招聘中
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • 接触：
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 电话号码：TTY dial 711 800-411-1222
          • 邮箱：ccopr@nih.gov

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

  • 纳入标准：

为了有资格参加这项研究，个人必须满足以下所有标准：

  1. 提供签署并注明日期的知情同意书
  2. 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性
  3. 男性或女性，年龄 18 岁或以上，确诊患有 SCD（所有基因型）、地中海贫血（β 和/或 α）或其他未另行说明的遗传性血红蛋白病。
  4. 其潜在疾病处于稳定状态（例如 SCD 或地中海贫血）或骨髓移植后状态（有病史证明）
  5. 能够抽取血液样本
  6. 对于有生育能力的女性参与者，同意在研究参与期间采取节育措施。 有生育能力的女性受试者必须同意从筛选开始到输注后 4 个月使用医学上可接受的节育方法，例如口服避孕药、宫内节育器、屏障和杀精剂或避孕埋植/注射。
  7. 同意在整个学习期间遵守生活方式注意事项（见下文）

生活方式考虑因素：

在本研究期间，参与者被要求：

- 在研究完成之前不要食用生鸡蛋或生物素补充剂。

排除标准：

符合以下任何条件的个人将被排除在本研究之外：

  1. 过去 30 天内食用生物素补充剂或生鸡蛋。
  2. 前 8 周内失血量 (>540 mL)。

  3. 采用长期输血疗法治疗潜在的 SCD 和/或地中海贫血。

    A。有长期输血治疗史的参与者可以在最后一次输血后三个月内符合资格。

  4. 由于可能早期去除生物素化红细胞，正在进行血液透析的患者。
  5. 对于有生育能力的受试者，怀孕、哺乳或缺乏适当的避孕措施。 。
  6. 儿科受试者不会参与本研究。
  7. 已知对生物素的过敏反应，因为可能存在危及生命的过敏反应的风险。
  8. 目前的恶性肿瘤（液体和/或固体）诊断。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SCD 患者的红细胞存活率
遗传性血红蛋白病患者在开始疾病修饰治疗或 HSCT 之前和之后，红细胞寿命由从生物素标记红细胞输注到生物素标记红细胞低于检测限的平均天数确定
生物：生物素标记的红细胞
细胞产品（用生物素清洗患者自身的红细胞并回输给患者）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据可检测到的生物素标记红细胞的平均天数，确定和比较患有 SCD 和/或其他血红蛋白病的参与者的红细胞存活率。
大体时间：不进行移植的患者：实验室每两周抽取一次，直到不再检测到生物素标记的细胞。患者移植后：每 4 周进行一次实验室抽检，直至第 12 周。每 2 周进行一次实验室抽检，直至不再检测到生物素标记的细胞。
生物素标记的红细胞 (BioRBC) 计数将通过流式细胞术进行。 F 细胞和/或 S 细胞测量将通过流式细胞术完成。 将使用流式细胞术分离从输注后的血液样本中分离出生物红细胞。 收集的 BioRBC 和全血部分将通过高效液相色谱 (HPLC) 分析血红蛋白含量。
不进行移植的患者：实验室每两周抽取一次，直到不再检测到生物素标记的细胞。患者移植后：每 4 周进行一次实验室抽检，直至第 12 周。每 2 周进行一次实验室抽检，直至不再检测到生物素标记的细胞。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
验证红细胞存活率与已知的存活率增加标记之间的关联。
大体时间：不进行移植的患者：实验室每两周抽取一次，直到不再检测到生物素标记的细胞。患者移植后：每 4 周进行一次实验室抽检，直至第 12 周。每 2 周进行一次实验室抽检，直至不再检测到生物素标记的细胞。
我们将测量红细胞存活率与已知与存活率相关的血液学参数的关系，特别是溶血标记物（例如，溶血标记物）。 绝对网织红细胞计数、乳酸脱氢酶、总胆红素和天冬氨酸转氨酶）、血红蛋白 F 或血红蛋白 A 百分比以及在基线和预定实验室抽检期间获得的 α 珠蛋白基因突变状态（仅在基线时进行的 α 珠蛋白基因突变分析除外） ）。
不进行移植的患者：实验室每两周抽取一次，直到不再检测到生物素标记的细胞。患者移植后：每 4 周进行一次实验室抽检，直至第 12 周。每 2 周进行一次实验室抽检，直至不再检测到生物素标记的细胞。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

合作者

Children's National Research Institute

调查人员

  • 首席研究员：John F Tisdale, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月17日

初级完成 (估计的)

2029年5月1日

研究完成 (估计的)

2029年6月15日

研究注册日期

首次提交

2024年3月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月14日

首次发布 (实际的)

2024年3月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月28日

最后验证

2026年8月27日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 10001883
  • 001883-H

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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