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비오틴 라벨링을 사용한 낫적혈구병 및 기타 혈색소병증에서 적혈구 생존 확인

2026년 2월 21일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

연구 설명:

이 연구에서는 적혈구(RBC)의 비오틴 라벨링을 사용하여 겸상적혈구병(SCD) 및 기타 혈색소병증(예: 질병 수정 요법을 받고 있거나 치료적 조혈 줄기 세포 이식(HSCT: 동종이계 또는 자가 이식)을 받은 환자를 포함한 지중해빈혈). 이전 연구에서는 건강한 기증자 RBC의 MPL이 약 115일임을 확증한 반면, SCD 환자의 RBC는 더 다양하지만 일관되게 더 짧은 MPL인 약 32일을 나타냅니다. 우리는 최근 이러한 발견을 검증하고 이식 전후의 SCD 환자, 겸상 적혈구 특성을 가진 사람, 건강한 기증자를 대상으로 비오틴 표지 적혈구의 MPL을 결정하는 타당성, 안전성 및 효능을 입증했습니다. 동종 HSCT는 SCD의 비효과적인 적혈구 생성에 비해 개선된 기증자 적혈구 생존 덕분에 겸상 적혈구 표현형을 역전시키기에 충분한 HSCT 후 안정적이고 혼합된 기증자-수혜자 키메라 현상을 보이는 중증 SCD에 대한 치료 치료법입니다. 동종 및 자가 HSCT는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)과 같은 특정 혈색소병증에도 치료 효과가 있으며, 기증자 세포는 TDT의 비효과적인 적혈구 생성을 극복할 수 있습니다. 우리는 SCD 및 기타 헤모글로빈병증 환자의 적혈구 생존과 관련된 혈액학적 변수가 개인마다 다르며 치료 요법을 포함한 질병 수정 요법의 영향을 받을 것으로 예측합니다. 생성된 데이터는 자가 유전자 치료에 필요한 것을 포함하여 SCD 및 기타 헤모글로빈병증의 임상 표현형을 역전시키는 데 필요한 교정 정도에 대한 우리의 이해를 개선할 것입니다.

목표:

주요 목표:

HSCT를 받은 환자를 포함하여 질병 수정 치료 시작 전후에 SCD 및/또는 기타 헤모글로빈병증이 있는 참가자에서 검출 가능한 비오틴 표지 RBC의 평균 일수를 통해 적혈구 생존을 결정하고 비교합니다.

보조 목표:

증가된 생존의 알려진 마커, 특히 절대 망상적혈구 수, 헤모글로빈 F 또는 헤모글로빈 A 백분율 및 알파 글로빈 돌연변이 상태(SCD 참가자만 해당)와 적혈구 생존의 연관성을 검증합니다.

탐구 목표:

겸상 적혈구 합병증을 역전시키는 데 필요한 정상 헤모글로빈 또는 헤모글로빈 F의 필요한 양을 결정하기 위해 적혈구 생존율과 망상적혈구 수를 통합한 수학적 모델을 만들고 시험합니다. HbF가 높은 유전적 참가자의 정보가 사용됩니다.

엔드포인트:

기본 끝점:

시간에 따른 검출 가능한 비오틴 표지 RBC 측정을 통한 적혈구 생존율

2차 종점:

적혈구 생존과 혈액학적 매개변수의 관계.

탐색 종점:

겸상 적혈구 합병증을 역전시키는 데 필요한 정상 헤모글로빈 또는 헤모글로빈 F의 양.

...

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 설명:

이 연구에서는 적혈구(RBC)의 비오틴 라벨링을 사용하여 겸상적혈구병(SCD) 및 기타 혈색소병증(예: 질병 수정 요법을 받고 있거나 치료적 조혈 줄기 세포 이식(HSCT: 동종이계 또는 자가 이식)을 받은 환자를 포함한 지중해빈혈). 이전 연구에서는 건강한 기증자 RBC의 MPL이 약 115일임을 확증한 반면, SCD 환자의 RBC는 더 다양하지만 일관되게 더 짧은 MPL인 약 32일을 나타냅니다. 우리는 최근 이러한 발견을 검증하고 이식 전후의 SCD 환자, 겸상 적혈구 특성을 가진 사람, 건강한 기증자를 대상으로 비오틴 표지 적혈구의 MPL을 결정하는 타당성, 안전성 및 효능을 입증했습니다. 동종 HSCT는 SCD의 비효과적인 적혈구 생성에 비해 개선된 기증자 적혈구 생존 덕분에 겸상 적혈구 표현형을 역전시키기에 충분한 HSCT 후 안정적이고 혼합된 기증자-수혜자 키메라 현상을 보이는 중증 SCD에 대한 치료 치료법입니다. 동종 및 자가 HSCT는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)과 같은 특정 혈색소병증에도 치료 효과가 있으며, 기증자 세포는 TDT의 비효과적인 적혈구 생성을 극복할 수 있습니다. 우리는 SCD 및 기타 헤모글로빈병증 환자의 적혈구 생존과 관련된 혈액학적 변수가 개인마다 다르며 치료 요법을 포함한 질병 수정 요법의 영향을 받을 것으로 예측합니다. 생성된 데이터는 자가 유전자 치료에 필요한 것을 포함하여 SCD 및 기타 헤모글로빈병증의 임상 표현형을 역전시키는 데 필요한 교정 정도에 대한 우리의 이해를 개선할 것입니다.

목표:

주요 목표:

HSCT를 받은 환자를 포함하여 질병 수정 치료 시작 전후에 SCD 및/또는 기타 헤모글로빈병증이 있는 참가자에서 검출 가능한 비오틴 표지 RBC의 평균 일수를 통해 적혈구 생존을 결정하고 비교합니다.

보조 목표:

증가된 생존의 알려진 마커, 특히 절대 망상적혈구 수, 헤모글로빈 F 또는 헤모글로빈 A 백분율 및 알파 글로빈 돌연변이 상태(SCD 참가자만 해당)와 적혈구 생존의 연관성을 검증합니다.

탐구 목표:

겸상 적혈구 합병증을 역전시키는 데 필요한 정상 헤모글로빈 또는 헤모글로빈 F의 필요한 양을 결정하기 위해 적혈구 생존율과 망상적혈구 수를 통합한 수학적 모델을 만들고 시험합니다. HbF가 높은 유전적 참가자의 정보가 사용됩니다.

엔드포인트:

기본 끝점:

시간에 따른 검출 가능한 비오틴 표지 RBC 측정을 통한 적혈구 생존율

2차 종점:

적혈구 생존과 혈액학적 매개변수의 관계.

탐색 종점:

겸상 적혈구 합병증을 역전시키는 데 필요한 정상 헤모글로빈 또는 헤모글로빈 F의 양.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • 모병
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • 연락하다:
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 전화번호: TTY dial 711 800-411-1222
          • 이메일: ccopr@nih.gov

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

  • 포함 기준:

본 연구에 참여할 자격을 얻으려면 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서 제공
  2. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 의지 표명
  3. SCD(모든 유전자형), 지중해빈혈(베타 및/또는 알파) 또는 달리 명시되지 않은 기타 유전성 혈색소병증 진단이 확인된 18세 이상의 남성 또는 여성.
  4. 기저 질환에 대해 안정된 상태를 유지해야 합니다(예: SCD 또는 지중해빈혈) 또는 병력으로 입증된 골수 이식 후 상태
  5. 혈액 샘플을 채취할 수 있는 능력
  6. 가임기 여성 참가자의 경우, 연구 참여 중에 피임을 사용하는 데 동의하십시오. 가임 여성 피험자는 선별검사 시작부터 주입 후 4개월까지 경구 피임약, 자궁내 장치, 장벽 및 살정제, 피임 이식/주사 등 의학적으로 허용되는 산아제한 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  7. 연구 기간 동안 생활 방식 고려 사항(아래 참조)을 준수하기로 합의

라이프 스타일 고려 사항:

이 연구 기간 동안 참가자는 다음을 수행해야 합니다.

- 연구가 완료될 때까지 날달걀이나 비오틴 보충제 섭취를 삼가하세요.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 본 연구 참여에서 제외됩니다.

  1. 지난 30일 이내에 비오틴 보충제 또는 날계란을 섭취한 경우.
  2. 지난 8주 이내에 혈액 손실(>540mL).

  3. 근본적인 SCD 및/또는 지중해빈혈에 대한 만성 수혈 요법으로 치료합니다.

    ㅏ. 만성 수혈 치료 이력이 있는 참가자는 마지막 수혈 후 3개월 동안 자격을 얻을 수 있습니다.

  4. 비오티닐화된 적혈구의 조기 제거 가능성으로 인해 혈액투석 중인 환자.
  5. 가임 피험자의 경우 임신, 수유 또는 적절한 피임법 부재. .
  6. 소아 피험자는 본 연구에 참여하지 않습니다.
  7. 생명을 위협할 수 있는 알레르기 반응의 위험으로 인해 비오틴에 대한 알레르기 반응이 알려진 것으로 알려져 있습니다.
  8. 악성종양(액체 및/또는 고체)의 현재 진단.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SCD 환자의 적혈구 생존
적혈구 수명은 유전성 혈색소병증이 있는 환자에서 질병 수정 요법 또는 HSCT 시작 전후에 비오틴으로 표시된 RBC 주입부터 비오틴으로 표시된 RBC가 검출 한계 미만이 될 때까지의 평균 일수로 결정됩니다.
생물학적: 비오틴 표지 적혈구
세포 제품(비오틴으로 세척한 환자 자신의 적혈구를 환자에게 다시 주입함)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SCD 및/또는 기타 헤모글로빈병증이 있는 참가자에서 검출 가능한 비오틴 표지 RBC의 평균 일수를 통해 적혈구 생존을 결정하고 비교합니다.
기간: 이식을 받지 않은 환자: 비오틴 표지 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 실험실에서 2주마다 채취합니다. 환자 이식 후: 12주까지 4주마다 실험실 추첨. 비오틴 라벨이 붙은 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 2주마다 실험실 추첨.
비오틴 표지된 RBCS(BioRBC)의 계수는 유세포 분석법으로 수행됩니다. F 세포 및/또는 S 세포 측정은 유세포 분석법으로 수행됩니다. BioRBC는 유세포 분석법 분리를 사용하여 주입 후 혈액 샘플에서 분리됩니다. 수집된 BioRBC와 전혈 분획은 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 헤모글로빈 함량을 분석합니다.
이식을 받지 않은 환자: 비오틴 표지 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 실험실에서 2주마다 채취합니다. 환자 이식 후: 12주까지 4주마다 실험실 추첨. 비오틴 라벨이 붙은 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 2주마다 실험실 추첨.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
증가된 생존의 알려진 마커와 RBC 생존의 연관성을 검증합니다.
기간: 이식을 받지 않은 환자: 비오틴 표지 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 실험실에서 2주마다 채취합니다. 환자 이식 후: 12주까지 4주마다 실험실 추첨. 비오틴 라벨이 붙은 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 2주마다 실험실 추첨.
우리는 적혈구 생존과 생존과 관련된 것으로 알려진 혈액학적 지표, 특히 용혈 지표(예: 절대 망상적혈구 수, 젖산 탈수소효소, 총 빌리루빈 및 아스파테이트 아미노전이효소), 헤모글로빈 F 또는 헤모글로빈 A 백분율, 기준선 및 예정된 실험실 추첨 중에 얻은 알파 글로빈 유전자 돌연변이 상태(기준선에서만 수행되는 알파 글로빈 유전자 돌연변이 분석 제외) ).
이식을 받지 않은 환자: 비오틴 표지 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 실험실에서 2주마다 채취합니다. 환자 이식 후: 12주까지 4주마다 실험실 추첨. 비오틴 라벨이 붙은 세포가 더 이상 검출되지 않을 때까지 2주마다 실험실 추첨.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

협력자

Children's National Research Institute

수사관

  • 수석 연구원: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 5월 17일

기본 완료 (추정된)

2029년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 6월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 14일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 20일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 10001883
  • 001883-H

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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