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ビオチン標識を使用した鎌状赤血球症およびその他のヘモグロビン症における赤血球生存の判定

2026年2月21日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

研究の説明:

この研究では、赤血球 (RBC) のビオチン標識を使用して、鎌状赤血球症 (SCD) およびその他のヘモグロビン症 (例: サラセミア）、これには疾患修飾療法を受けている人、または治癒的造血幹細胞移植（HSCT：同種異系または自家）を受けた人が含まれます。 これまでの研究では、健康なドナー赤血球の MPL は約 115 日であることが確認されていますが、SCD 患者からの赤血球の MPL はばらつきはありますが、一貫して約 32 日です。 私たちは最近、これらの発見を検証し、移植前後のSCD患者、鎌状赤血球形質を持つ人、および健康なドナーにおけるビオチン標識赤血球のMPL測定の実現可能性、安全性、および有効性を実証しました。 同種HSCTは、HSCT後の安定したドナーとレシピエントの混合キメラ現象を伴う重度のSCDに対する治癒治療法であり、SCDの無効な赤血球生成と比較してドナー赤血球の生存率が向上するため、鎌状赤血球表現型を逆転させるのに十分である。 同種および自己のHSCTは、輸血依存性ベータサラセミア（TDT）などの特定のヘモグロビン異常症にも治療効果があり、ドナー細胞はTDTにおける無効な赤血球生成を克服することもできます。 我々は、SCDおよびその他のヘモグロビン症患者における赤血球生存に関連する血液学的変数は個人差があり、治癒療法を含む疾患修飾療法の影響を受けると予測しています。 生成されたデータは、自家遺伝子治療を治癒させるために必要な修正を含め、SCD やその他のヘモグロビン症の臨床表現型を逆転させるために必要な修正の程度についての理解をさらに深めるでしょう。

目的:

第一目的：

HSCTを受けた患者を含む、疾患修飾療法の開始前後のSCDおよび/または他のヘモグロビン異常症の参加者において、検出可能なビオチン標識RBCの平均日数に基づいて赤血球の生存を決定および比較する。

二次的な目的:

赤血球の生存と生存増加の既知のマーカー、特に網状赤血球の絶対数、ヘモグロビン F またはヘモグロビン A の割合、およびαグロビン変異状態との関連性を検証するため (SCD 参加者のみ)。

探索的な目的:

鎌状赤血球合併症を回復させるために必要な正常ヘモグロビンまたはヘモグロビン F の必要量を決定するために、RBC 生存率と網赤血球数を組み込んだ数学的モデルを作成および試験する。 遺伝的にHbF値が高い参加者からの情報が使用されます。

エンドポイント:

プライマリエンドポイント:

検出可能なビオチン標識赤血球の経時的な測定による赤血球生存率

二次エンドポイント:

RBC 生存と血液学的パラメータの関係。

探索的エンドポイント:

鎌状赤血球合併症を回復するために必要な正常ヘモグロビンまたはヘモグロビン F の量。

...

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の説明:

この研究では、赤血球 (RBC) のビオチン標識を使用して、鎌状赤血球症 (SCD) およびその他のヘモグロビン症 (例: サラセミア）、これには疾患修飾療法を受けている人、または治癒的造血幹細胞移植（HSCT：同種異系または自家）を受けた人が含まれます。 これまでの研究では、健康なドナー赤血球の MPL は約 115 日であることが確認されていますが、SCD 患者からの赤血球の MPL はばらつきはありますが、一貫して約 32 日です。 私たちは最近、これらの発見を検証し、移植前後のSCD患者、鎌状赤血球形質を持つ人、および健康なドナーにおけるビオチン標識赤血球のMPL測定の実現可能性、安全性、および有効性を実証しました。 同種HSCTは、HSCT後の安定したドナーとレシピエントの混合キメラ現象を伴う重度のSCDに対する治癒治療法であり、SCDの無効な赤血球生成と比較してドナー赤血球の生存率が向上するため、鎌状赤血球表現型を逆転させるのに十分である。 同種および自己のHSCTは、輸血依存性ベータサラセミア（TDT）などの特定のヘモグロビン異常症にも治療効果があり、ドナー細胞はTDTにおける無効な赤血球生成を克服することもできます。 我々は、SCDおよびその他のヘモグロビン症患者における赤血球生存に関連する血液学的変数は個人差があり、治癒療法を含む疾患修飾療法の影響を受けると予測しています。 生成されたデータは、自家遺伝子治療を治癒させるために必要な修正を含め、SCD やその他のヘモグロビン症の臨床表現型を逆転させるために必要な修正の程度についての理解をさらに深めるでしょう。

目的:

第一目的：

HSCTを受けた患者を含む、疾患修飾療法の開始前後のSCDおよび/または他のヘモグロビン異常症の参加者において、検出可能なビオチン標識RBCの平均日数に基づいて赤血球の生存を決定および比較する。

二次的な目的:

赤血球の生存と生存増加の既知のマーカー、特に網状赤血球の絶対数、ヘモグロビン F またはヘモグロビン A の割合、およびαグロビン変異状態との関連性を検証するため (SCD 参加者のみ)。

探索的な目的:

鎌状赤血球合併症を回復させるために必要な正常ヘモグロビンまたはヘモグロビン F の必要量を決定するために、RBC 生存率と網赤血球数を組み込んだ数学的モデルを作成および試験する。 遺伝的にHbF値が高い参加者からの情報が使用されます。

エンドポイント:

プライマリエンドポイント:

検出可能なビオチン標識赤血球の経時的な測定による赤血球生存率

二次エンドポイント:

RBC 生存と血液学的パラメータの関係。

探索的エンドポイント:

鎌状赤血球合併症を回復するために必要な正常ヘモグロビンまたはヘモグロビン F の量。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • 募集
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • コンタクト：
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 電話番号：TTY dial 711 800-411-1222
          • メール：ccopr@nih.gov

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  • 包含基準:

この研究に参加する資格を得るためには、個人は以下の基準をすべて満たさなければなりません。

  1. 署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
  2. すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性の表明
  3. SCD（すべての遺伝子型）、サラセミア（ベータおよび/またはアルファ）、または特に特定されていないその他の遺伝性ヘモグロビン症の診断が確認されている18歳以上の男性または女性。
  4. 基礎疾患が安定した状態にあること（例: SCD またはサラセミア）、または病歴によって証明される骨髄移植後の状態
  5. 血液サンプルを採取する機能
  6. 妊娠の可能性のある女性参加者は、研究参加中に避妊を行うことに同意してください。 妊娠の可能性のある女性被験者は、スクリーニング開始から注入後4ヶ月まで、経口避妊薬、子宮内避妊具、バリアおよび殺精子剤、または避妊インプラント/注射などの医学的に許容される避妊方法を使用することに同意しなければなりません。
  7. 学習期間を通じてライフスタイルに関する考慮事項（下記を参照）を遵守することに同意する

ライフスタイルに関する考慮事項:

この研究では、参加者に次のことを求められます。

-研究が完了するまでは、生卵やビオチンサプリメントの摂取を控えてください。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。

  1. 過去 30 日以内のビオチン サプリメントまたは生卵の摂取。
  2. 過去 8 週間以内の失血 (>540 mL)。

  3. 根底にあるSCDおよび/またはサラセミアに対する慢性輸血療法による治療。

    ａ．慢性輸血療法歴のある参加者は、最後の輸血から 3 か月後に資格を得ることができます。

  4. ビオチン化赤血球を早期に除去する可能性があるため、血液透析を受けている患者。
  5. 妊娠、授乳、または妊娠可能な対象に対する適切な避妊の欠如。 。
  6. 小児被験者はこの研究には参加しません。
  7. 生命を脅かすアレルギー反応の可能性があるため、ビオチンに対する既知のアレルギー反応。
  8. 現在の悪性腫瘍（液体および/または固体）の診断。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SCD患者におけるRBC生存率
赤血球寿命（疾患修飾療法またはHSCTの開始前後の遺伝性ヘモグロビン異常症患者における、ビオチン標識赤血球注入からビオチン標識赤血球が検出限界以下になるまでの平均日数で決定）
生物学的：ビオチン標識赤血球
細胞製品（患者自身の赤血球をビオチンで洗浄し、患者に注入）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SCDおよび/または他のヘモグロビン症の参加者において、検出可能なビオチン標識RBCの平均日数に基づいて、赤血球の生存を決定および比較する。
時間枠：移植を受けていない患者: ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで、2 週間ごとに検査を行います。患者 移植後: 12 週目までは 4 週間ごとに検査検査を行います。ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで 2 週間ごとに検査検査を行います。
ビオチン標識 RBCS (BioRBC) の計数は、フローサイトメトリーによって実行されます。 F細胞および/またはS細胞の測定はフローサイトメトリーによって行われます。 BioRBC は、フローサイトメトリー分離を使用して注入後の血液サンプルから分離されます。 収集された BioRBC と全血画分は、ヘモグロビン含有量について高速液体クロマトグラフィー (HPLC) によって分析されます。
移植を受けていない患者: ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで、2 週間ごとに検査を行います。患者 移植後: 12 週目までは 4 週間ごとに検査検査を行います。ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで 2 週間ごとに検査検査を行います。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
RBC 生存と生存増加の既知のマーカーとの関連を検証します。
時間枠：移植を受けていない患者: ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで、2 週間ごとに検査を行います。患者 移植後: 12 週目までは 4 週間ごとに検査検査を行います。ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで 2 週間ごとに検査検査を行います。
私たちは、赤血球の生存と、生存に関連することが知られている血液学的パラメーター、特に溶血マーカー (例: 溶血マーカー) との関係を測定します。 網赤血球の絶対数、乳酸デヒドロゲナーゼ、総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ）、ヘモグロビン F またはヘモグロビン A の割合、ベースラインおよび予定された検査中に得られたαグロビン遺伝子変異状態（ベースライン時にのみ行われるαグロビン遺伝子変異解析を除く） ）。
移植を受けていない患者: ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで、2 週間ごとに検査を行います。患者 移植後: 12 週目までは 4 週間ごとに検査検査を行います。ビオチン標識細胞が検出されなくなるまで 2 週間ごとに検査検査を行います。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

協力者

Children's National Research Institute

捜査官

  • 主任研究者：John F Tisdale, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月17日

一次修了 (推定)

2029年5月1日

研究の完了 (推定)

2029年6月15日

試験登録日

最初に提出

2024年3月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月14日

最初の投稿 (実際)

2024年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月21日

最終確認日

2026年2月20日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 10001883
  • 001883-H

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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