加波沙朵对患有脆性 X 综合征 (FXS) 的成年男性的安慰剂对照、单剂量挑战研究
2025年12月19日 更新者：Craig Erickson
这是一项单剂量、安慰剂对照研究。
诊断为 FXS 的年龄 18 岁至 40 岁（含）的男性受试者。
符合条件的受试者可以参加这项研究，其中包括两次在家就诊和两次诊所就诊，每间隔 14 天，总共四次就诊。
每次就诊时，受试者将口服单剂量加波沙朵（10 mg）或匹配的安慰剂。
因此，所有登记受试者将在家中和诊所接受安慰剂，并以盲法方式在家和诊所接受加波沙朵。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者同意参与，或者如果他们不是自己的法定监护人，则在法定授权代表同意的支持下表示同意
- 受试者愿意并且能够遵守方案中规定的研究程序并遵守研究药物的管理。 在任何与研究相关的程序之前，护理人员还承诺遵守研究要求
- 受试者和看护者都能够清楚地理解国家语言，并且看护者可以阅读和书写以完成研究评估
- 男性年龄18岁至40岁（含）
- 具有 FXS，并通过分子遗传学证实了完整的 FMR1 突变（>200 个半胱氨酸-鸟嘌呤-鸟嘌呤 [CGG] 重复序列）。 可能已在历史上或在筛选时得到确认
- 根据体检、病史和实验室测试确定，研究者认为总体健康状况良好
- 如果接受血清素选择性再摄取抑制剂 (SSRI)、血清素-去甲肾上腺素再摄取抑制剂 (SNRI) 或血清素拮抗剂和再摄取抑制剂 (SARI)，且在过去 3 个月内服用稳定、耐受性良好的剂量，预计不会发生进一步变化
- 没有性活跃或可以确认至少一种避孕方式
排除标准：
- 研究者认为给受试者带来额外风险的任何慢性主要医学合并症，包括但不限于难治性高血压、肾病或肝病
- 被诊断患有糖尿病（1 型或 II 型）或正在接受任何抗糖尿病药物治疗
- 不稳定癫痫症，定义为基线访视前 6 个月内的任何癫痫发作和/或研究同意前 60 天内任何抗惊厥药物剂量的变化
- 筛选前 30 天内精神药物或抗惊厥药物（因癫痫控制以外的原因而服用）药物治疗发生变化
- 筛查前一个月任何教育、行为和/或饮食干预措施发生重大变化
- 研究期间计划启动新的干预措施或修改正在进行的干预措施
- 无法或不愿意服用口服药物（整粒胶囊，尽管有一勺苹果酱、酸奶或同等液体食物的帮助）
- 在任何就诊前三天食用肝酶诱导剂或抑制剂，包括但不限于食物、药物、草药和补充剂。 在服用研究药物之前以及整个研究期间服药后 1 小时内应避免含有 CYP3A4/5 抑制剂（例如葡萄柚、石榴、柚子和杨桃）的食物或饮料
- 基线实验室评估异常，包括但不限于丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 或总胆红素 >1.5 x 正常上限 (ULN)、血清肌酐 >1.5 x ULN 或其他临床相关实验室异常
- 经研究者判断，筛查时心率或血压 (BP) 具有临床意义
- 在筛选前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内已在任何先前的临床研究中接受过研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有研究参与者
参与者以随机顺序接受单剂安慰剂或加波沙朵，两次服用之间有两周的清除期。
本研究选择的加波沙朵剂量为 10 mg，或安慰剂作为每次研究访视的单剂量（两次在家，两次在诊所）。
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药物：加波沙朵 10 mg 单剂量（两粒 5 mg 胶囊）
两粒安慰剂胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估加波沙朵治疗对高密度脑电图记录的目标参与度
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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加波沙朵治疗后脑电图记录的变化（与给药前相比，给药后 60-90 分钟静息 θ、α 和伽马带相对和绝对功率；大脑对伽马带范围内的听觉啁啾刺激的反应）。
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服药前、服药后 60 分钟
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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调查对患有 FXS 的成年男性进行家庭研究访问和手术的可行性
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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与医院环境相比，在家中进行的评估的质量和重测可靠性。
这包括对脆性 X 信使核糖核蛋白（FMRP：范围为 0-40 皮摩尔）进行血液检测，以及在观看面部时对眼睛注视区域进行眼球追踪（值范围从 0% 到 100%；较高的值与神经典型性相关）表型）。
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服药前、服药后 60 分钟
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研究 FXS 成年男性在家进行高密度脑电图记录的可行性
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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家庭环境中脑电图记录的质量与医院环境中进行的脑电图记录的质量比较。
我们将比较在家和诊所收集的同一受试者的可用无伪影脑电图静息数据的持续时间。
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服药前、服药后 60 分钟
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潜在地探索单剂量试验设计中加波沙朵治疗的药代动力学
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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PK 曲线（人血浆中加波沙朵的水平）仅在给药后 60 +/- 10 分钟时获得。
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服药前、服药后 60 分钟
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研究加波沙朵治疗对神经心理学评估的影响
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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加波沙朵治疗（RBANS）认知和神经心理学评估措施的变化。
RBANS 列表学习子量表分数范围为 -4 至 +4，值越高表示记忆力越强。
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服药前、服药后 60 分钟
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研究加波沙朵治疗对眼动追踪评估的影响
大体时间：服药前、服药后 60 分钟
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眼动追踪结果的变化（用药后 60-90 分钟与用药前相比，社交场景与几何场景的观看百分比
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服药前、服药后 60 分钟
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研究加波沙朵治疗对临床医生评定措施的影响
大体时间：给药前和给药后
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临床医生比率测量的变化（CGI-I 给药后与给药前相比）
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给药前和给药后
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确定 FMRP 水平是否可以预测治疗反应
大体时间：给药前和给药后
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FMRP（脆性 X 信使核糖核蛋白）水平与跨测量变化程度（基线/筛查到给药后）之间的关系
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给药前和给药后
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Cragi A Erickson, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月29日
初级完成 (实际的)
2025年5月13日
研究完成 (实际的)
2025年6月24日
研究注册日期
首次提交
2024年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月19日
首次发布 (实际的)
2024年3月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月19日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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