Placebokontrollert enkeltdoseutfordringsstudie av Gaboxadol hos voksne menn med fragilt X-syndrom (FXS)

Inklusjonskriterier:

1. Subjektet samtykker til å delta, eller hvis de ikke er deres egen juridiske verge, tilbyr samtykke støttet av samtykke fra juridisk autorisert representant
2. Forsøkspersonen er villig og i stand til å overholde studieprosedyrene som spesifisert i protokollen og å overholde studiemedikamentadministrasjonen. Omsorgspersonen forplikter seg også til studiekravene før eventuelle studierelaterte prosedyrer
3. Fag og omsorgsperson er begge i stand til å forstå det talte nasjonalspråket klart og omsorgsperson kan lese og skrive for å fullføre studievurderinger
4. Menn i alderen 18 til 40 år (inkludert)
5. Har FXS med molekylærgenetisk bekreftelse på hele FMR1-mutasjonen (>200 cystein-guanin-guanin [CGG]-repetisjoner). Kan ha blitt bekreftet historisk eller på Screening
6. Er generelt god helse som vurderes av etterforskeren, bestemt av fysisk undersøkelse, sykehistorie og laboratorietester
7. Hvis du får serotoninselektiv reopptakshemmer (SSRI), serotonin-noradrenalin reopptakshemmer (SNRI), eller serotoninantagonist og reopptakshemmer (SARI), er på en stabil, godt tolerert dose de siste 3 månedene uten å forvente ytterligere endringer
8. Er ikke seksuelt aktiv eller kan bekrefte minst én form for prevensjon

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver kronisk alvorlig medisinsk komorbid tilstand som etterforskeren anser som en økt risiko for forsøkspersonen, inkludert, men ikke begrenset til, refraktær hypertensjon, nyresykdom eller leversykdom
2. Diagnostisert med diabetes (type 1 eller II) eller mottar noen anti-diabetisk medisin
3. Ustabil anfallsforstyrrelse, definert av ethvert anfall innen 6 måneder før baseline-besøket og/eller en endring i antikonvulsivt legemiddeldosering i løpet av de 60 dagene før studiesamtykke
4. Endringer i psykotropisk eller anti-konvulsiv (hvis tatt av andre grunner enn anfallskontroll) medikamentell behandling innen 30 dager før screening
5. Betydelige endringer i alle pedagogiske, atferdsmessige og/eller kostholdsintervensjoner måneden før screening
6. Planlagt igangsetting av nye, eller endring av pågående, intervensjoner i løpet av studien
7. Kan ikke eller vil ikke ta orale medisiner (hel kapsel, til tross for hjelp med en skje eplemos, yoghurt eller tilsvarende flytende mat)
8. Inntak av leverenzyminduktorer eller -hemmere inkludert og ikke begrenset til mat, medisiner, urtemedisiner og kosttilskudd tre dager før ethvert besøk. Mat eller drikke som inneholder CYP3A4/5-hemmere (f.eks. grapefrukt, granateple, pomelo og stjernefrukt) bør unngås før du tar studiemedisin og i opptil 1 time etter dose gjennom hele studien
9. Har unormale baseline laboratorievurderinger inkludert, men ikke begrenset til, alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubin >1,5 × øvre normalgrense (ULN), serumkreatinin >1,5 x ULN eller annen klinisk relevant laboratorieavvik
10. Har en klinisk signifikant hjertefrekvens eller blodtrykk (BP) ved screening som bedømt av etterforskeren
11. Har mottatt et undersøkelseslegemiddel i en tidligere klinisk studie innen 30 dager eller 5 halveringstider (det som er lengst) før screening