Плацебо-контролируемое исследование однократного введения габоксадола у взрослых мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS)

Критерии включения:

1. Субъект соглашается участвовать или, если он не является своим законным опекуном, предлагает согласие, подкрепленное согласием законного представителя.
2. Субъект желает и может соблюдать процедуры исследования, указанные в протоколе, и соблюдать порядок введения исследуемого препарата. Лицо, осуществляющее уход, также обязуется соблюдать требования исследования до начала любых процедур, связанных с исследованием.
3. Субъект и лицо, осуществляющее уход, способны ясно понимать разговорный национальный язык, а лицо, осуществляющее уход, может читать и писать, чтобы выполнить оценивание исследования.
4. Мужчины от 18 до 40 лет (включительно)
5. Имеет FXS с молекулярно-генетическим подтверждением полной мутации FMR1 (>200 повторов цистеин-гуанин-гуанин [CGG]). Возможно, было подтверждено исторически или при скрининге
6. В целом имеет хорошее здоровье, по мнению исследователя, что определяется физическим осмотром, историей болезни и лабораторными анализами.
7. Если вы принимаете селективный ингибитор обратного захвата серотонина (СИОЗС), ингибитор обратного захвата серотонина и норадреналина (СИОЗСН) или антагонист и ингибитор обратного захвата серотонина (ТОРИ), принимаете стабильную, хорошо переносимую дозу в течение предыдущих 3 месяцев без каких-либо дальнейших изменений.
8. Не является сексуально активным или может подтвердить использование хотя бы одной формы контрацепции.

Критерий исключения:

1. Любое хроническое серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, представляет дополнительный риск для субъекта, включая, помимо прочего, рефрактерную гипертензию, заболевание почек или печени.
2. У вас диагностирован диабет (тип 1 или II) или вы принимаете какие-либо противодиабетические препараты.
3. Нестабильное судорожное расстройство, определяемое любым приступом в течение 6 месяцев до исходного визита и/или изменением дозы любого противосудорожного препарата в течение 60 дней до согласия на участие в исследовании.
4. Изменения в лечении психотропными или противосудорожными препаратами (если они принимаются по причинам, отличным от контроля над приступами) в течение 30 дней до скрининга
5. Значительные изменения в любых образовательных, поведенческих и/или диетических вмешательствах за месяц до скрининга.
6. Запланированное начало новых или модификация текущих вмешательств во время исследования.
7. Невозможно или нежелание принимать лекарства перорально (целую капсулу, несмотря на помощь с ложкой яблочного пюре, йогурта или эквивалентной жидкой пищи)
8. Употребление индукторов или ингибиторов ферментов печени, включая, помимо прочего, продукты питания, лекарства, растительные лекарственные средства и добавки, за три дня до любого визита. Следует избегать употребления продуктов и напитков, содержащих ингибиторы CYP3A4/5 (например, грейпфруты, гранат, помело и карамболы) перед приемом исследуемого лекарства и в течение 1 часа после приема на протяжении всего исследования.
9. Имеет отклонения от нормы исходных лабораторных показателей, включая, помимо прочего, показатели аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) или общего билирубина >1,5 × верхней границы нормы (ВГН), сывороточного креатинина >1,5 × ВГН или других клинически значимых лабораторных отклонений.
10. Имеет клинически значимую частоту сердечных сокращений или артериальное давление (АД) при скрининге по оценке исследователя.
11. Получал исследуемый препарат в любом предыдущем клиническом исследовании в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.