Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Plasebokontrolloitu, kerta-annoshaastetutkimus Gaboxadolista aikuisilla miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS)

tiistai 19. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Craig Erickson
Tämä on kerta-annos, lumekontrolloitu tutkimus. 18–40-vuotiaat (mukaan lukien) miespuoliset koehenkilöt, joilla on FXS-diagnoosi. Tukikelpoiset henkilöt voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen, joka koostuu kahdesta kotikäynnistä ja kahdesta klinikkakäynnistä 14 päivän välein, yhteensä neljä käyntiä. Koehenkilöille annetaan kerta-annos gaboksadolia (10 mg) tai vastaavaa lumelääkettä jokaisella näistä käyntikerroista suun kautta otettavaksi. Siten kaikki ilmoittautuneet saavat lumelääkettä kotona ja klinikalla ja gaboksadolia kotona ja klinikalla sokeutetulla tavalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Alatutkija:
          • Lauren Schmitt, PhD
        • Alatutkija:
          • Kelli Dominick, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Craig A Erickson, MD
        • Alatutkija:
          • Meredith Nelson, PhD
        • Alatutkija:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Alatutkija:
          • Debra Reisinger, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohteen suostumus osallistumiseen tai, jos hän ei ole oma laillinen huoltajansa, tarjoaa suostumuksensa laillisen edustajan suostumuksella
  2. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimussuunnitelmassa määriteltyjä tutkimusmenettelyjä ja noudattamaan tutkimuslääkkeen antamista. Omaishoitaja sitoutuu myös opintovaatimuksiin ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
  3. Tutkittava ja hoitaja pystyvät molemmat ymmärtämään puhutun kansalliskielen selvästi ja hoitaja osaa lukea ja kirjoittaa suorittaakseen tutkimusarvioinnit
  4. Miehet 18-40 vuotta (mukaan lukien)
  5. Sillä on FXS, jossa on molekyyligeneettinen vahvistus koko FMR1-mutaation suhteen (>200 kysteiini-guaniini-guaniini [CGG]-toistoa). Saattaa olla vahvistettu historiallisesti tai seulonnassa
  6. on yleisesti ottaen hyvässä kunnossa, kuten tutkija arvioi, fyysisen tutkimuksen, sairaushistorian ja laboratoriokokeiden perusteella
  7. Jos saa serotoniinin selektiivistä takaisinoton estäjää (SSRI), serotoniinin ja norepinefriinin takaisinoton estäjää (SNRI) tai serotoniinin antagonistia ja takaisinoton estäjää (SARI), on vakaa, hyvin siedetty annos viimeisten 3 kuukauden ajan, eikä muita muutoksia odoteta
  8. Ei ole seksuaalisesti aktiivinen tai voi vahvistaa ainakin yhden ehkäisymenetelmän

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa krooninen vakava lääketieteellinen rinnakkaissairaus, jonka tutkija katsoo lisäävän riskin kohteelle, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, refraktaarinen verenpainetauti, munuaissairaus tai maksasairaus
  2. Diagnoosin diabetes (tyypin 1 tai II) tai saanut mitä tahansa diabeteslääkitystä
  3. Epästabiili kohtaushäiriö, joka määritellään mikä tahansa kohtaus 6 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä ja/tai muutos minkä tahansa kouristuksia ehkäisevän lääkkeen annoksessa 60 päivän aikana ennen tutkimuslupaa
  4. Muutokset psykotrooppisessa tai kouristuksia estävässä lääkehoidossa (jos se on tehty muista syistä kuin kohtausten hallinnassa) 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  5. Merkittävät muutokset kaikissa koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ruokavaliotoimenpiteissä kuukautta ennen seulontaa
  6. Suunniteltu uusien toimenpiteiden aloittaminen tai meneillään olevien toimenpiteiden muuttaminen tutkimuksen aikana
  7. Ei pysty tai halua ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä (koko kapseli huolimatta lusikallisen omenasosetta, jogurttia tai vastaavaa nestemäistä ruokaa)
  8. Maksaentsyymien indusoijien tai estäjien nauttiminen, mukaan lukien muun muassa elintarvikkeet, lääkkeet, yrttilääkkeet ja lisäravinteet, kolme päivää ennen vierailua. CYP3A4/5-estäjiä sisältäviä ruokia tai juomia (esim. greippiä, granaattiomenaa, pomeloa ja tähtihedelmiä) tulee välttää ennen tutkimuslääkkeen ottamista ja enintään tunnin ajan annoksen jälkeen koko tutkimuksen ajan.
  9. Poikkeavat lähtötason laboratorioarvot, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja (ULN), seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN tai muu kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
  10. Hänellä on kliinisesti merkittävä syke tai verenpaine (BP) seulonnassa tutkijan arvioiden mukaan
  11. on saanut tutkimuslääkettä missä tahansa aikaisemmassa kliinisessä tutkimuksessa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki tutkimukseen osallistujat
Osallistujat saivat satunnaisessa järjestyksessä yhden annoksen lumelääkettä tai Gaboxadolia kahden viikon huuhtoutumisjaksolla annosten välillä. Tähän tutkimukseen valittu gaboksadolannos on 10 mg tai lumelääke kerta-annoksena kullakin tutkimuskäynnillä (kaksi kotona ja kaksi klinikalla).
Lääke: Gaboxadol
Lääke: Gaboxadol 10 mg kerta-annoksena (kaksi 5 mg kapselia)
Lääke: Plasebo
Kaksi plasebokapselia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida gaboksadolihoidon kohdentumista korkeatiheyksisille EEG-tallennuksille
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Muutokset EEG-tallenteissa gaboksadolihoidolla (60-90 minuuttia annoksen jälkeen verrattuna lepotilaan annettuun theta-, alfa- ja gamma-alueen suhteelliseen ja absoluuttiseen tehoon; aivojen vaste kuuloäänen sirkutusärsykkeisiin gammakaista-alueella).
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkia kotitutkimuskäyntien ja -toimenpiteiden toteutettavuutta aikuisilla miehillä, joilla on FXS
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Kotona tehtyjen arviointien laatu ja testi-uudelleentestauksen luotettavuus verrattuna sairaalaympäristöön. Tämä sisältää verikokeen Fragile X -lähetti ribonukleoproteiinin varalta (FMRP: vaihteluväli 0-40 pikomolaarista) ja katseen katselun seuraamisen silmäalueille kasvoja tarkasteltaessa (arvoalue 0 prosentista 100 prosenttiin; korkeammat arvot liittyvät neurotyyppiin fenotyyppi).
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Tutkia korkeatiheyksisen EEG:n tallennuksen toteutettavuutta kotona aikuisilla miehillä, joilla on FXS
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
EEG-tallenteiden laatu kotiympäristössä verrattuna sairaalassa tehtyihin EEG-tallenteisiin. Vertailemme kotona ja klinikalla kerättyjen käyttökelpoisten artefaktittomien EEG-lepotietojen kestoa samalta henkilöltä.
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Mahdollisesti tutkia gaboksadolihoidon farmakokinetiikkaa kerta-annostutkimuksen suunnittelussa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
PK-profiili (gaboksadolin taso ihmisen plasmassa) saadaan vain 60 +/- 10 minuuttia annoksen jälkeen.
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Tutkia gaboksadolihoidon vaikutusta neuropsykologisiin arviointeihin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Muutokset kognitiivisissa ja neuropsykologisissa arviointitoimenpiteissä gaboksadolihoidolla (RBANS). RBANS-luettelon oppimisen alaskaalan pisteet vaihtelevat -4 - +4, korkeammat arvot osoittavat suurempaa muistia.
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Tutkia gaboksadolihoidon vaikutusta näönseurantaarviointiin
Aikaikkuna: Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Muutos katseenseurantatuloksissa (60–90 minuuttia annoksen ottamisen jälkeen verrattuna ennen annostusta sosiaalisen ja geometrisen näkymän katseluprosenttiin
Ennen annosta, 60 minuuttia annoksen jälkeen
Gaboxadolihoidon vaikutuksen tutkiminen kliinikon arvioimiin toimenpiteisiin
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen
Muutos lääkärin määräämissä mittauksissa (annostuksen jälkeen verrattuna CGI-I:n annosta edeltävään)
Ennen annosta ja annoksen jälkeen
Sen määrittämiseksi, ennustavatko FMRP-tasot hoitovastetta
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen
Suhde FMRP (Fragile X -lähettiläs ribonukleoproteiini) tason ja muutosasteen (perustaso/seulonta annoksen jälkeiseen) välillä eri mittareiden välillä
Ennen annosta ja annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Craig Erickson

Yhteistyökumppanit

Healx Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2023-0795

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile X -syndrooma

Kliiniset tutkimukset Gaboxadol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa