Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowane placebo badanie prowokacyjne gaboksadolu z pojedynczą dawką u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

19 marca 2024 zaktualizowane przez: Craig Erickson
Jest to badanie z pojedynczą dawką, kontrolowane placebo. Mężczyźni w wieku od 18 do 40 lat (włącznie) z rozpoznaniem FXS. Kwalifikujący się uczestnicy mogą zapisać się do tego badania składającego się z dwóch wizyt w domu i dwóch w klinice, każda w odstępie 14 dni, co daje w sumie cztery wizyty. Podczas każdej z tych wizyt pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę gaboksadolu (10 mg) lub dopasowane placebo doustnie. Zatem wszyscy włączeni pacjenci otrzymają placebo w domu i w klinice oraz gaboksadol w domu i w klinice w sposób zaślepiony.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Pod-śledczy:
          • Lauren Schmitt, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Kelli Dominick, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Craig A Erickson, MD
        • Pod-śledczy:
          • Meredith Nelson, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Pod-śledczy:
          • Debra Reisinger, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik wyraża zgodę na udział lub, jeśli nie jest swoim prawnym opiekunem, wyraża zgodę popartą zgodą prawnie upoważnionego przedstawiciela
  2. Uczestnik wyraża chęć i zdolność do przestrzegania procedur badania określonych w protokole oraz przestrzegania zasad podawania badanego leku. Opiekun zobowiązuje się również do spełnienia wymogów związanych z badaniem przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  3. Zarówno uczestnik, jak i opiekun są w stanie wyraźnie zrozumieć mówiony język narodowy, a opiekun potrafi czytać i pisać, aby ukończyć ocenę badania
  4. Mężczyźni w wieku od 18 do 40 lat (włącznie)
  5. Ma FXS z molekularnym potwierdzeniem genetycznym pełnej mutacji FMR1 (>200 powtórzeń cysteina-guanina-guanina [CGG]). Mogło zostać potwierdzone historycznie lub podczas pokazu
  6. Czy ogólny stan zdrowia jest dobry, według oceny Badacza, potwierdzonej badaniem fizykalnym, wywiadem lekarskim i badaniami laboratoryjnymi
  7. Jeśli pacjent otrzymuje selektywny inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI), inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny i noradrenaliny (SNRI) lub antagonistę i inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny (SARI), przyjmuje stałą, dobrze tolerowaną dawkę przez ostatnie 3 miesiące i nie przewiduje się dalszych zmian
  8. Nie jest aktywna seksualnie lub może potwierdzić stosowanie co najmniej jednej formy antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszelkie przewlekłe, poważne schorzenia współistniejące, uznane przez Badacza za stanowiące dodatkowe ryzyko dla pacjenta, w tym między innymi oporne na leczenie nadciśnienie, choroba nerek lub choroba wątroby
  2. Zdiagnozowano cukrzycę (typu 1 lub II) lub przyjmowano jakiekolwiek leki przeciwcukrzycowe
  3. Niestabilne zaburzenie napadowe, definiowane przez dowolny napad w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową i/lub zmianę dawkowania jakiegokolwiek leku przeciwdrgawkowego w ciągu 60 dni przed wyrażeniem zgody na badanie
  4. Zmiany w leczeniu lekami psychotropowymi lub przeciwdrgawkowymi (jeżeli zostały podjęte z powodów innych niż kontrola napadów) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  5. Znaczące zmiany we wszelkich interwencjach edukacyjnych, behawioralnych i/lub dietetycznych na miesiąc przed badaniem przesiewowym
  6. Planowane rozpoczęcie nowych lub modyfikacja trwających interwencji w trakcie badania
  7. Niemożność lub niechęć do przyjmowania leków doustnych (cała kapsułka, pomimo pomocy z łyżką musu jabłkowego, jogurtu lub równoważnego płynnego pokarmu)
  8. Spożywanie induktorów lub inhibitorów enzymów wątrobowych, w tym między innymi żywności, leków, leków ziołowych i suplementów, trzy dni przed jakąkolwiek wizytą. Należy unikać pokarmów i napojów zawierających inhibitory CYP3A4/5 (np. grejpfrutów, granatów, pomelo i owoców gwiaździstych) przed przyjęciem badanego leku i przez maksymalnie 1 godzinę po przyjęciu leku przez cały czas trwania badania
  9. Ma nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych, w tym między innymi aminotransferazę alaninową (ALT) lub aminotransferazę asparaginianową (AST) lub bilirubinę całkowitą >1,5 × górna granica normy (GGN), kreatyninę w surowicy >1,5 × GGN lub inną klinicznie istotną nieprawidłowość laboratoryjną
  10. Ma klinicznie istotne tętno lub ciśnienie krwi (BP) podczas badania przesiewowego, według oceny badacza
  11. Otrzymał badany lek w dowolnym wcześniejszym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy badania
Uczestnicy otrzymali, w losowej kolejności, pojedynczą dawkę placebo lub gaboksadolu z dwutygodniowym okresem wymywania pomiędzy dawkami. Dawka gaboksadolu wybrana do tego badania wynosi 10 mg lub placebo w pojedynczej dawce podczas każdej wizyty badawczej (dwie w domu i dwie w klinice).
Lek: Gabksadol
Lek: Gabksadol 10 mg w pojedynczej dawce (dwie kapsułki 5 mg)
Lek: Placebo
Dwie kapsułki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena docelowego zaangażowania leczenia gaboksadolem na zapisach EEG o dużej gęstości
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zmiany w zapisach EEG podczas leczenia gaboksadolem (60–90 minut po podaniu dawki w porównaniu z dawką przed podaniem, względna i bezwzględna moc spoczynkowa pasm theta, alfa i gamma; reakcja mózgu na bodźce słuchowe ćwierkające w zakresie pasma gamma).
Przed podaniem, 60 minut po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbadanie wykonalności domowych wizyt badawczych i procedur u dorosłych mężczyzn z FXS
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Jakość i wiarygodność testów wykonywanych w domu w porównaniu ze środowiskiem szpitalnym. Obejmuje to badanie krwi na obecność rybonukleoproteiny informacyjnej łamliwego chromosomu X (FMRP: zakres 0–40 pikomoli) i śledzenie wzroku w obszarach oczu podczas oglądania twarzy (zakres wartości od 0 do 100 procent; wyższe wartości są związane z neurotypowym fenotyp).
Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zbadanie możliwości wykonywania w domu zapisów EEG o dużej gęstości u dorosłych mężczyzn z FXS
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Jakość zapisów EEG w warunkach domowych w porównaniu z zapisami EEG wykonanymi w warunkach szpitalnych. Porównamy czas trwania użytecznych, wolnych od artefaktów danych spoczynkowych EEG od tego samego pacjenta, zebranych w domu i w klinice.
Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Potencjalne zbadanie farmakokinetyki leczenia gaboksadolem w badaniu z pojedynczą dawką
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Profil PK (poziom gaboksadolu w osoczu ludzkim) zostanie uzyskany dopiero po 60 +/- 10 minutach od podania dawki).
Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zbadanie wpływu leczenia gaboksadolem na ocenę neuropsychologiczną
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zmiany w środkach oceny poznawczej i neuropsychologicznej podczas leczenia gaboksadolem (RBANS). Zakres wyników podskali uczenia się listy RBANS wynosi od -4 do +4, wyższe wartości wskazują na większą pamięć.
Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Aby zbadać wpływ leczenia gaboksadolem na ocenę śledzenia wzroku
Ramy czasowe: Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zmiana wyników śledzenia wzroku (60–90 minut po podaniu w porównaniu z podaniem przed podaniem na podstawie procentu oglądania scen społecznych i geometrycznych)
Przed podaniem, 60 minut po podaniu
Zbadanie wpływu leczenia gaboksadolem na pomiary oceniane przez klinicystę
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem i po dawkowaniu
Zmiana wskaźników częstości lekarzy (po podaniu dawki w porównaniu z podaniem przed podaniem w CGI-I)
Przed dawkowaniem i po dawkowaniu
Aby określić, czy poziomy FMRP pozwalają przewidzieć odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: Przed dawkowaniem i po dawkowaniu
Zależność między poziomem FMRP (rybonukleoproteiny informacyjnej kruchego X) a stopniem zmiany (wartość wyjściowa/przesiewowa do po podaniu dawki) w różnych pomiarach
Przed dawkowaniem i po dawkowaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Craig Erickson

Współpracownicy

Healx Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-0795

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj