Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Placebokontrollerad endosutmaningsstudie av Gaboxadol hos vuxna män med fragilt X-syndrom (FXS)

19 mars 2024 uppdaterad av: Craig Erickson
Detta är en placebokontrollerad endosstudie. Manliga försökspersoner i åldern 18 till 40 år (inklusive) med diagnosen FXS. Berättigade försökspersoner kan anmäla sig till denna studie som består av två i hemmet och två på klinikbesök med 14 dagars mellanrum, för totalt fyra besök. Försökspersonerna kommer att ges engångsdos gaboxadol (10 mg) eller matchad placebo vid vart och ett av dessa besök att ta oralt. Således kommer alla inskrivna försökspersoner att få placebo i hemmet och på kliniken och få gaboxadol i hemmet och på kliniken på ett förblindat sätt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Underutredare:
          • Lauren Schmitt, PhD
        • Underutredare:
          • Kelli Dominick, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Craig A Erickson, MD
        • Underutredare:
          • Meredith Nelson, PhD
        • Underutredare:
          • Ernest Pedapati, MD
        • Underutredare:
          • Debra Reisinger, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Subjektet samtycker till att delta, eller om de inte är deras egen vårdnadshavare, erbjuder samtycke som stöds av juridiskt auktoriserat representantsamtycke
  2. Försökspersonen är villig och kapabel att följa studieprocedurerna som specificeras i protokollet och att följa studieläkemedlets administrering. Vårdgivaren åtar sig också att uppfylla studiekraven före eventuella studierelaterade procedurer
  3. Ämne och vårdgivare kan båda förstå det talade nationella språket tydligt och vårdgivare kan läsa och skriva för att slutföra studiebedömningar
  4. Män i åldern 18 till 40 år (inklusive)
  5. Har FXS med molekylär genetisk bekräftelse på den fullständiga FMR1-mutationen (>200 cystein-guanin-guanine [CGG]-repetitioner). Kan ha bekräftats historiskt eller vid screening
  6. Är i allmänhet god hälsa enligt utredarens bedömning, fastställd av fysisk undersökning, sjukdomshistoria och laboratorietester
  7. Om du får serotoninselektiv återupptagshämmare (SSRI), serotonin-noradrenalinåterupptagshämmare (SNRI) eller serotoninantagonist och återupptagshämmare (SARI), har en stabil, vältolererad dos under de senaste 3 månaderna utan några förväntade förändringar
  8. Är inte sexuellt aktiv eller kan bekräfta minst en form av preventivmedel

Exklusions kriterier:

  1. Alla kroniska allvarliga medicinska komorbida tillstånd som av utredaren bedöms utgöra en ökad risk för försökspersonen, inklusive men inte begränsat till refraktär hypertoni, njursjukdom eller leversjukdom
  2. Diagnostiserats med diabetes (typ 1 eller II) eller får någon antidiabetisk medicin
  3. Instabil anfallsstörning, definierad av alla anfall inom 6 månader före baslinjebesöket och/eller en förändring av någon antikonvulsiv läkemedelsdosering under de 60 dagarna före studiesamtycke
  4. Förändringar i psykotropisk eller antikonvulsiv läkemedelsbehandling (om den tas av andra skäl än anfallskontroll) inom 30 dagar före screening
  5. Betydande förändringar i alla pedagogiska, beteendemässiga och/eller kostinsatser månaden före screening
  6. Planerad initiering av nya, eller modifiering av pågående, insatser under studien
  7. Kan inte eller vill ta oral medicin (hel kapsel, trots hjälp med en sked äppelmos, yoghurt eller motsvarande flytande föda)
  8. Konsumtion av leverenzyminducerare eller -hämmare inklusive och inte begränsat till livsmedel, mediciner, naturläkemedel och kosttillskott tre dagar före ett besök. Livsmedel eller drycker som innehåller CYP3A4/5-hämmare (t.ex. grapefrukt, granatäpple, pomelo och stjärnfrukt) bör undvikas innan du tar studiemedicin och i upp till 1 timme efter dos under hela studien
  9. Har onormala baslinjelaboratoriebedömningar inklusive, men inte begränsat till, alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (AST) eller total bilirubin >1,5 × den övre normalgränsen (ULN), serumkreatinin >1,5 x ULN eller annan kliniskt relevant laboratorieavvikelse
  10. Har en kliniskt signifikant hjärtfrekvens eller blodtryck (BP) vid screening enligt bedömningen av utredaren
  11. Har fått ett prövningsläkemedel i någon tidigare klinisk studie inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alla studiedeltagare
Deltagarna fick, i slumpmässig ordning, en engångsdos av placebo eller Gaboxadol med en tvåveckors tvättperiod mellan doserna. Den valda gaboxadoldosen för denna studie är 10 mg eller placebo som engångsdos vid varje studiebesök (två hemma och två på kliniken).
Läkemedel: Gaboxadol
Läkemedel: Gaboxadol 10 mg som engångsdos (två 5 mg kapslar)
Läkemedel: Placebo
Två placebokapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera målinblandning av gaboxadolbehandling på EEG-inspelningar med hög densitet
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
Förändringar i EEG-inspelningar med gaboxadolbehandling (60-90 minuter efter dos jämfört med före dos på vilande theta-, alfa- och gammabands relativa och absoluta styrka; hjärnans svar på hörselkvitter i gammabandområdet).
Före dos, 60 minuter efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att undersöka genomförbarheten av hemforskningsbesök och procedurer hos vuxna män med FXS
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
Kvalitet och test-retest reliabilitet av bedömningar utförda hemma jämfört med sjukhusmiljön. Detta inkluderar blodprov för Fragilt X-budbärarribonukleoprotein (FMRP: intervall 0-40 picomolar) och ögonföljning av ögonblick till ögonregioner när man tittar på ansikten (värdeintervall från 0 procent till 100 procent; högre värden är associerade med en neurotypisk fenotyp).
Före dos, 60 minuter efter dos
För att undersöka genomförbarheten av EEG-inspelning med hög densitet hemma hos vuxna män med FXS
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
Kvaliteten på EEG-inspelningar i hemmiljö jämfört med EEG-inspelningar gjorda i sjukhusmiljö. Vi kommer att jämföra varaktigheten av användbara artefaktfria EEG-vilodata från samma försöksperson som samlats in hemma och på kliniken.
Före dos, 60 minuter efter dos
Att potentiellt utforska farmakokinetiken för behandling med gaboxadol i endosförsök
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
PK-profil (nivån av gaboxadol i human plasma) kommer endast att erhållas 60 +/- 10 minuter efter dosering).
Före dos, 60 minuter efter dos
Att undersöka effekten av gaboxadolbehandling på neuropsykologiska bedömningar
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
Förändringar i kognitiva och neuropsykologiska bedömningsåtgärder med gaboxadolbehandling (RBANS). RBANS-listans inlärningsunderskala poängintervall är -4 till +4, högre värden tyder på större minne.
Före dos, 60 minuter efter dos
För att undersöka effekten av gaboxadolbehandling på ögonspårningsbedömningar
Tidsram: Före dos, 60 minuter efter dos
Förändring i ögonspårningsresultat (60-90 minuter efter dos jämfört med före dos på procentuell visning av sociala kontra geometriska scener
Före dos, 60 minuter efter dos
För att undersöka effekten av gaboxadolbehandling på klinikerklassade åtgärder
Tidsram: Fördosering och efterdos
Förändring av mätningar av kliniker (efter dos jämfört med före dos på CGI-I)
Fördosering och efterdos
För att avgöra om FMRP-nivåer förutsäger behandlingssvar
Tidsram: Fördosering och efterdos
Samband mellan FMRP (Fragile X messenger ribonucleoprotein) nivå och grad av förändring (baslinje/screening till post-dos) över mått
Fördosering och efterdos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Craig Erickson

Samarbetspartners

Healx Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2024

Första postat (Faktisk)

28 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2023-0795

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Gaboxadol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera