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취약한 X 증후군(FXS)이 있는 성인 남성을 대상으로 한 가복사돌의 위약 대조, 단일 투여 시험 연구

2025년 12월 19일 업데이트: Craig Erickson
이것은 단일 용량, 위약 대조 연구입니다. FXS 진단을 받은 18~40세(포함)의 남성 피험자. 적격 피험자는 14일 간격으로 2번의 가정 방문과 2번의 진료소 방문, 즉 총 4번의 방문으로 구성된 본 연구에 등록할 수 있습니다. 피험자에게는 각 방문 시 단일 용량의 가복사돌(10mg) 또는 그에 맞는 위약이 경구 투여됩니다. 따라서 등록된 모든 피험자는 집과 진료소에서 위약을 투여받고 맹목적인 방식으로 집과 진료소에서 가복사돌을 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 참여에 동의하며, 법적 보호자가 아닌 경우 법적 대리인의 동의를 바탕으로 동의합니다.
  2. 피험자는 프로토콜에 명시된 연구 절차를 준수하고 연구 약물 투여를 준수할 의지와 능력이 있습니다. 간병인은 또한 연구 관련 절차에 앞서 연구 요구 사항을 준수합니다.
  3. 피험자와 보호자 모두 음성 모국어를 명확하게 이해할 수 있고 보호자는 연구 평가를 완료하기 위해 읽고 쓸 수 있습니다.
  4. 18~40세(포함)의 남성
  5. 전체 FMR1 돌연변이(>200개 시스테인-구아닌-구아닌[CGG] 반복)에 대한 분자 유전학적 확인이 있는 FXS가 있습니다. 역사적으로 또는 스크리닝에서 확인되었을 수 있음
  6. 신체 검사, 병력 및 실험실 테스트를 통해 조사자가 판단한 대로 일반적으로 건강이 양호합니다.
  7. 세로토닌 선택적 재흡수 억제제(SSRI), 세로토닌 노르에피네프린 재흡수 억제제(SNRI) 또는 세로토닌 길항제 및 재흡수 억제제(SARI)를 투여받고 있는 경우, 지난 3개월 동안 안정적이고 내약성이 좋은 용량을 사용했으며 추가 변화는 예상되지 않습니다.
  8. 성적으로 활동적이지 않거나 적어도 한 가지 형태의 피임법을 확인할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 난치성 고혈압, 신장 질환 또는 간 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 피험자에게 추가적인 위험을 제시한다고 연구자가 간주하는 모든 만성 주요 의학적 동반 질환
  2. 당뇨병(제1형 또는 제2형) 진단을 받았거나 항당뇨병 약물을 복용 중인 경우
  3. 기준시점 방문 전 6개월 이내의 발작 및/또는 연구 동의 전 60일 이내에 항경련제 용량의 변화로 정의되는 불안정한 발작 장애
  4. 스크리닝 전 30일 이내에 향정신성 약물 또는 항경련제(발작 조절 이외의 이유로 복용한 경우) 약물 치료의 변경
  5. 스크리닝 전 한 달 동안 교육, 행동 및/또는 식이요법 중재에 상당한 변화가 있는 경우
  6. 연구 기간 동안 새로운 개입 또는 진행 중인 개입의 수정 시작 계획
  7. 경구 약물을 복용할 수 없거나 복용할 의사가 없는 경우(한 숟가락의 사과 소스, 요구르트 또는 이에 상응하는 액체 식품의 도움에도 불구하고 전체 캡슐)
  8. 방문 3일 전 음식, 의약품, 약초 요법 및 보충제를 포함하되 이에 국한되지 않는 간 효소 유도제 또는 억제제를 섭취합니다. CYP3A4/5 억제제를 함유한 음식이나 음료(예: 자몽, 석류, 포멜로, 스타프루트)는 연구 약물 복용 전과 연구 기간 동안 복용 후 최대 1시간 동안 피해야 합니다.
  9. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × 정상 상한(ULN), 혈청 크레아티닌 >1.5 x ULN 또는 기타 임상적으로 관련된 실험실 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정상적인 기본 실험실 평가가 있는 경우
  10. 조사관이 판단한 스크리닝 시 임상적으로 유의한 심박수 또는 혈압(BP)이 있음
  11. 스크리닝 전 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 이전 임상 연구에서 임상시험용 약물을 투여받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 연구 참가자
참가자들은 무작위 순서로 위약 또는 가복사돌을 1회 투여받았으며 투여 사이에 2주간의 휴약 기간이 있었습니다. 본 연구를 위해 선택된 가복사돌 용량은 각 연구 방문 시 단일 용량으로 10mg 또는 위약입니다(가정에서 2회, 진료소에서 2회).
의약품: 가복사돌
약품 : 가복사돌 10mg 단회용량(5mg 2캡슐)
의약품: 위약
위약 캡슐 2개

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
고밀도 EEG 기록에서 가복사돌 치료의 목표 참여를 평가하기 위해
기간: 투여 전, 투여 후 60분
가복사돌 치료에 따른 EEG 기록의 변화(휴식 세타, 알파 및 감마 밴드 상대 및 절대 파워, 감마 밴드 범위의 청각적 처프 자극에 대한 뇌 반응).
투여 전, 투여 후 60분

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FXS가 있는 성인 남성의 가정 연구 방문 및 절차의 타당성을 조사하기 위해
기간: 투여 전, 투여 후 60분
병원 환경과 비교하여 집에서 수행된 평가의 품질 및 테스트-재테스트 신뢰성. 여기에는 Fragile X 메신저 리보핵단백질(FMRP: 0-40 피코몰 범위)에 대한 혈액 검사와 얼굴을 볼 때 눈 영역에 대한 눈 시선의 시선 추적(0% ~ 100% 범위, 값이 높을수록 신경전증과 연관됨)이 포함됩니다. 표현형).
투여 전, 투여 후 60분
FXS를 사용하는 성인 남성의 집에서 고밀도 EEG 기록의 타당성을 조사합니다.
기간: 투여 전, 투여 후 60분
병원 환경에서 수행된 EEG 기록과 비교한 가정 환경의 EEG 기록 품질. 우리는 집과 병원에서 수집된 동일한 피험자로부터 인공물 없는 EEG 휴식 데이터의 사용 가능한 기간을 비교할 것입니다.
투여 전, 투여 후 60분
단일 용량 시험 설계에서 가복사돌 치료의 약동학을 잠재적으로 탐색하기 위해
기간: 투여 전, 투여 후 60분
PK 프로필(인간 혈장 내 가복사돌 수준)은 투여 후 60 +/- 10분에만 얻을 수 있습니다.
투여 전, 투여 후 60분
신경심리학적 평가에 대한 가복사돌 치료의 효과를 조사하기 위해
기간: 투여 전, 투여 후 60분
가복사돌 치료(RBANS)를 통한 인지 및 신경심리학적 평가 측정의 변화. RBANS 목록 학습 하위 척도 점수 범위는 -4 ~ +4이며, 값이 높을수록 메모리가 더 크다는 것을 나타냅니다.
투여 전, 투여 후 60분
안구 추적 평가에 대한 가복사돌 치료의 효과를 조사하기 위해
기간: 투여 전, 투여 후 60분
시선 추적 결과의 변화(사회적 장면과 기하학적 장면의 비율 보기에 대한 투여 전과 비교하여 투여 후 60~90분)
투여 전, 투여 후 60분
임상의가 평가한 조치에 대한 가복사돌 치료의 효과를 조사하기 위해
기간: 투여 전 및 투여 후
임상의 비율 측정값의 변화(CGI-I의 투여 전 대비 투여 후)
투여 전 및 투여 후
FMRP 수준이 치료 반응을 예측하는지 여부를 확인하려면
기간: 투여 전 및 투여 후
측정 전반에 걸쳐 FMRP(취약한 X 메신저 리보핵단백질) 수준과 변화 정도(기준선/투여 후 선별) 간의 관계
투여 전 및 투여 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Craig Erickson

협력자

Healx Limited

수사관

  • 수석 연구원: Cragi A Erickson, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 1월 29일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 13일

연구 완료 (실제)

2025년 6월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2023-0795

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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