Étude de provocation à dose unique, contrôlée par placebo, de Gaboxadol chez des hommes adultes atteints du syndrome du X fragile (FXS)

Critère d'intégration:

1. Le sujet consent à participer, ou s'il n'est pas son propre tuteur légal, offre son assentiment appuyé par le consentement de son représentant légalement autorisé.
2. Le sujet est disposé et capable de se conformer aux procédures d'étude spécifiées dans le protocole et de se conformer à l'administration du médicament à l'étude. Le soignant s'engage également à respecter les exigences de l'étude avant toute procédure liée à l'étude.
3. Le sujet et le soignant sont tous deux capables de comprendre clairement la langue nationale parlée et le soignant peut lire et écrire pour compléter les évaluations de l'étude.
4. Hommes âgés de 18 à 40 ans (inclus)
5. Possède un FXS avec confirmation génétique moléculaire de la mutation FMR1 complète (> 200 répétitions cystéine-guanine-guanine [CGG]). Peut avoir été confirmé historiquement ou lors de la sélection
6. Est en bonne santé générale, comme le juge l'enquêteur, déterminé par un examen physique, des antécédents médicaux et des tests de laboratoire.
7. Si vous recevez un inhibiteur sélectif de la recapture de la sérotonine (ISRS), un inhibiteur de la recapture de la sérotonine et de la noradrénaline (IRSN) ou un antagoniste et inhibiteur de la recapture de la sérotonine (SARI), vous recevez une dose stable et bien tolérée au cours des 3 mois précédents et aucun autre changement n'est prévu.
8. N'est pas sexuellement actif ou peut confirmer au moins une forme de contraception

Critère d'exclusion:

1. Toute condition médicale comorbide chronique majeure considérée par l'enquêteur comme présentant un risque supplémentaire pour le sujet, y compris, mais sans s'y limiter, une hypertension réfractaire, une maladie rénale ou une maladie du foie.
2. Diagnostiqué avec un diabète (type 1 ou II) ou recevant un médicament antidiabétique
3. Trouble épileptique instable, défini par toute crise dans les 6 mois précédant la visite initiale et/ou par un changement dans la posologie d'un médicament anticonvulsivant dans les 60 jours précédant le consentement à l'étude.
4. Modifications du traitement médicamenteux psychotrope ou anticonvulsivant (lorsqu'il est pris pour des raisons autres que le contrôle des crises) dans les 30 jours précédant le dépistage
5. Changements significatifs dans toute intervention éducative, comportementale et/ou diététique le mois précédant le dépistage
6. Lancement prévu de nouvelles interventions ou modification d'interventions en cours au cours de l'étude
7. Incapacité ou refus de prendre des médicaments par voie orale (gélule entière, malgré l'aide d'une cuillerée de compote de pommes, de yaourt ou d'un aliment liquide équivalent)
8. Consommation d'inducteurs ou d'inhibiteurs des enzymes hépatiques, y compris, sans s'y limiter, des aliments, des médicaments, des plantes médicinales et des suppléments trois jours avant toute visite. Les aliments ou les boissons contenant des inhibiteurs du CYP3A4/5 (par exemple, pamplemousse, grenade, pomelo et carambole) doivent être évités avant de prendre le médicament à l'étude et jusqu'à 1 heure après l'administration tout au long de l'étude.
9. Présente des résultats de laboratoire anormaux, notamment, mais sans s'y limiter, une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) ou une bilirubine totale > 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN), une créatinine sérique > 1,5 x LSN ou une autre anomalie de laboratoire cliniquement pertinente.
10. A une fréquence cardiaque ou une tension artérielle (TA) cliniquement significative au moment du dépistage, selon le jugement de l'investigateur.
11. A reçu un médicament expérimental dans le cadre d'une étude clinique antérieure dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant le dépistage