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Olezarsen 针对家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的早期参与计划

2024年12月23日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) 针对家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者的早期访问计划

扩大准入计划的目的是为符合条件的家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者提供 olezarsen 的预先批准准入。

研究概览

地位

批准上市

条件

干预/治疗

详细说明

扩展准入计划 (EAP) 旨在为符合资格且治疗选择有限或没有可用治疗选择的 FCS 患者提供 olezarsen 的预先批准准入。 该计划在美国开放，并在个体患者（也称为单一患者）的 IND 扩展准入途径下运作，其中患者的治疗医生作为申办者。 扩大访问请求必须由患者的主治医生提出，并根据 https://www.ionispharma.com/ Patients/expanded-access-policy/ 上的说明提交

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 个体患者

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Carlsbad、California、美国、92010
        • Expanded Access Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准：

  • 经申办医生确定诊断为 FCS。 Ionis 将审查每份申请，根据经过验证的遗传或临床诊断文件确定资格。

    o 已记录的 LPL、GPIHBP1、APOA5、APOC2 或 LMF1 等基因的功能缺失突变（纯合、复合/双杂合）或经过临床验证的 FCS 诊断。

  • 居住在美国并且是美国居民。
  • 愿意遵循每天 ≤20 克脂肪的饮食。

排除标准：

  • 是否有任何新的或现有状况恶化，医生认为患者不适合接受 olezarsen 治疗。
  • 资格审查时基线血小板计数 <100x109/L 的 Olezarsen 初治患者。
  • 估计 GFR (eGFR) <30 mL/min/1.73 平方米。
  • 次要因素是甘油三酯升高的原因。
  • 目前正在紧急情况下住院。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2024年4月6日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月6日

首次发布 (实际的)

2024年4月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年12月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月23日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ISIS 678354

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