Programa de acceso temprano de Olezarsen para pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
6 de abril de 2024 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Olezarsen (ISIS 678354) Programa de acceso temprano para pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
El propósito del Programa de Acceso Ampliado es brindar acceso previo a la aprobación de olezarsen a pacientes elegibles con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS).
Descripción general del estudio
Estado
Disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El Programa de Acceso Ampliado (EAP) tiene como objetivo proporcionar acceso previo a la aprobación de olezarsen para pacientes elegibles con FCS que tienen opciones de tratamiento disponibles limitadas o inexistentes.
Este programa está abierto en los Estados Unidos y opera bajo la ruta de acceso ampliado IND para pacientes individuales (también conocido como paciente único) en la que el médico tratante del paciente actúa como patrocinador.
Las solicitudes de acceso ampliado deben ser realizadas por los médicos tratantes del paciente y presentadas de acuerdo con las instrucciones en https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Pacientes individuales
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
Tiene un diagnóstico de FCS según lo determine el médico patrocinador. Ionis revisará cada solicitud para determinar la elegibilidad basándose en la documentación de un diagnóstico genético o clínico validado.
o Mutaciones de pérdida de función documentadas (homocigotas, heterocigotas compuestas/dobles) en genes como LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 o LMF1) o diagnóstico clínicamente validado de FCS.
- Reside y es residente de los Estados Unidos.
- Dispuesto a seguir una dieta que comprenda ≤20 g de grasa por día.
Criterio de exclusión:
- Tiene alguna condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del médico, haría que el paciente no fuera apto para el tratamiento con olezarsen.
- Pacientes sin tratamiento previo con Olezarsen con recuento basal de plaquetas <100x109/L en el momento de la calificación.
- TFG estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m2.
- Los factores secundarios son la causa de las elevaciones de triglicéridos.
- Actualmente se encuentra hospitalizado en un entorno de emergencia aguda.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
11 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo, errores congénitos
- Dislipidemias
- Hiperlipidemias
- Quilomicronemia familiar
- Deficiencia familiar de lipoproteína lipasa
- Hiperlipoproteinemias
- Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1
- Hiperlipoproteinemia Tipo 1
- Hiperquilomicronemia Familiar
- Deficiencia de lipoproteína lipasa, familiar
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 678354
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