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Programa de acesso antecipado Olezarsen para pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

23 de dezembro de 2024 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Programa de acesso antecipado para pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

O objetivo do Programa de Acesso Expandido é fornecer acesso pré-aprovação de olezarsen a pacientes elegíveis com Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS).

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Programa de Acesso Expandido (EAP) destina-se a fornecer acesso pré-aprovado ao olezarsen para pacientes elegíveis com SQF que têm opções de tratamento disponíveis limitadas ou inexistentes. Este programa está aberto nos Estados Unidos e opera sob a rota de acesso expandida IND de paciente individual (também conhecido como paciente único), na qual o médico assistente do paciente atua como patrocinador. As solicitações de acesso expandido devem ser feitas pelos médicos responsáveis ​​pelo tratamento do paciente e enviadas de acordo com as instruções em https://www.ionispharma.com/pacientes/expanded-access-policy/

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • Pacientes individuais

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92010
        • Expanded Access Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem diagnóstico de FCS determinado pelo médico patrocinador. A Ionis analisará cada inscrição para determinar a elegibilidade com base na documentação de diagnóstico genético ou clínico validado.

    o Mutações de perda de função documentadas (homozigoto, composto/duplo heterozigoto) em genes como LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 ou LMF1) ou diagnóstico clinicamente validado de FCS.

  • Reside e é residente nos Estados Unidos.
  • Disposto a seguir uma dieta com ≤20 g de gordura por dia.

Critério de exclusão:

  • Tem alguma condição nova ou agravamento das condições existentes que, na opinião do médico, tornaria o paciente inadequado para o tratamento com olezarsen.
  • Pacientes virgens de Olezarsen com contagem basal de plaquetas <100x109/L na qualificação.
  • TFG estimada (TFGe) <30 mL/min/1,73 m2.
  • Fatores secundários são a causa das elevações de triglicerídeos.
  • Atualmente está internado em um ambiente de emergência aguda.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de dezembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de dezembro de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 678354

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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