Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа раннего доступа Олезарсена для пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

23 декабря 2024 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Олезарсен (ISIS 678354) Программа раннего доступа для пациентов с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)

Целью Программы расширенного доступа является обеспечение предварительного одобрения доступа к олезарсену подходящим пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (ССХ).

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Программа расширенного доступа (EAP) предназначена для обеспечения предварительного доступа к олезарсену подходящим пациентам с FCS, у которых ограничены или отсутствуют доступные варианты лечения. Эта программа открыта в Соединенных Штатах и ​​действует в рамках расширенного маршрута доступа IND для отдельного пациента (также называемого «одиночным пациентом»), спонсором которого выступает лечащий врач пациента. Запросы на расширенный доступ должны исходить от лечащих врачей пациента и быть поданы в соответствии с инструкциями на странице https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Индивидуальные пациенты

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  • Имеет диагноз FCS, установленный врачом-спонсором. Ionis рассмотрит каждое заявление, чтобы определить право на участие на основании документации подтвержденного генетического или клинического диагноза.

    o Документально подтвержденная потеря функции мутаций (гомозиготная, компаундная/двойная гетерозигота) в таких генах, как LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 или LMF1) или клинически подтвержденный диагноз FCS.

  • Проживает и является резидентом США.
  • Готов соблюдать диету, содержащую ≤20 г жиров в день.

Критерий исключения:

  • Имеются ли какие-либо новые или ухудшение существующих состояний, которые, по мнению врача, делают пациента непригодным для лечения олезарсеном.
  • Пациенты, ранее не применявшие Олезарсен, с исходным количеством тромбоцитов <100x109/л на момент квалификации.
  • Расчетная СКФ (рСКФ) <30 мл/мин/1,73 м2.
  • Вторичные факторы являются причиной повышения уровня триглицеридов.
  • В настоящее время находится в больнице в условиях неотложной помощи.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 678354

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром семейной хиломикронемии

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritius

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться