Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Olezarsen Early Access Program för patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)

23 december 2024 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Early Access Program för patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS)

Syftet med programmet för utökad åtkomst är att ge förhandsgodkännande åtkomst av olezarsen till berättigade patienter med familjärt kylomikronemisyndrom (FCS).

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Programmet för utökad åtkomst (EAP) är avsett att ge förhandsgodkännande åtkomst till olezarsen för kvalificerade patienter med FCS som har begränsade eller inga tillgängliga behandlingsalternativ. Detta program är öppet i USA och fungerar under den individuella patientens (även kallad enstaka patient) IND expanderad tillträdesväg där patientens behandlande läkare fungerar som sponsor. Begäran om utökad åtkomst måste komma från patientens behandlande läkare och lämnas in enligt instruktionerna på https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Individuella patienter

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92010
        • Expanded Access Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnos av FCS som fastställts av den sponsrande läkaren. Ionis kommer att granska varje ansökan för att fastställa behörighet baserat på dokumentation av validerad genetisk eller klinisk diagnos.

    o Dokumenterad förlust av funktionsmutationer (homozygot, sammansatt / dubbelheterozygot) i gener som LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 eller LMF1) eller kliniskt validerad diagnos av FCS.

  • Bosatt i och är bosatt i USA.
  • Villig att följa en diet som innehåller ≤20 g fett per dag.

Exklusions kriterier:

  • Har några nya eller försämrade tillstånd som, enligt läkarens uppfattning, skulle göra patienten olämplig för behandling med olezarsen.
  • Olezarsen-naiva patienter med baseline trombocytantal <100x109/L vid kvalificering.
  • Uppskattad GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Sekundära faktorer är orsaken till triglyceridhöjningar.
  • Är för närvarande inlagd på sjukhus i en akut akutmiljö.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2024

Första postat (Faktisk)

11 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 december 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 678354

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera