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Programme d'accès anticipé Olezarsen pour les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

23 décembre 2024 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Programme d'accès anticipé pour les patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

L'objectif du programme d'accès élargi est de fournir un accès pré-approuvé à l'olezarsen aux patients éligibles atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS).

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le programme d'accès élargi (EAP) vise à fournir un accès pré-approuvé à l'olezarsen pour les patients éligibles atteints de FCS qui ont des options de traitement disponibles limitées ou inexistantes. Ce programme est ouvert aux États-Unis et fonctionne dans le cadre d'une voie d'accès élargie IND pour chaque patient (également appelé patient unique) dans laquelle le médecin traitant du patient sert de sponsor. Les demandes d'accès élargi doivent provenir des médecins traitants du patient et être soumises conformément aux instructions disponibles sur https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Patients individuels

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92010
        • Expanded Access Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  • A un diagnostic de FCS tel que déterminé par le médecin parrain. Ionis examinera chaque candidature pour déterminer son éligibilité sur la base de la documentation d'un diagnostic génétique ou clinique validé.

    o Mutations documentées avec perte de fonction (homozygotes, composés / doubles hétérozygotes) dans des gènes tels que LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 ou LMF1) ou diagnostic cliniquement validé de FCS.

  • Réside et est résident des États-Unis.
  • Prêt à suivre un régime comprenant ≤ 20 g de matières grasses par jour.

Critère d'exclusion:

  • Présente des conditions nouvelles ou une aggravation de conditions existantes qui, de l'avis du médecin, rendraient le patient inapte au traitement par Olezarsen.
  • Patients naïfs d'Olezarsen avec une numération plaquettaire de base <100x109/L au moment de la qualification.
  • DFG estimé (DFGe) <30 mL/min/1,73 m2.
  • Des facteurs secondaires sont à l’origine d’une élévation des triglycérides.
  • Est actuellement hospitalisé dans un contexte d’urgence aiguë.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 avril 2024

Première publication (Réel)

11 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 décembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 678354

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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