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Olezarsen Early Access-Programm für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

23. Dezember 2024 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Early-Access-Programm für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

Der Zweck des Expanded-Access-Programms besteht darin, berechtigten Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) vorab den Zugang zu Olezarsen zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Expanded-Access-Programm (EAP) soll berechtigten Patienten mit FCS, denen nur begrenzte oder keine verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, vorab einen Zugang zu Olezarsen ermöglichen. Dieses Programm ist in den Vereinigten Staaten geöffnet und basiert auf dem erweiterten IND-Zugangsweg für einzelne Patienten (auch als Einzelpatienten bezeichnet), bei dem der behandelnde Arzt des Patienten als Sponsor fungiert. Anträge auf erweiterten Zugang müssen von den behandelnden Ärzten des Patienten gestellt und gemäß den Anweisungen unter https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/ eingereicht werden.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Einzelne Patienten

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Carlsbad, California, Vereinigte Staaten, 92010
        • Expanded Access Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat laut Feststellung des betreuenden Arztes eine FCS-Diagnose. Ionis prüft jeden Antrag, um anhand der Dokumentation einer validierten genetischen oder klinischen Diagnose die Berechtigung festzustellen.

    o Dokumentierte Funktionsverlustmutationen (homozygot, zusammengesetzt/doppelt heterozygot) in Genen wie LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 oder LMF1) oder klinisch validierte Diagnose von FCS.

  • Wohnt in den Vereinigten Staaten und ist dort ansässig.
  • Bereit, eine Diät mit ≤20 g Fett pro Tag einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Liegt ein neuer Zustand oder eine Verschlechterung bestehender Erkrankungen vor, die nach Ansicht des Arztes den Patienten für eine Behandlung mit Olezarsen ungeeignet machen würden?
  • Olezarsen-naive Patienten mit einer Ausgangs-Thrombozytenzahl von <100 x 109/L zum Zeitpunkt der Qualifikation.
  • Geschätzte GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Sekundäre Faktoren sind die Ursache für Triglyceriderhöhungen.
  • Befindet sich derzeit in einem akuten Notfall im Krankenhaus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 678354

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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