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Programma di accesso anticipato di Olezarsen per pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

23 dicembre 2024 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Programma di accesso anticipato per pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)

Lo scopo del Programma di accesso ampliato è fornire l'accesso pre-approvazione a olezarsen ai pazienti idonei affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il Programma di Accesso Esteso (EAP) ha lo scopo di fornire l'accesso pre-approvazione a olezarsen per i pazienti idonei affetti da FCS che hanno opzioni terapeutiche disponibili limitate o inesistenti. Questo programma è aperto negli Stati Uniti e opera secondo il percorso di accesso ampliato IND del singolo paziente (noto anche come singolo paziente) in cui il medico curante del paziente funge da sponsor. Le richieste di accesso esteso devono provenire dai medici curanti del paziente e presentate secondo le istruzioni disponibili su https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Singoli pazienti

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92010
        • Expanded Access Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi di FCS determinata dal medico sponsorizzatore. Ionis esaminerà ciascuna domanda per determinare l'idoneità sulla base della documentazione di diagnosi genetica o clinica convalidata.

    o Mutazioni con perdita di funzione documentate (omozigote, composto/doppio eterozigote) in geni come LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 o LMF1) o diagnosi clinicamente validata di FCS.

  • Risiede ed è residente negli Stati Uniti.
  • Disposto a seguire una dieta comprendente ≤20 g di grassi al giorno.

Criteri di esclusione:

  • Presenta nuove condizioni o peggioramento di condizioni esistenti che, a giudizio del medico, renderebbero il paziente non idoneo al trattamento con olezarsen.
  • Pazienti naïve a Olezarsen con conta piastrinica al basale <100x109/L al momento della qualificazione.
  • GFR stimato (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Fattori secondari sono la causa dell’aumento dei trigliceridi.
  • Attualmente è ricoverato in pronto soccorso acuto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 dicembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 678354

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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