Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Olezarsen Early Access-programma voor patiënten met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS)

23 december 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Programma voor vroege toegang voor patiënten met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS)

Het doel van het Expanded Access Program is om vooraf goedgekeurde toegang tot olezarsen te bieden aan in aanmerking komende patiënten met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS).

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Familiaal chylomicronemiesyndroom

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Olezarsen

Gedetailleerde beschrijving

Het Expanded Access Program (EAP) is bedoeld om vooraf goedgekeurde toegang tot olezarsen te bieden aan in aanmerking komende patiënten met FCS die beperkte of geen beschikbare behandelingsopties hebben. Dit programma is open in de Verenigde Staten en werkt volgens de uitgebreide toegangsroute van de IND voor individuele patiënten (ook wel individuele patiënten genoemd), waarbij de behandelende arts van de patiënt als sponsor fungeert. Verzoeken om uitgebreide toegang moeten afkomstig zijn van de behandelende artsen van de patiënt en worden ingediend volgens de instructies op https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Individuele patiënten

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- California
  - Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92010
    - Expanded Access Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Heeft een diagnose van FCS zoals vastgesteld door de sponsorende arts. Ionis beoordeelt elke aanvraag om te bepalen of deze in aanmerking komt op basis van documentatie van gevalideerde genetische of klinische diagnoses.
o Gedocumenteerde functieverliesmutaties (homozygoot, samengesteld/dubbel heterozygoot) in genen zoals LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 of LMF1) of klinisch gevalideerde diagnose van FCS.
Woont in en is inwoner van de Verenigde Staten.
Bereid om een dieet te volgen dat ≤20 g vet per dag bevat.

Uitsluitingscriteria:

Heeft een nieuwe of verslechtering van bestaande aandoeningen die, naar de mening van de arts, de patiënt ongeschikt zouden maken voor behandeling met olezarsen.
Olezarsen-naïeve patiënten met een baselineaantal bloedplaatjes <100x109/l bij kwalificatie.
Geschatte GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
Secundaire factoren zijn de oorzaak van triglyceridenverhogingen.
Is momenteel in het ziekenhuis opgenomen in een acute noodsituatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Related Info

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

ISIS 678354

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .