Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program wczesnego dostępu Olezarsen dla pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

23 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Program wczesnego dostępu dla pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Celem Programu Rozszerzonego Dostępu jest zapewnienie dostępu do olezarsenu przed zatwierdzeniem kwalifikującym się pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS).

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Program rozszerzonego dostępu (EAP) ma na celu zapewnienie dostępu do olezarsenu przed zatwierdzeniem kwalifikującym się pacjentom z FCS, którzy mają ograniczone możliwości leczenia lub nie mają ich wcale. Program ten jest otwarty w Stanach Zjednoczonych i działa w ramach rozszerzonej ścieżki dostępu IND dla indywidualnego pacjenta (zwanej także pojedynczym pacjentem), w której sponsorem jest lekarz prowadzący pacjenta. Wnioski o rozszerzony dostęp muszą pochodzić od lekarzy prowadzących pacjenta i zostać złożone zgodnie z instrukcjami dostępnymi na stronie https://www.ionispharma.com/patiens/expanded-access-policy/

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Carlsbad, California, Stany Zjednoczone, 92010
        • Expanded Access Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Posiada diagnozę FCS określoną przez lekarza sponsorującego. Ionis dokona przeglądu każdego wniosku w celu ustalenia kwalifikowalności na podstawie dokumentacji potwierdzonej diagnozy genetycznej lub klinicznej.

    o Udokumentowana utrata funkcji (homozygotyczna, złożona/podwójna heterozygotyczna) w genach takich jak LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 lub LMF1) lub potwierdzona klinicznie diagnoza FCS.

  • Mieszka i jest rezydentem Stanów Zjednoczonych.
  • Chcą przestrzegać diety zawierającej ≤20 g tłuszczu dziennie.

Kryteria wyłączenia:

  • Czy wystąpiło nowe lub pogorszenie istniejących schorzeń, które w opinii lekarza czynią pacjenta niekwalifikującym się do leczenia olezarsenem.
  • Pacjenci nieleczeni wcześniej Olezarsenem z wyjściową liczbą płytek krwi <100x109/l w momencie kwalifikacji.
  • Szacowany GFR (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2.
  • Czynniki wtórne są przyczyną podwyższenia poziomu trójglicerydów.
  • Obecnie przebywa w szpitalu w stanie nagłym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 678354

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj