Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Olezarsen korai hozzáférési program a családi chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegek számára

2024. április 6. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen (ISIS 678354) Korai hozzáférési program a családi chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegek számára

A kiterjesztett hozzáférési program célja, hogy az olezarsen előzetes jóváhagyását biztosítsa a családi chilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Expanded Access Program (EAP) célja, hogy jóváhagyás előtti hozzáférést biztosítson az olezarsenhez olyan FCS-ben szenvedő betegek számára, akiknek korlátozott vagy semmilyen kezelési lehetőségük nincs. Ez a program az Egyesült Államokban nyitott, és az egyes páciensek (más néven egyetlen beteg) IND kiterjesztett hozzáférési útvonala alatt működik, amelyben a páciens kezelőorvosa szponzorként szolgál. A kiterjesztett hozzáférési kérelmeket a beteg kezelőorvosától kell benyújtani, és a https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/ oldalon található utasításoknak megfelelően kell benyújtani.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Egyéni betegek

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • FCS diagnózisa van a szponzor orvos által meghatározottak szerint. Az Ionis minden egyes kérelmet felülvizsgál, hogy a validált genetikai vagy klinikai diagnózis dokumentációja alapján megállapítsa a jogosultságot.

    o Funkciómutációk (homozigóta, összetett / kettős heterozigóta) dokumentált elvesztése olyan génekben, mint az LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 vagy LMF1) vagy az FCS klinikailag validált diagnózisa.

  • Az Egyesült Államokban él, és ott lakik.
  • Hajlandó olyan étrendet követni, amely ≤ 20 g zsírt tartalmaz naponta.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen új vagy súlyosbodó állapota van, amely az orvos véleménye szerint alkalmatlanná teszi a beteget az olezarsen-kezelésre.
  • Olezarsen naiv betegek, akiknek a kiindulási vérlemezkeszáma <100x109/l a minősítéskor.
  • Becsült GFR (eGFR) <30 ml/perc/1,73 m2.
  • A trigliceridszint-emelkedést másodlagos tényezők okozzák.
  • Jelenleg akut sürgősségi körülmények között kórházban ápolják.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 6.

Első közzététel (Tényleges)

2024. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ISIS 678354

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Családi chilomikronémia szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Australia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel