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Ritlecitinib 用于患有疤痕疙瘩或接受疤痕疙瘩切除术的患者

2026年8月31日 更新者:Emma Guttman、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

一项单中心、双臂、开放标签 IIA 期临床试验,旨在研究 Ritlecitinib 对瘢痕疙瘩患者的疗效和安全性

疤痕疙瘩是常见的良性皮肤过度生长,临床上表现为隆起、肥厚、常色素沉着过度的病变,是因皮肤损伤或特发性刺激而形成的。 尽管疤痕疙瘩是一种常见疾病,但其确切的发病率和患病率尚不清楚。 尽管疤痕疙瘩具有使人衰弱的性质,但目前的治疗方式效果有限。目前还没有可供患者使用的普遍有效的治疗方法。 研究小组假设 Ritlecitinib 作为 JAK3/TEC 抑制剂将能够通过重建免疫稳态来逆转全身和局部瘢痕疙瘩疾病过程。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

本研究是一项前瞻性、双臂、开放标签临床试验,旨在研究 Ritlecitinib 对疤痕疙瘩患者的疗效和安全性。 该研究将在西奈山伊坎医学院进行。 该研究将由 2 个组组成:总共 20 名接受疤痕疙瘩切除术的患者,以及总共 10 名在研究期间未进行疤痕疙瘩切除术且至少有一个疤痕疙瘩长度≥3厘米或多个疤痕疙瘩,每个长度≥1厘米的患者。 患者将从第一天开始接受 ritlecitinib 50 mg QD 治疗,持续 36 周。参与者将在第 2、4、8、12、20、28 和 36 周进行临床访问,以进行评估、问卷调查和安全实验室测试。 随访期为 6 个月,在第 48 周和第 60 周进行门诊就诊。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

30

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名:Sharlene Martin
  • 电话号码:1-212-241-3288

学习地点

    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Emma Guttman
        • 接触:
          • Sharlene Martin
          • 电话号码:212-241-3288

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • 签署知情同意书时年龄≥18岁的男性或女性患者(不超过10%的患者可以>50岁)。
  • 在参与任何研究评估或程序之前,患者能够理解并自愿签署知情同意文件。
  • 患者能够遵守研究访视时间表和其他协议要求。
  • 仅在第 1 天/仅基线接受瘢痕疙瘩切除术的患者(第 1 组):患者至少有一个耳垂长度≥2 cm 或除耳垂以外的区域长度≥3.0 cm 的瘢痕疙瘩,并且之前的微创治疗失败疤痕疙瘩包括局部和病灶内注射皮质类固醇,并且可以在第 1 天/基线时通过手术切除。
  • 仅在第 1 天/基线时未接受瘢痕疙瘩切除术的患者(第 2 组):

    • 患者至少有一个长度≥3厘米的疤痕疙瘩,或多处长度≥1厘米的疤痕疙瘩,且先前的疤痕疙瘩微创治疗(包括局部和病灶内注射皮质类固醇)失败。 然而,至少一个疤痕疙瘩不应该接受手术、冷冻疗法、放射疗法或任何其他会导致畸形并干扰正确临床评估的手术。
    • 患者在第 1 次就诊(筛查)和第 2 次就诊(基线)时报告疼痛-NRS ≥4、瘙痒-NRS ≥4 或 DLQI ≥8
  • 根据研究者的判断,根据病史、体格检查和实验室检测,患者的整体健康状况良好。 (注:良好健康的定义是指患者没有不受控制的重大共病)。
  • 能够口服药物,无需压碎、溶解或咀嚼药片。
  • 有生育潜力的女性 (FOCBP) 必须在筛查和第一天/基线时进行阴性妊娠测试。 在服用 Ritlecitinib 期间以及服用最后一剂 Ritlecitinib 后至少 28 天内,从事可能受孕的活动的 FOCBP 必须使用批准的避孕方法。

排除标准:

  • 患者在筛查访视后 2 周内患有持续性或复发性细菌感染,需要全身使用抗生素,或有临床意义的病毒或真菌或蠕虫寄生虫感染。 对此类感染的任何治疗必须在筛选访视前至少 2 周完成,并且在基线访视之前不应发生新的/复发的感染。
  • 当前或既往患有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性、先天性或获得性免疫缺陷(即常见变异免疫缺陷 [CVID])、活动性或未经治疗的潜伏性结核病的患者。
  • 感染乙型或丙型肝炎病毒。
  • 有单次播散性带状疱疹 (HZ) 或播散性单纯疱疹或复发性(> 1 次)局部皮节 HZ 病史的患者
  • 患者患有临床上显着的(由研究者确定的)肾脏、肝脏、血液、肠道、内分泌、肺、心血管、神经、精神、免疫或其他重大未控制疾病,这些疾病将影响患者在研究期间的健康或干扰研究结果的解释。
  • 患者患有疑似或活动性淋巴增殖性疾病或恶性肿瘤;或基线评估前 5 年内有恶性肿瘤病史,经过完全治疗的原位非黑色素瘤皮肤癌和没有转移证据的宫颈癌除外。
  • 任何可能干扰口服药物吸收的胃肠道或代谢状况。
  • 酗酒和/或滥用药物。
  • 有血栓形成/血栓栓塞事件史,已知凝血病。
  • 可能干扰疤痕疙瘩临床评估的其他皮肤病。
  • 过去 5 年内患有进展性听力损失,或突发性听力损失,或中耳或内耳疾病,包括中耳炎、胆脂瘤、梅尼埃病、迷路炎或其他被认为是急性、波动性或进行性的听觉疾病。
  • 患者在研究开始前 ≤ 30 天接受了减毒活疫苗。
  • 对研究药物的任何成分有不良全身反应或过敏反应史。
  • 最近的手术不包括试验开始前 4 周内的瘢痕疙瘩切除术和 6 个月内的瘢痕疙瘩切除术。
  • 最近 3 个月内接受过冷冻治疗,3 个月内接受过激光治疗,或 6 个月内接受过放射或任何其他手术。
  • 在治疗前 4 周内使用全身性免疫抑制药物,包括但不限于环孢素、全身或病灶内皮质类固醇、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、他克莫司或紫外线 (UV) 光疗,联合或不联合补骨脂素紫外线 A (PUVA) 治疗审判启动。 可以允许穿着压缩衣和硅胶片。
  • 使用可能干扰血液水平或对研究药物的临床读数产生重大影响的药物治疗。 这包括以下内容:

    • 患者同时服用作为 CYP3A4 或 CYP1A2 底物的药物,且治疗指数较窄,微小的浓度变化可能会导致严重的不良反应
    • 患者同时服用 CYP3A4 强诱导剂药物,因为这可能会导致 Ritlecitinib 功效丧失
  • 基线访视前 3 个月内使用口服 JAK 抑制剂(托法替尼、鲁索替尼、ritlecitinib)。
  • 患者在基线就诊前 2 周内曾对任何瘢痕疙瘩皮损使用过局部皮质类固醇、和/或他克莫司、和/或吡美莫司和/或局部化疗。 在研究期间,允许在除疤痕疙瘩病变(如果适用)以外的区域进行这些检查,但不允许在任何疤痕疙瘩病变上进行。
  • 怀孕或哺乳期的女性患者
  • FOCBP 在参加试验期间不愿意或无法使用避孕方法(附录 1)
  • 筛查期间血液学、化学特征和心电图异常:

    • 血小板计数:<75000/mm3
    • 淋巴细胞:<600/mm3
    • 中性粒细胞绝对计数:<1200/mm3
    • 血红蛋白:<9.0 g/dL
    • ALT 或 AST:>3.0xULN
    • eGFR:<30 毫升/分钟
    • 心电图显示可能影响患者安全的临床相关异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:接受瘢痕疙瘩切除术的参与者
第 1 组共有 20 名患者在第 1 天接受瘢痕疙瘩切除术(约 50% 耳垂瘢痕疙瘩切除术)
Ritlecitinib 50mg,每日一次,从第 1 天开始持续 36 周
实验性的:未进行瘢痕疙瘩切除术的参与者
研究期间共有 10 名患者未进行瘢痕疙瘩切除术,且至少有一个瘢痕疙瘩尺寸≥3 cm,或多处瘢痕疙瘩,每个长度≥1 cm,作为第 2 组
Ritlecitinib 50mg,每日一次,从第 1 天开始持续 36 周

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
复发率
大体时间:9 个月时(就诊 9 次)
接受瘢痕疙瘩切除术的受试者 9 个月(就诊 9)时的复发率
9 个月时(就诊 9 次)
Detroid 瘢痕疙瘩量表评分的变化
大体时间:基线和 9 个月(访问 9)

9 个月时底特律瘢痕疙瘩量表相对于基线的变化(第 9 次就诊)(不包括那些在瘢痕疙瘩切除术后没有可测量到的瘢痕疙瘩的患者)。 底特律疤痕疙瘩量表是一份问卷,由 3 个评估临床观察的问题(观察者疤痕疙瘩评估)和 4 个评估疤痕疙瘩的 3 种临床症状以及疤痕疙瘩对患者健康影响的问题(患者疤痕疙瘩问卷)组成。

瘢痕疙瘩严重程度(根据总计计算)0-4 = 轻度; 5-9=中等; 10-14 = 严重

总分从 0-14 分,分数越高表示症状越严重。

基线和 9 个月(访问 9)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
疤痕疙瘩峰值张力的变化
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
通过峰值疤痕张力测量 Ritlecitinib 的疗效。 峰值疤痕张力使用称为眼压计的仪器测量皮肤的“硬度”。 满量程范围为 0-100,分数越高表示“硬度”越高。
访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
Detroid 瘢痕疙瘩量表评分 (DKS) 的变化
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)

使用 Detroid 瘢痕疙瘩量表测量 Ritlecitnib 的疗效。

DKS 是一份问卷,由 3 个评估临床观察的问题(观察者疤痕疙瘩评估)和 4 个评估疤痕疙瘩的 3 种临床症状以及疤痕疙瘩对患者健康影响的问题(患者疤痕疙瘩问卷)组成。

瘢痕疙瘩严重程度(根据总计计算) 0-4 = 轻度 5-9 = 中度 10-14 = 重度

总规模从 0-14。 分数越高表明症状越严重。

访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
疼痛数字评定量表的变化(Pain-NRS)
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
通过 Pain-NRS 测量 Ritlecitinib 的疗效。 NRS 的范围从 0(无症状)到 10(严重症状)。 患者通过选择 0(无痛)到 10(可想象的最严重疼痛)之间的数字来表示疼痛的强度,该数字对应于该症状的严重程度,分数越高表明疼痛程度越高。
访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
瘙痒-NRS 的变化
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)

通过 Itch-NRS 测量 Ritlecitinib 的疗效。 NRS 的范围从 0(无症状)到 10(严重症状)。 患者通过选择与症状严重程度相对应的 0 到 10 之间的数字来表示瘙痒的强度。

等级 0-10 0 = 无瘙痒 10 = 可想象的最严重瘙痒

分数越高表示瘙痒程度越严重。

访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
PGIC 的变化(患者总体印象变化)
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)

通过患者总体印象变化 (PGIC) 衡量 Ritlecitinib 的疗效。 PGIC 将用于评估自我报告的缓解效果。 它将评估疼痛的程度,分为无变化(分数 0-1)、轻微改善(分数 2-3)、显着改善(分数 4-5)和显着改善(分数 6-7)。 总规模从 0-87。 分数越高表明健康结果越有利。

患者将被要求选择一项:

  • 没有变化(或情况变得更糟)(1)
  • 几乎一样,几乎没有任何变化(2)
  • 好一点,但没有明显变化(3)
  • 稍微好一点,但变化并没有带来任何真正的改变 (4)
  • 稍微好一点,有轻微但明显的变化 (5)
  • 更好、更明确的改进,带来了真正且有价值的改变 (6)
  • 有了很大的进步和相当大的改进,一切都变得不同了 (7)
访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
DLQI(皮肤科生活质量指数)的变化
大体时间:访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)
通过皮肤病生活质量指数(DLQI)衡量 Ritlecitinib 的疗效。 DLQI是一份包含10项的问卷,每个问题的评分从0到3分,可能的评分范围从0(意味着皮肤病对生活质量没有影响)到30(意味着对生活质量影响最大),因此,分数越高表明损伤越大。
访问 2 次(第 0 周)至访问 11 次(第 60 周)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

调查人员

  • 首席研究员:Emma Guttman, MD, PhD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月13日

初级完成 (估计的)

2027年8月1日

研究完成 (估计的)

2028年1月1日

研究注册日期

首次提交

2024年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月15日

首次发布 (实际的)

2024年4月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

IPD 计划说明

结果将作为汇总数据提供。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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