评估视网膜色素变性患者终点操作可行性和测量特性的观察性研究
2025年1月6日 更新者：Ray Therapeutics, Inc.
观察性、非干预性研究，以确定色素性视网膜炎患者终点的操作可行性和测量特性
RayTx 建立了视力研究与评估研究所 (VRAI)，其明确目的是作为低视力患者疗效终点的测试机构。
VRAI 的使命是让专家临床医生在优化的环境中对视力障碍患者进行最高质量、标准化的功效测试。
这项非干预性研究中提出的评估或测试方式已以某种形式发表，其中一些出版物已经包括因视网膜色素变性和其他遗传性视网膜疾病而导致严重至极重度视力丧失的患者。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
该研究被设计为一项包含最多 20-40 名患者的非干预性前瞻性队列研究，分为两部分。
在 A 部分中，将首先对患者进行一系列测试评估，以确定操作可行性。
预计 5-10 名患者完成 A 部分。在 A 部分之后，在继续 B 部分之前，可能会减少或修改一系列测试。在 B 部分中，来自 A 部分的相同患者和队列的其余部分 (15-35 pts）将安排两次访问，间隔 1 天，最多 2 周。
B 部分将评估由于疾病进展等混杂变量而导致的一系列测试的变异性。
从第一次重新测试访问开始，将在一年内提供额外的访问，以便更好地描述自然历史下降以及对一系列测试的影响。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
120
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Shawn Yu, OD
- 电话号码：949-264-3793
- 邮箱：info@vr-ai.com
学习地点
-
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California
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Irvine、California、美国、92612
- 招聘中
- Vision Research and Assessment Institute
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接触：
- Shawn Yu, OD
- 电话号码：949-264-3793
- 邮箱：info@vr-ai.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究地点当地的研究者和研究团队将认识患者。
还将在距中心研究地点 2 小时车程内招募验光师、眼科医生和低视力社区团体进行当地招募。
描述
纳入标准：
- 之前的眼科检查记录证实双侧色素性视网膜炎的诊断
- 至少一只眼睛的最佳矫正视力在 20/200 和 HM 之间（采用临床视力方法测试）
- 英语相当流利
排除标准：
- 严重程度足以妨碍知情或研究者认为的认知障碍、记忆丧失或痴呆将妨碍部分或全部测试的圆满完成。
- 研究者认为会干扰参与或遵守研究方案的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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色素性视网膜炎
多达 40 名色素性视网膜炎患者
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无脉络膜血症
多达 40 名无脉络膜血症患者
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斯塔加特黄斑营养不良（斯塔加特病）
多达 40 名患有 Stargardt 黄斑营养不良症（也称为 Stargardt 病）的患者
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年龄相关性黄斑变性引起的地理性萎缩
多达 40 名因年龄相关性黄斑变性而出现地图样萎缩的患者
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X连锁视网膜劈裂症
多达 40 名 X 连锁视网膜劈裂患者
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其他视网膜营养不良
多达 40 名患有其他视网膜营养不良的患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过一系列视觉评估测试患有各种视网膜营养不良的中度至重度视力受损患者的操作可行性
大体时间：3个月
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确定有多少处于 20/70 - HM 视力范围（取决于适应症）的患者可以通过可测量的分数进行特定的视觉功能测试。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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量化每种测试方式的基于患者的测量属性（出于终点鉴定的目的）
大体时间：2年
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在同一次访问或不同日期的两次不同测试中进行重测可靠性，包括确定显着的学习效果或影响变异性的其他评分变量。
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2年
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量化每种测试方式的基于评估者的测量属性（出于端点资格的目的）
大体时间：2年
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测试评分者/评分者对测试评分的评分者内部和评分者之间的变异性。
包含独立评分者/评分者的评估将针对会话内和跨会话评分可靠性进行评估，以确保方法一致。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月5日
初级完成 (估计的)
2026年4月30日
研究完成 (估计的)
2026年4月30日
研究注册日期
首次提交
2024年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月16日
首次发布 (实际的)
2024年4月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月6日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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