Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek om de operationele haalbaarheid van eindpunten en meeteigenschappen bij retinitis pigmentosa-patiënten te beoordelen

6 januari 2025 bijgewerkt door: Ray Therapeutics, Inc.

Observationeel, niet-interventioneel onderzoek om de operationele haalbaarheid en meeteigenschappen van eindpunten bij patiënten met Retinitis Pigmentosa te bepalen

RayTx heeft het Vision Research and Assessment Institute (VRAI) opgericht met het uitdrukkelijke doel om te dienen als testfaciliteit voor eindpunten voor de werkzaamheid voor patiënten met slechtziendheid. De missie van de VRAI is om gestandaardiseerde werkzaamheidstesten van de hoogste kwaliteit bij patiënten met een visuele beperking mogelijk te maken, uitgevoerd door deskundige artsen in een geoptimaliseerde omgeving. De voorgestelde beoordelingen of testmodaliteiten die in dit niet-interventionele onderzoek moeten worden geëvalueerd, zijn in een bepaalde hoedanigheid gepubliceerd, en sommige van deze publicaties omvatten al patiënten met ernstig tot diepgaand gezichtsverlies als gevolg van retinitis pigmentosa en andere erfelijke netvliesziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De studie is opgezet als een tweedelige, niet-interventionele prospectieve cohortstudie met maximaal 20-40 patiënten. In deel A worden patiënten in eerste instantie beoordeeld aan de hand van een reeks tests om de operationele haalbaarheid te bepalen. Er wordt verwacht dat tussen de 5 en 10 patiënten deel A voltooien. Na deel A kan de reeks tests worden ingekort of aangepast voordat wordt doorgegaan naar deel B. In deel B worden dezelfde patiënten uit deel A en de rest van het cohort (15-35 patiënten) behandeld. pts) worden gepland voor twee bezoeken, gescheiden door 1 dag en maximaal 2 weken. Deel B beoordeelt de variabiliteit van de reeks tests als gevolg van verstorende variabelen zoals ziekteprogressie. Extra bezoeken in de loop van een jaar vanaf het eerste hertestbezoek zullen worden aangeboden om de achteruitgang van de natuurlijke historie en de eventuele impact op de reeks tests beter te karakteriseren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

120

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Shawn Yu, OD
  • Telefoonnummer: 949-264-3793
  • E-mail: info@vr-ai.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92612
        • Werving
        • Vision Research and Assessment Institute
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten zullen bekend zijn bij de onderzoeker en het onderzoeksteam ter plaatse van de onderzoekslocatie. Er zal ook gebruik worden gemaakt van lokale wervingsinspanningen bij optometristen, oogartsen en slechtziende gemeenschapsgroepen binnen 2 uur reizen vanaf de centrale onderzoekslocatie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van bilaterale retinitis pigmentosa bevestigd op basis van eerdere oogonderzoeksgegevens
  • De best gecorrigeerde gezichtsscherpte tussen 20/200 en HM in ten minste één oog, zoals getest met een klinische gezichtsscherptemethode
  • Redelijk vloeiend Engels

Uitsluitingscriteria:

  • Cognitieve stoornissen, geheugenverlies of dementie die zo ernstig zijn dat een geïnformeerde of naar de mening van de onderzoeker geïnformeerde onderzoeker een bevredigende voltooiing van sommige of alle tests in de weg staat.
  • Iedere omstandigheid die naar het oordeel van de onderzoeker de deelname aan of naleving van het onderzoeksprotocol zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Retinitis Pigmentosa
Maximaal 40 patiënten met Retinitis Pigmentosa
Choroïderemie
Maximaal 40 patiënten met choroideremia
Stargardt maculaire dystrofie (ziekte van Stargardt)
Maximaal 40 patiënten met Stargardt-maculaire dystrofie, ook bekend als de ziekte van Stargardt
Geografische atrofie door leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
Maximaal 40 patiënten met geografische atrofie als gevolg van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
X-gebonden retinoschisis
Maximaal 40 patiënten met X-gebonden retinoschisis
Andere netvliesdystrofieën
Maximaal 40 patiënten met andere retinale dystrofieën

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Operationele haalbaarheid van het testen van patiënten met matige tot ernstige slechtziendheid met verschillende retinadystrofieën op basis van een reeks visuele beoordelingen
Tijdsspanne: 3 maanden
Bepalen hoeveel patiënten in het visuele bereik 20/70 - HM (afhankelijk van indicatie) specifieke tests van de visuele functie kunnen uitvoeren met een meetbare score.
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om patiëntgebaseerde meeteigenschappen van elke testmodaliteit te kwantificeren (ten behoeve van eindpuntkwalificatie)
Tijdsspanne: 2 jaar
Test-hertestbetrouwbaarheid tijdens hetzelfde bezoek of tijdens twee verschillende testsessies op verschillende dagen, inclusief bepaling van significante leereffecten of andere scorevariabelen die de variabiliteit beïnvloeden.
2 jaar
Om op beoordelaars gebaseerde meeteigenschappen van elke testmodaliteit te kwantificeren (ten behoeve van eindpuntkwalificatie)
Tijdsspanne: 2 jaar
Variabiliteit binnen en tussen beoordelaars voor het scoren van toetsen door beoordelaars/beoordelaars. Beoordelingen waarbij onafhankelijke beoordelaars/beoordelaars betrokken zijn, worden beoordeeld op de betrouwbaarheid van de scores binnen sessies en sessies om consistente methoden te garanderen.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Medewerkers

The Vision Research and Assessment Institute (VRAI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RTx-VRAI-NHS01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren