Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for å vurdere endepunkts operasjonelle gjennomførbarhet og måleegenskaper hos pasienter med retinitis Pigmentosa

6. januar 2025 oppdatert av: Ray Therapeutics, Inc.

Observasjonell, ikke-intervensjonell studie for å bestemme den operasjonelle gjennomførbarheten og måleegenskapene til endepunkter hos pasienter med retinitis Pigmentosa

RayTx etablerte The Vision Research and Assessment Institute (VRAI) med det uttrykkelige formålet å tjene som et testanlegg for effektendepunkter for pasienter med lavt syn. Oppdraget til VRAI er å gjøre det mulig å utføre standardiserte effektivitetstesting av høyeste kvalitet av pasienter med synshemming av ekspertklinikere i et optimalisert miljø. De foreslåtte vurderingene eller testmetodene som skal evalueres i denne ikke-intervensjonelle studien er publisert i en viss kapasitet, og noen av disse publikasjonene inkluderer allerede pasienter med alvorlig til dyptgående synstap fra retinitis pigmentosa og andre arvelige netthinnesykdommer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Studien er designet som en todelt, ikke-intervensjonell prospektiv kohortstudie med opptil 20-40 pasienter. I del A vil pasienter først bli vurdert på et batteri av tester for å fastslå operasjonell gjennomførbarhet. Mellom 5-10 pasienter forventes å fullføre del A. Etter del A kan antallet tester reduseres eller modifiseres før man fortsetter til del B. I del B, de samme pasientene fra del A og resten av kohorten (15-35 år) pkt) vil bli planlagt for to besøk atskilt med 1 dag og opptil 2 uker. Del B vil vurdere variabiliteten til batteriet av tester på grunn av forvirrende variabler som sykdomsprogresjon. Ytterligere besøk i løpet av ett år fra det første retestbesøket vil bli tilbudt for bedre å karakterisere den naturhistoriske nedgangen og eventuelle innvirkninger på testbatteriet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Shawn Yu, OD
  • Telefonnummer: 949-264-3793
  • E-post: info@vr-ai.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92612
        • Rekruttering
        • Vision Research and Assessment Institute
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasientene vil bli kjent for etterforskeren og forskerteamet lokalt på forskningsstedet. Lokal rekrutteringsinnsats med optometrister, øyeleger og lavsynsgrupper innen 2 timers reise fra det sentrale forskningsstedet vil også bli brukt.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av bilateral retinitis pigmentosa bekreftet fra tidligere synsundersøkelser
  • Best korrigert synsskarphet mellom 20/200 og HM på minst ett øye som testet med klinikkbasert synsstyrkemetode
  • Rimelig flytende engelsk

Ekskluderingskriterier:

  • Kognitiv svekkelse, hukommelsestap eller demens som er tilstrekkelig alvorlig til å utelukke informert eller etter etterforskerens mening vil forhindre tilfredsstillende fullføring av noen eller hele testingen.
  • Enhver omstendighet som etter etterforskerens mening ville forstyrre deltakelse i eller overholdelse av studieprotokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Retinitis Pigmentosa
Opptil 40 pasienter med Retinitis Pigmentosa
Choroideremi
Opptil 40 pasienter med Choroideremia
Stargardt makulær dystrofi (Stargardt sykdom)
Opptil 40 pasienter med Stargardt makulær dystrofi også kjent som Stargardt sykdom
Geografisk atrofi fra aldersrelatert makuladegenerasjon
Opptil 40 pasienter med geografisk atrofi fra aldersrelatert makuladegenerasjon
X-bundet retinoschisis
Opptil 40 pasienter med X-linked Retinoschisis
Andre netthinnedystrofier
Opptil 40 pasienter med andre netthinnedystrofier

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Operasjonell gjennomførbarhet av å teste pasienter med moderat til dypt nedsatt syn med ulike retinale dystrofier på et batteri av visuelle vurderinger
Tidsramme: 3 måneder
Bestemme hvor mange pasienter i synsområdet 20/70 - HM (avhengig av indikasjon) som kan utføre spesifikke tester av synsfunksjon med en målbar poengsum.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å kvantifisere pasientbaserte måleegenskaper for hver testmodalitet (for endepunktskvalifisering)
Tidsramme: 2 år
Test-retest reliabilitet ved samme besøk eller på to forskjellige testøkter på forskjellige dager, inkludert bestemmelse av signifikante læringseffekter eller andre skåringsvariabler som påvirker variasjonen.
2 år
For å kvantifisere assessorbaserte måleegenskaper for hver testmodalitet (for endepunktskvalifisering)
Tidsramme: 2 år
Variabilitet innen og mellom grader for scoring av tester av testgrader/bedømmere. Vurderinger som inkluderer uavhengige karakterer/bedømmere vil bli vurdert for pålitelighet innen økt og på tvers av økter for å sikre konsistente metoder.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

The Vision Research and Assessment Institute (VRAI)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RTx-VRAI-NHS01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere