Estudo observacional para avaliar a viabilidade operacional do endpoint e propriedades de medição em pacientes com retinite pigmentosa
6 de janeiro de 2025 atualizado por: Ray Therapeutics, Inc.
Estudo observacional não intervencionista para determinar a viabilidade operacional e propriedades de medição de endpoints em pacientes com retinite pigmentosa
A RayTx estabeleceu o Vision Research and Assessment Institute (VRAI) com o propósito expresso de servir como uma instalação de testes para parâmetros de eficácia para pacientes com visão subnormal.
A missão do VRAI é permitir que testes de eficácia padronizados e da mais alta qualidade em pacientes com deficiência visual sejam realizados por médicos especialistas em um ambiente otimizado.
As avaliações propostas ou modalidades de teste a serem avaliadas neste estudo não intervencionista são publicadas de alguma forma, e algumas dessas publicações já incluem pacientes com perda de visão grave a profunda por retinite pigmentosa e outras doenças hereditárias da retina.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
O estudo foi concebido como um estudo de coorte prospectivo não intervencionista em duas partes de até 20-40 pacientes.
Na Parte A, os pacientes serão avaliados inicialmente em uma bateria de testes para determinar a viabilidade operacional.
Espera-se que entre 5-10 pacientes completem a Parte A. Após a Parte A, a bateria de testes pode ser reduzida ou modificada antes de prosseguir para a Parte B. Na Parte B, os mesmos pacientes da Parte A e o restante da coorte (15-35 pts) serão agendadas para duas visitas separadas por 1 dia e até 2 semanas.
A Parte B avaliará a variabilidade da bateria de testes devido a variáveis confusas, como a progressão da doença.
Serão oferecidas visitas adicionais ao longo de um ano a partir da primeira visita de reteste, a fim de melhor caracterizar o declínio da história natural e qualquer impacto na bateria de testes.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
120
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Shawn Yu, OD
- Número de telefone: 949-264-3793
- E-mail: info@vr-ai.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92612
- Recrutamento
- Vision Research and Assessment Institute
-
Contato:
- Shawn Yu, OD
- Número de telefone: 949-264-3793
- E-mail: info@vr-ai.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes serão conhecidos pelo investigador e pela equipe de pesquisa local do local da pesquisa.
Esforços de recrutamento local com optometristas, oftalmologistas e grupos comunitários de visão subnormal dentro de 2 horas de viagem do local central de pesquisa também serão usados.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de retinite pigmentosa bilateral confirmado a partir de registros de exames oftalmológicos anteriores
- Acuidade visual melhor corrigida entre 20/200 e HM em pelo menos um olho, conforme testado com método de acuidade visual baseado em clínica
- Razoavelmente fluente em inglês
Critério de exclusão:
- Comprometimento cognitivo, perda de memória ou demência com gravidade suficiente para impedir informações informadas ou na opinião do investigador impediriam a conclusão satisfatória de alguns ou de todos os testes.
- Qualquer circunstância que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou no cumprimento do protocolo do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Retinite Pigmentosa
Até 40 pacientes com Retinite Pigmentosa
|
|
Coroideremia
Até 40 pacientes com coroideremia
|
|
Distrofia Macular de Stargardt (Doença de Stargardt)
Até 40 pacientes com Distrofia Macular de Stargardt, também conhecida como Doença de Stargardt
|
|
Atrofia Geográfica por Degeneração Macular Relacionada à Idade
Até 40 pacientes com Atrofia Geográfica por Degeneração Macular Relacionada à Idade
|
|
Retinosquise ligada ao X
Até 40 pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X
|
|
Outras distrofias retinais
Até 40 pacientes com outras distrofias retinianas
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Viabilidade operacional de testar pacientes com deficiência visual moderada a profunda com diversas distrofias retinianas em uma bateria de avaliações visuais
Prazo: 3 meses
|
Determinar quantos pacientes na faixa visual 20/70 - HM (dependendo da indicação) podem realizar testes específicos de função visual com pontuação mensurável.
|
3 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para quantificar as propriedades de medição baseadas no paciente de cada modalidade de teste (para fins de qualificação de endpoint)
Prazo: 2 anos
|
Confiabilidade teste-reteste na mesma visita ou em duas sessões de teste diferentes em dias diferentes, incluindo determinação de efeitos significativos de aprendizagem ou outras variáveis de pontuação que impactam a variabilidade.
|
2 anos
|
|
Para quantificar as propriedades de medição baseadas no avaliador de cada modalidade de teste (para fins de qualificação de endpoint)
Prazo: 2 anos
|
Variabilidade intra e inter-alunos para pontuação de testes por avaliadores/avaliadores.
As avaliações que incorporam avaliadores/avaliadores independentes serão avaliadas quanto à confiabilidade da pontuação dentro e fora da sessão para garantir métodos consistentes.
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
19 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças uveais
- Doenças Retinianas
- Doenças da Coróide
- Doença de Stargardt
- Retinite
- Retinite Pigmentosa
- Degeneração Retiniana
- Degeneração macular
- Atrofia Geográfica
- Distrofias Retinianas
- Retinosquise
- Coroideremia
Outros números de identificação do estudo
- RTx-VRAI-NHS01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .