Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse til vurdering af slutpunkts operationelle gennemførlighed og måleegenskaber hos patienter med retinitis Pigmentosa

6. januar 2025 opdateret af: Ray Therapeutics, Inc.

Observationel, ikke-interventionel undersøgelse for at bestemme den operationelle gennemførlighed og måleegenskaber af endepunkter hos patienter med retinitis Pigmentosa

RayTx etablerede The Vision Research and Assessment Institute (VRAI) med det udtrykkelige formål at tjene som en testfacilitet for effekt-endepunkter for patienter med nedsat syn. Missionen for VRAI er at muliggøre den højeste kvalitet, standardiserede effektivitetstest af patienter med synsnedsættelse, der kan udføres af ekspertklinikere i et optimeret miljø. De foreslåede vurderinger eller testmetoder, der skal evalueres i denne ikke-interventionelle undersøgelse, er publiceret i en vis kapacitet, og nogle af disse publikationer omfatter allerede patienter med alvorligt til dybt synstab fra retinitis pigmentosa og andre arvelige nethindesygdomme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Studiet er designet som et todelt, ikke-interventionelt prospektivt kohortestudie med op til 20-40 patienter. I del A vil patienter indledningsvis blive vurderet på et batteri af tests for at bestemme operationel gennemførlighed. Mellem 5-10 patienter forventes at gennemføre del A. Efter del A kan antallet af tests reduceres eller modificeres, før der fortsættes til del B. I del B, de samme patienter fra del A og resten af ​​kohorten (15-35 år) pkt.) vil blive planlagt til to besøg adskilt af 1 dag og op til 2 uger. Del B vil vurdere variabiliteten af ​​batteriet af tests på grund af forvirrende variabler såsom sygdomsprogression. Yderligere besøg i løbet af et år fra det første gentestbesøg vil blive tilbudt for bedre at karakterisere den naturhistoriske tilbagegang og enhver påvirkning af testbatteriet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Shawn Yu, OD
  • Telefonnummer: 949-264-3793
  • E-mail: info@vr-ai.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92612
        • Rekruttering
        • Vision Research and Assessment Institute
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienterne vil blive kendt af investigator og forskerteam lokalt på forskningsstedet. Lokal rekrutteringsindsats med optometrister, øjenlæger og svagsynsgrupper inden for 2 timers rejse fra det centrale forskningssted vil også blive brugt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af bilateral retinitis pigmentosa bekræftet fra tidligere øjenundersøgelser
  • Bedst korrigeret synsstyrke mellem 20/200 og HM på mindst ét ​​øje som testet med klinikbaseret synsstyrkemetode
  • Rimelig flydende i engelsk

Ekskluderingskriterier:

  • Kognitiv svækkelse, hukommelsestab eller demens, der er tilstrækkelig alvorlig til at udelukke informeret eller efter investigatorens mening ville forhindre en tilfredsstillende gennemførelse af nogle af eller hele testen.
  • Enhver omstændighed, der efter investigators mening ville forstyrre deltagelse i eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Retinitis Pigmentosa
Op til 40 patienter med Retinitis Pigmentosa
Choroideræmi
Op til 40 patienter med choroideremia
Stargardt makulær dystrofi (Stargardts sygdom)
Op til 40 patienter med Stargardt Makuladystrofi også kendt som Stargardt Disease
Geografisk atrofi fra aldersrelateret makuladegeneration
Op til 40 patienter med geografisk atrofi fra aldersrelateret makuladegeneration
X-bundet retinoschisis
Op til 40 patienter med X-linked Retinoschisis
Andre nethindedystrofier
Op til 40 patienter med andre retinale dystrofier

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Operationel gennemførlighed af at teste patienter med moderat til dybt synshandicap med forskellige retinale dystrofier på et batteri af visuelle vurderinger
Tidsramme: 3 måneder
Bestemmelse af, hvor mange patienter i synsområdet 20/70 - HM (afhængig af indikation) kan udføre specifikke test af synsfunktion med en målbar score.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At kvantificere patientbaserede måleegenskaber for hver testmodalitet (med henblik på endepunktskvalificering)
Tidsramme: 2 år
Test-gentest pålidelighed ved det samme besøg eller på to forskellige testsessioner på forskellige dage, herunder bestemmelse af signifikante læringseffekter eller andre scoringsvariabler, der påvirker variabiliteten.
2 år
At kvantificere assessor-baserede måleegenskaber for hver testmodalitet (med henblik på endepunktskvalifikation)
Tidsramme: 2 år
Intra- og inter-grader variabilitet til scoring af tests af test gradere/bedømmere. Vurderinger, der inkorporerer uafhængige bedømmere/bedømmere, vil blive vurderet inden for sessionen og på tværs af sessionens scoringspålidelighed for at sikre ensartede metoder.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

The Vision Research and Assessment Institute (VRAI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2024

Først opslået (Faktiske)

19. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTx-VRAI-NHS01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner