意大利 iTTP 注册中心
2024年7月9日 更新者：Fondazione Luigi Villa
意大利 iTTP 注册中心（前瞻性观察研究）
ItaliTTP 是一项观察性、前瞻性、单臂、全国、多中心、非药理学队列研究，旨在更好地定义和了解意大利免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 (iTTP) 患者的自然史、疾病严重程度和临床结果。
至少 132 名连续急性 iTTP（首次事件或复发）患者将入组 3 年，并有可能延期，随访期为 3 年。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
获得性免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）是一种罕见的、危及生命的血栓性微血管病，其特征是血小板减少症、微血管病性溶血性贫血和广泛的微血管血栓形成导致多器官受累。 尽管对 iTTP 病因学和急性期治疗的理解取得了进展，但对其进展的了解仍然存在重大差距，特别是在临床缓解期间和长期并发症方面。
ItaliTTP 是一项全国性、多中心、观察性、前瞻性、非药理学队列研究，旨在阐明意大利 iTTP 的自然史、严重程度和结果。 该研究将招募住院 iTTP 患者（经历初次发作或反复发作），并在参与的意大利中心的门诊环境中对他们进行跟踪。 该研究计划在三年内纳入至少 132 名年龄在 12 岁至 99 岁之间的任何性别患者，并可选择延期和三年随访。 在住院和随后的门诊期间，参与者将接受常规临床评估和实验室测试。 除了这些数据之外，还将收集外周血样本用于 ADAMTS13 分析和潜在的未来研究。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
132
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sandra Maccarone
- 电话号码：+39 02 551 0709
- 邮箱：contact@fondazioneluigivilla.org
研究联系人备份
- 姓名：Ilaria Mancini, MSc, PhD
- 电话号码：+39 02 5503 5414
- 邮箱：ilaria.mancini@guest.unimi.it
学习地点
-
-
MI
-
Milan、MI、意大利、20122
- 招聘中
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
患有 iTTP 急性事件（首次事件或复发）的住院患者，然后在参与中心的门诊诊所进行随访。
描述
纳入标准：
- 急性 iTTP 发作（首次事件或复发）的患者，定义为血小板减少症和微血管病性溶血性贫血，在没有其他原因的情况下，并且存在 ADAMTS13 活性严重缺乏（< 10 IU/dL 或 < 正常值的 10%） ) 和抗 ADAMTS13 自身抗体
- 男性和女性患者，年龄12岁或以上
- 已签署参与研究知情同意书的患者
排除标准：
- 未签署参与研究知情同意书的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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iTTP患者
iTTP 患者将按照标准临床实践接受治疗和随访。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发病年龄
大体时间：3年
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多年来首次急性 iTTP 发作时的年龄
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3年
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性别
大体时间：3年
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3年
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出生国家/地区
大体时间：3年
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3年
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种族
大体时间：3年
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3年
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血型
大体时间：3年
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ABO/Rh 血型
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3年
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体重指数
大体时间：3年
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体重指数（kg/m^2）
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3年
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患有合并症的患者比例，包括：自身免疫性疾病、癌症、HIV感染、高血压、2型糖尿病、高胆固醇血症、心血管疾病、慢性肾功能衰竭、肝病、抑郁症。
大体时间：3年
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患有合并症的 iTTP 患者比例
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3年
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急性 iTTP 发作之前存在潜在触发因素的比例，包括：感染、怀孕、手术、心理创伤、疫苗接种、药物
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作前 3 个月内发生/服用的潜在触发条件/事件/药物的比例
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3年
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临床表现的发生率、类型和严重程度，包括：出血、心血管、神经、肾脏和全身体征和症状
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时临床表现的发生率、类型和严重程度
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3年
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血小板计数乳酸脱氢酶 (LDH)、总胆红素和间接胆红素、肝脏转氨酶、肌酐、肌钙蛋白
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时的血小板计数，以数量 x 10^9/L 表示
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3年
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血红蛋白乳酸脱氢酶 (LDH)、总胆红素和间接胆红素、肝脏转氨酶、肌酐、肌钙蛋白
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时的血红蛋白水平，以 g/dL 表示
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3年
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乳酸脱氢酶 (LDH) 乳酸脱氢酶 (LDH)、总胆红素和间接胆红素、肝转氨酶、肌酐、肌钙蛋白
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时的 LDH 水平，以 IU/L 表示
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3年
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肌酐乳酸脱氢酶 (LDH)、总胆红素和间接胆红素、肝脏转氨酶、肌酐、肌钙蛋白
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时的肌酐水平，以 mg/dL 表示
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3年
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心肌肌钙蛋白
大体时间：3年
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急性 iTTP 发作时的心肌肌钙蛋白水平，以 ng/L 表示
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3年
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ADAMTS13 活动
大体时间：6年
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功能性 ADAMTS13 活性水平以 IU/dL 或 % 表示
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6年
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抗 ADAMTS13 抗体
大体时间：6年
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抗 ADAMTS13 抗体的浓度或存在/不存在
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6年
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每日治疗性血浆置换程序的数量
大体时间：3年
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为实现急性 iTTP 发作的临床反应而进行的每日治疗性血浆置换程序的数量
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3年
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接受利妥昔单抗治疗的急性 iTTP 患者比例
大体时间：6年
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6年
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使用类固醇和利妥昔单抗以外的免疫抑制剂治疗的急性 iTTP 患者的比例
大体时间：6年
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6年
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接受 caplacizumab 治疗的 iTTP 患者比例
大体时间：3年
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3年
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TTP相关药物不良事件的发生率、类型和严重程度
大体时间：6年
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ITTP患者急性iTTP发作和疾病缓解期间记录的TTP相关药物不良事件的发生率、类型和严重程度
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6年
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ITTP 患者达到临床缓解的比例
大体时间：6年
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实现临床缓解的 iTTP 患者比例定义为持续临床缓解，且没有治疗性血浆置换 (TPE) 和抗血管性血友病因子 (VWF) 治疗 ≥ 30 天，或者达到 ADAMTS13 缓解，以先发生者为准。
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6年
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对急性 iTTP 治疗难治的 iTTP 患者比例
大体时间：6年
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对急性 iTTP 治疗难治的 iTTP 患者比例。
难治性定义为持续性血小板减少症和尽管治疗但 LDH 水平持续升高。
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6年
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ITTP 患者在住院期间出现并发症的比例，包括：出血、血栓形成、神经、肾脏、心脏并发症
大体时间：6年
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急性 iTTP 住院期间出现并发症的患者比例
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6年
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经历临床恶化的 iTTP 患者比例
大体时间：6年
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经历临床恶化的 iTTP 患者比例定义为持续血小板计数 ≥ 150 × 109/L（或高于局部正常下限 [LLN]）且 LDH < 1.5 倍正常上限 (ULN)，并且没有新的临床证据或进行性缺血性器官损伤。
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6年
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ITTP 患者实现 ADAMTS13 缓解的比例
大体时间：6年
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实现 ADAMTS13 缓解的 iTTP 患者比例定义为 ADAMTS13 活性 ≥ 20% 至 < LLN（部分）或 ADAMTS13 活性 ≥ LLN（完全）。
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6年
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达到临床反应的时间
大体时间：6年
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6年
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临床缓解时间
大体时间：6年
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6年
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ADAMTS13 缓解时间
大体时间：6年
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6年
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临床复发的 iTTP 患者比例
大体时间：6年
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临床缓解后，临床复发的 iTTP 患者比例定义为血小板计数减少至 < 150 × 109/L（排除血小板减少的其他原因），无论有或没有新的缺血性器官损伤的临床证据。
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6年
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ADAMTS13 复发的 iTTP 患者比例
大体时间：6年
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ADAMTS13 复发的 iTTP 患者比例定义为 ADAMTS13 部分或完全缓解后 ADAMTS13 活性降低至 < 20%。
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6年
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临床复发时间
大体时间：6年
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6年
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ADAMTS13 复发时间
大体时间：6年
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6年
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ITTP 孕妇妊娠并发症的发生率、类型和严重程度
大体时间：6年
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6年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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意大利 iTTP 发病率
大体时间：3年
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所有 TTP 事件（首次事件和复发）和首次 TTP 事件的数量将除以处于危险中的人数乘以观察时间，分别估计 iTTP 事件和 iTTP 事件病例的发生率（以人年为单位） ）。
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Flora Peyvandi, MD, PhD、Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月20日
初级完成 (估计的)
2030年5月31日
研究完成 (估计的)
2030年5月31日
研究注册日期
首次提交
2024年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月17日
首次发布 (实际的)
2024年4月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月9日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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