Registro italiano iTTP
17 de abril de 2024 actualizado por: Fondazione Luigi Villa
Registro italiano iTTP (un estudio observacional prospectivo)
ItaliTTP es un estudio de cohorte observacional, prospectivo, de un solo brazo, nacional, multicéntrico y no farmacológico destinado a definir y comprender mejor la historia natural, la gravedad de la enfermedad y los resultados clínicos de pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (iTTP) en Italia. .
Se inscribirán un mínimo de 132 pacientes consecutivos con iTTP agudo (primer evento o recaída) durante 3 años, con posibilidad de extensión, con un período de seguimiento de 3 años.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
La púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada adquirida (iTTP) es una microangiopatía trombótica rara y potencialmente mortal caracterizada por episodios de trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática y trombosis microvascular extensa que conduce a afectación multiorgánica. A pesar de los avances en la comprensión de la etiología y el tratamiento de la iTTP en la fase aguda, persisten importantes lagunas en el conocimiento sobre su progresión, particularmente durante la remisión clínica y con respecto a las complicaciones a largo plazo.
ItaliTTP, un estudio de cohorte nacional, multicéntrico, observacional, prospectivo y no farmacológico, tiene como objetivo dilucidar la historia natural, la gravedad y los resultados de iTTP en Italia. El estudio inscribirá a pacientes hospitalizados con iTTP (que experimenten episodios iniciales o recurrentes) y los seguirá en entornos ambulatorios en los centros italianos participantes. El estudio prevé incluir al menos 132 pacientes de cualquier sexo, de 12 a 99 años, durante un período de tres años, con opción de extensión, y un seguimiento de tres años. Durante la hospitalización y las visitas ambulatorias posteriores, los participantes se someterán a evaluaciones clínicas y pruebas de laboratorio de rutina. Además de estos datos, se recolectarán muestras de sangre periférica para el análisis ADAMTS13 y posibles investigaciones futuras.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
132
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sandra Maccarone
- Número de teléfono: +39 02 551 0709
- Correo electrónico: contact@fondazioneluigivilla.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Número de teléfono: +39 02 5503 5414
- Correo electrónico: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes hospitalizados con un evento agudo de iTTP (primer evento o recaída), luego seguidos en consultas externas de los centros participantes.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con un episodio agudo de iTTP (primer evento o recaída), definido por trombocitopenia y anemia hemolítica microangiopática, en ausencia de causas alternativas, y la presencia de una deficiencia grave de la actividad de ADAMTS13 (< 10 UI/dL o <10% del valor normal ) y autoanticuerpos anti-ADAMTS13
- Pacientes masculinos y femeninos, de 12 años o más.
- Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado para la participación en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no hayan firmado el consentimiento informado para la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con iTTP
Los pacientes con iTTP serán tratados y seguidos según la práctica clínica estándar.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Edad de inicio
Periodo de tiempo: 3 años
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Edad en el primer episodio agudo de iTTP en años
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3 años
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Sexo
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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País/región de nacimiento
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Carrera
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Grupo sanguíneo
Periodo de tiempo: 3 años
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Grupo sanguíneo ABO/Rh
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3 años
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IMC
Periodo de tiempo: 3 años
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Índice de masa corporal en kg/m^2
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3 años
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Proporción de pacientes con comorbilidades, que incluyen: enfermedades autoinmunes, cáncer, infección por VIH, hipertensión, diabetes tipo 2, hipercolesterolemia, enfermedades cardiovasculares, insuficiencia renal crónica, enfermedades hepáticas, depresión.
Periodo de tiempo: 3 años
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Proporción de pacientes iTTP con comorbilidades
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3 años
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Proporción de episodios agudos de iTTP precedidos por posibles factores desencadenantes, incluidos: infecciones, embarazo, cirugía, trauma psicológico, vacunación, medicamentos
Periodo de tiempo: 3 años
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Proporción de posibles condiciones desencadenantes/eventos/fármacos ocurridos/tomados en los 3 meses anteriores al episodio agudo de iTTP
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3 años
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Incidencia, tipo y gravedad de las manifestaciones clínicas, incluyendo: sangrado, signos y síntomas cardiovasculares, neurológicos, renales y sistémicos.
Periodo de tiempo: 3 años
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Incidencia, tipo y gravedad de las manifestaciones clínicas en el momento de la presentación del episodio agudo de iTTP.
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3 años
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Recuento de plaquetas lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina total e indirecta, transaminasas hepáticas, creatinina, troponina
Periodo de tiempo: 3 años
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Recuento de plaquetas al momento de la presentación del episodio agudo de iTTP, expresado en número x 10^9/L
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3 años
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Hemoglobina lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina total e indirecta, transaminasas hepáticas, creatinina, troponina
Periodo de tiempo: 3 años
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Nivel de hemoglobina en el momento de la presentación del episodio agudo de iTTP, expresado en g/dl
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3 años
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Lactato deshidrogenasa (LDH) lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina total e indirecta, transaminasas hepáticas, creatinina, troponina
Periodo de tiempo: 3 años
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Nivel de LDH en el momento de la presentación del episodio agudo de iTTP, expresado en UI/L
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3 años
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Creatinina lactato deshidrogenasa (LDH), bilirrubina total e indirecta, transaminasas hepáticas, creatinina, troponina
Periodo de tiempo: 3 años
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Nivel de creatinina en el momento de la presentación del episodio agudo de iTTP, expresado en mg/dL
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3 años
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Troponina cardiaca
Periodo de tiempo: 3 años
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Nivel de troponina cardíaca en el momento de la presentación del episodio agudo de iTTP, expresado en ng/l
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3 años
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Actividad de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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Nivel de actividad funcional de ADAMTS13 expresado en UI/dL o %
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6 años
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Anticuerpos anti-ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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Concentración o presencia/ausencia de anticuerpos anti-ADAMTS13
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6 años
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Número de procedimientos diarios de intercambio terapéutico de plasma.
Periodo de tiempo: 3 años
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Número de procedimientos terapéuticos de recambio plasmático diarios para lograr la respuesta clínica del episodio agudo de iTTP
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3 años
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Proporción de pacientes con iTTP aguda tratados con rituximab
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP aguda tratados con inmunosupresores distintos de esteroides y rituximab
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP tratados con caplacizumab
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Incidencia, tipo y gravedad de los eventos adversos de los medicamentos relacionados con la PTT
Periodo de tiempo: 6 años
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Incidencia, tipo y gravedad de los eventos adversos de medicamentos relacionados con la PTT registrados durante el episodio agudo de iTTP y la remisión de la enfermedad de los pacientes con iTTP
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que logran la remisión clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que logran la remisión clínica definida como una respuesta clínica sostenida sin intercambio plasmático terapéutico (TPE) ni terapia anti-factor von Willebrand (VWF) durante ≥ 30 días o con el logro de la remisión ADAMTS13, lo que ocurra primero.
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP refractarios al tratamiento agudo con iTTP
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP refractarios al tratamiento agudo con iTTP.
La refractariedad se define como trombocitopenia persistente y un nivel de LDH elevado persistentemente a pesar del tratamiento.
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que experimentan complicaciones durante la hospitalización, que incluyen: hemorragia, trombosis, complicaciones neurológicas, renales y cardíacas.
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes que experimentan complicaciones durante la hospitalización por iTTP aguda
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que experimentan exacerbación clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que experimentan una exacerbación clínica definida como un recuento sostenido de plaquetas ≥ 150 × 109/l (o por encima del límite inferior normal local [LIN]) y LDH < 1,5 veces el límite superior normal (LSN) y sin evidencia clínica de nuevos síntomas. o lesión orgánica isquémica progresiva.
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que logran la remisión de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP que logran la remisión de ADAMTS13 definida como actividad de ADAMTS13 ≥ 20 % a <LIN (parcial) o actividad de ADAMTS13 ≥ LIN (completa).
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6 años
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Tiempo hasta la respuesta clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Tiempo hasta la remisión clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Tiempo hasta la remisión de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP con recaída clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP con una recaída clínica definida como una disminución del recuento de plaquetas a <150 × 109/l (con otras causas de trombocitopenia descartadas), con o sin evidencia clínica de nueva lesión orgánica isquémica, después de una remisión clínica.
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6 años
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Proporción de pacientes con iTTP con una recaída de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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Proporción de pacientes con iTTP con una recaída de ADAMTS13 definida como una disminución de la actividad de ADAMTS13 a <20 % después de una remisión parcial o completa de ADAMTS13.
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6 años
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Tiempo hasta la recaída clínica
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Tiempo para la recaída de ADAMTS13
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Incidencia, tipo y gravedad de las complicaciones del embarazo en mujeres embarazadas con iTTP
Periodo de tiempo: 6 años
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6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de iTTP en Italia
Periodo de tiempo: 3 años
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El número de todos los eventos de TTP (primeros eventos y recaídas) y los primeros eventos de TTP se dividirá por el número de personas en riesgo multiplicado por el tiempo de observación para estimar la tasa de incidencia de eventos de iTTP y casos incidentes de iTTP, respectivamente (en personas-años). ).
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de marzo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatías trombóticas
- Citopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombótica Trombocitopénica
Otros números de identificación del estudio
- ItaliTTP
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .