Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Italiensk iTTP Registry

9. juli 2024 opdateret af: Fondazione Luigi Villa

Italiensk iTTP Registry (en prospektiv observationsundersøgelse)

ItaliTTP er et observationelt, prospektivt, enkeltarmet, nationalt, multicenter, ikke-farmakologisk kohortestudie, der sigter mod bedre at definere og forstå den naturlige historie, sygdommens sværhedsgrad og kliniske resultater hos patienter med immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) i Italien .

Minimum 132 på hinanden følgende patienter med akut iTTP (første hændelse eller tilbagefald) vil blive indskrevet i 3 år, med mulighed for forlængelse, med en opfølgningsperiode på 3 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Erhvervet immunmedieret trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) er en sjælden, livstruende trombotisk mikroangiopati karakteriseret ved episoder med trombocytopeni, mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi og omfattende mikrovaskulær trombose, der fører til multiorganinvolvering. På trods af fremskridt i forståelsen af ​​iTTP-ætiologi og -håndtering i den akutte fase, fortsætter betydelige huller i viden om dets progression, især under klinisk remission og vedrørende langsigtede komplikationer.

ItaliTTP, et nationalt, multicenter, observationelt, prospektivt, ikke-farmakologisk kohortestudie, har til formål at belyse naturhistorien, sværhedsgraden og resultaterne af iTTP i Italien. Undersøgelsen vil indskrive hospitalsindlagte iTTP-patienter (som oplever enten indledende eller tilbagevendende episoder) og følge dem i ambulante omgivelser på tværs af deltagende italienske centre. Undersøgelsen planlægger at omfatte mindst 132 patienter af ethvert køn i alderen 12 til 99 over en treårig periode med mulighed for forlængelse og en treårig opfølgning. Under indlæggelse og efterfølgende ambulante besøg vil deltagerne gennemgå rutinemæssige kliniske vurderinger og laboratorietests. Ud over disse data vil der blive indsamlet perifere blodprøver til ADAMTS13-analyse og potentiel fremtidig forskning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

132

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Indlagte patienter med en akut hændelse af iTTP (første hændelse eller tilbagefald), derefter fulgt op i de deltagende centres ambulatorier.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en akut iTTP-episode (første hændelse eller tilbagefald), defineret ved trombocytopeni og mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi, i fravær af alternative årsager og tilstedeværelsen af ​​alvorlig mangel på ADAMTS13-aktivitet (< 10 IE/dL eller <10 % af normal værdi ) og anti-ADAMTS13 autoantistoffer
  • Både mandlige og kvindelige patienter i alderen 12 år eller ældre
  • Patienter, der har underskrevet det informerede samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke har underskrevet det informerede samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
iTTP patienter
iTTP-patienter vil blive behandlet og fulgt op i henhold til standard klinisk praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Alder ved debut
Tidsramme: 3 år
Alder ved den første akutte iTTP-episode i årevis
3 år
Køn
Tidsramme: 3 år
3 år
Fødeland/region
Tidsramme: 3 år
3 år
Race
Tidsramme: 3 år
3 år
Blodgruppe
Tidsramme: 3 år
ABO/Rh blodgruppe
3 år
BMI
Tidsramme: 3 år
Kropsmasseindeks i kg/m^2
3 år
Andel af patienter med komorbiditeter, herunder: autoimmune sygdomme, cancer, HIV-infektion, hypertension, type 2-diabetes, hyperkolesterolæmi, hjerte-kar-sygdomme, kronisk nyresvigt, leversygdom, depression.
Tidsramme: 3 år
Andel af iTTP-patienter med komorbiditeter
3 år
Andel af akutte iTTP-episoder forudgået af potentielle udløsende faktorer, herunder: infektioner, graviditet, kirurgi, psykologiske traumer, vaccination, medicin
Tidsramme: 3 år
Andel af potentielle udløsende tilstande/hændelser/lægemidler opstod/indtaget i de 3 måneder forud for den akutte iTTP-episode
3 år
Forekomst, type og sværhedsgrad af kliniske manifestationer, herunder: blødning, kardiovaskulære, neurologiske, renale og systemiske tegn og symptomer
Tidsramme: 3 år
Forekomst, type og sværhedsgrad af kliniske manifestationer ved præsentation af den akutte iTTP-episode
3 år
Blodpladetal lactat dehydrogenase (LDH), total og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
Blodpladetal ved præsentation af den akutte iTTP-episode, udtrykt i tal x 10^9/L
3 år
Hæmoglobin lactat dehydrogenase (LDH), total og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
Hæmoglobinniveau ved præsentation af den akutte iTTP-episode, udtrykt i g/dL
3 år
Lactatdehydrogenase (LDH) lactatdehydrogenase (LDH), total og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
LDH-niveau ved præsentation af den akutte iTTP-episode, udtrykt i IU/L
3 år
Kreatinin lactat dehydrogenase (LDH), total og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
Kreatininniveau ved præsentation af den akutte iTTP-episode, udtrykt i mg/dL
3 år
Hjerte troponin
Tidsramme: 3 år
Hjertetroponinniveau ved præsentation af den akutte iTTP-episode, udtrykt i ng/L
3 år
ADAMTS13 aktivitet
Tidsramme: 6 år
Niveau af funktionel ADAMTS13-aktivitet udtrykt i IU/dL eller %
6 år
Anti-ADAMTS13 antistoffer
Tidsramme: 6 år
Koncentration eller tilstedeværelse/fravær af anti-ADAMTS13 antistoffer
6 år
Antal daglige terapeutiske plasmaudvekslingsprocedurer
Tidsramme: 3 år
Antal daglige terapeutiske plasmaudvekslingsprocedurer for at opnå klinisk respons på den akutte iTTP-episode
3 år
Andel af akutte iTTP-patienter behandlet med rituximab
Tidsramme: 6 år
6 år
Andel af akutte iTTP-patienter behandlet med andre immunsuppressorer end steroider og rituximab
Tidsramme: 6 år
6 år
Andel af iTTP-patienter behandlet med caplacizumab
Tidsramme: 3 år
3 år
Forekomst, type og sværhedsgrad af TTP-relaterede lægemiddelbivirkninger
Tidsramme: 6 år
Hyppighed, type og sværhedsgrad af TTP-relaterede lægemiddelbivirkninger registreret under den akutte iTTP-episode og sygdomsremission hos iTTP-patienter
6 år
Andel af iTTP-patienter, der opnår klinisk remission
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter, der opnår klinisk remission, defineret som vedvarende klinisk respons med enten ingen terapeutisk plasmaudveksling (TPE) og ingen anti-von Willebrand faktor (VWF) behandling i ≥ 30 dage eller med opnåelse af ADAMTS13 remission, alt efter hvad der indtræffer først.
6 år
Andel af iTTP-patienter, der er modstandsdygtige over for akut iTTP-behandling
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter, der er modstandsdygtige over for akut iTTP-behandling. Refractoriness defineret som vedvarende trombocytopeni og et vedvarende forhøjet LDH-niveau trods behandling.
6 år
Andel af iTTP-patienter, der oplever komplikationer under indlæggelse, herunder: blødning, trombose, neurologiske, nyre- og hjertekomplikationer
Tidsramme: 6 år
Andel af patienter, der oplever komplikationer under indlæggelsen for akut iTTP
6 år
Andel af iTTP-patienter, der oplever klinisk eksacerbation
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter, der oplever klinisk eksacerbation defineret som vedvarende trombocyttal ≥ 150 × 109/L (eller over den lokale nedre grænse for normal [LLN]) og LDH < 1,5 gange hte øvre normalgrænse (ULN) og ingen klinisk evidens for nye eller progressiv iskæmisk organskade.
6 år
Andel af iTTP-patienter, der opnår ADAMTS13-remission
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter, der opnår ADAMTS13-remission defineret som ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 % til < LLN (delvis) eller ADAMTS13-aktivitet ≥ LLN (komplet).
6 år
Tid til klinisk respons
Tidsramme: 6 år
6 år
Tid til klinisk remission
Tidsramme: 6 år
6 år
Tid til ADAMTS13 remission
Tidsramme: 6 år
6 år
Andel af iTTP-patienter med et klinisk tilbagefald
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter med et klinisk tilbagefald defineret som et fald i trombocyttallet til < 150 × 109/L (med andre årsager til trombocytopeni udelukket), med eller uden klinisk tegn på ny iskæmisk organskade, efter en klinisk remission.
6 år
Andel af iTTP-patienter med et ADAMTS13-tilbagefald
Tidsramme: 6 år
Andel af iTTP-patienter med et ADAMTS13-tilbagefald defineret som et fald i ADAMTS13-aktivitet til < 20 % efter en delvis eller fuldstændig ADAMTS13-remission.
6 år
Tid til klinisk tilbagefald
Tidsramme: 6 år
6 år
Tid til tilbagefald af ADAMTS13
Tidsramme: 6 år
6 år
Forekomst, type og sværhedsgrad af graviditetskomplikationer hos iTTP-gravide kvinder
Tidsramme: 6 år
6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
iTTP-forekomst i Italien
Tidsramme: 3 år
Antallet af alle TTP-hændelser (første hændelser og tilbagefald) og første TTP hændelser vil blive divideret med antallet af personer i risiko multipliceret med observationstiden for at estimere forekomsten af ​​henholdsvis iTTP hændelser og iTTP hændelser (i personer-år) ).
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione Luigi Villa

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. april 2024

Først opslået (Faktiske)

19. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ItaliTTP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TTP - Trombotisk trombocytopenisk purpura

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner