Registro iTTP italiano
9 de julho de 2024 atualizado por: Fondazione Luigi Villa
Registro italiano iTTP (um estudo observacional prospectivo)
ItaliTTP é um estudo de coorte observacional, prospectivo, de braço único, nacional, multicêntrico e não farmacológico que visa melhor definir e compreender a história natural, a gravidade da doença e os resultados clínicos de pacientes com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada (iTTP) na Itália .
Serão inscritos no mínimo 132 pacientes consecutivos com iTTP agudo (primeiro evento ou recidiva) por 3 anos, com possibilidade de prorrogação, com período de acompanhamento de 3 anos.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
A púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada adquirida (iTTP) é uma microangiopatia trombótica rara e com risco de vida, caracterizada por episódios de trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e trombose microvascular extensa, levando ao envolvimento de múltiplos órgãos. Apesar dos avanços na compreensão da etiologia e tratamento da PTTI na fase aguda, persistem lacunas significativas no conhecimento sobre a sua progressão, particularmente durante a remissão clínica e no que diz respeito às complicações a longo prazo.
ItaliTTP, um estudo de coorte nacional, multicêntrico, observacional, prospectivo e não farmacológico, visa elucidar a história natural, a gravidade e os resultados do iTTP na Itália. O estudo inscreverá pacientes hospitalizados com iTTP (experimentando episódios iniciais ou recorrentes) e os acompanhará em regime ambulatorial nos centros italianos participantes. O estudo pretende incluir pelo menos 132 pacientes de qualquer sexo, com idades entre 12 e 99 anos, durante um período de três anos, com opção de extensão, e acompanhamento de três anos. Durante a internação e subsequentes consultas ambulatoriais, os participantes serão submetidos a avaliações clínicas de rotina e exames laboratoriais. Além desses dados, serão coletadas amostras de sangue periférico para análise do ADAMTS13 e possíveis pesquisas futuras.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
132
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Sandra Maccarone
- Número de telefone: +39 02 551 0709
- E-mail: contact@fondazioneluigivilla.org
Estude backup de contato
- Nome: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Número de telefone: +39 02 5503 5414
- E-mail: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Locais de estudo
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MI
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Milan, MI, Itália, 20122
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes hospitalizados com evento agudo de iTTP (primeiro evento ou recidiva), depois acompanhados em ambulatórios dos centros participantes.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com episódio agudo de PTTI (primeiro evento ou recidiva), definido por trombocitopenia e anemia hemolítica microangiopática, na ausência de causas alternativas, e presença de deficiência grave da atividade da ADAMTS13 (< 10 UI/dL ou < 10% do valor normal ) e autoanticorpos anti-ADAMTS13
- Pacientes do sexo masculino e feminino, com 12 anos ou mais
- Pacientes que assinaram o consentimento informado para participação no estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes que não assinaram o consentimento informado para participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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pacientes com PTTI
Os pacientes com iTTP serão tratados e acompanhados de acordo com a prática clínica padrão.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Idade de início
Prazo: 3 anos
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Idade no primeiro episódio agudo de PTTI em anos
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3 anos
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Sexo
Prazo: 3 anos
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3 anos
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País/região de nascimento
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Corrida
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Grupo sanguíneo
Prazo: 3 anos
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Grupo sanguíneo ABO/Rh
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3 anos
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IMC
Prazo: 3 anos
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Índice de massa corporal em kg/m^2
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3 anos
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Proporção de pacientes com comorbidades, incluindo: doenças autoimunes, câncer, infecção por HIV, hipertensão, diabetes tipo 2, hipercolesterolemia, doenças cardiovasculares, insuficiência renal crônica, doença hepática, depressão.
Prazo: 3 anos
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Proporção de pacientes com PTTI com comorbidades
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3 anos
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Proporção de episódios agudos de PTTI precedidos por potenciais fatores desencadeantes, incluindo: infecções, gravidez, cirurgia, trauma psicológico, vacinação, medicamentos
Prazo: 3 anos
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Proporção de possíveis condições/eventos/medicamentos desencadeantes que ocorreram/tomaram nos 3 meses anteriores ao episódio agudo de PTTI
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3 anos
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Incidência, tipo e gravidade das manifestações clínicas, incluindo: sangramento, sinais e sintomas cardiovasculares, neurológicos, renais e sistêmicos
Prazo: 3 anos
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Incidência, tipo e gravidade das manifestações clínicas na apresentação do episódio agudo de PTTI
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3 anos
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Contagem de plaquetas lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina total e indireta, transaminases hepáticas, creatinina, troponina
Prazo: 3 anos
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Contagem de plaquetas na apresentação do episódio agudo de PTTT, expressa em número x 10^9/L
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3 anos
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Hemoglobina lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina total e indireta, transaminases hepáticas, creatinina, troponina
Prazo: 3 anos
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Nível de hemoglobina na apresentação do episódio agudo de iTTP, expresso em g/dL
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3 anos
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Lactato desidrogenase (LDH) lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina total e indireta, transaminases hepáticas, creatinina, troponina
Prazo: 3 anos
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Nível de LDH na apresentação do episódio agudo de iTTP, expresso em UI/L
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3 anos
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Creatinina lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina total e indireta, transaminases hepáticas, creatinina, troponina
Prazo: 3 anos
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Nível de creatinina na apresentação do episódio agudo de iTTP, expresso em mg/dL
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3 anos
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Troponina cardíaca
Prazo: 3 anos
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Nível de troponina cardíaca na apresentação do episódio agudo de iTTP, expresso em ng/L
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3 anos
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Atividade de ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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Nível de atividade funcional de ADAMTS13 expresso em UI/dL ou %
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6 anos
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Anticorpos anti-ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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Concentração ou presença/ausência de anticorpos anti-ADAMTS13
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6 anos
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Número de procedimentos diários de troca plasmática terapêutica
Prazo: 3 anos
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Número de procedimentos diários de troca plasmática terapêutica para obter resposta clínica do episódio agudo de iTTP
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3 anos
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Proporção de pacientes com PTTI aguda tratados com rituximabe
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI aguda tratados com imunossupressores diferentes de esteroides e rituximabe
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI tratados com caplacizumabe
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Incidência, tipo e gravidade de eventos adversos de medicamentos relacionados à PTT
Prazo: 6 anos
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Incidência, tipo e gravidade dos eventos adversos de medicamentos relacionados à PTT registrados durante o episódio agudo de PTT e remissão da doença em pacientes com PTT
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6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP que alcançam remissão clínica
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP que alcançam remissão clínica definida como resposta clínica sustentada sem terapia de plasmaférese terapêutica (TPE) e sem terapia com fator anti-von Willebrand (VWF) por ≥ 30 dias ou com obtenção de remissão de ADAMTS13, o que ocorrer primeiro.
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6 anos
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Proporção de pacientes com PTTTi refratários ao tratamento de PTTTi agudo
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP refratários ao tratamento agudo com iTTP.
Refratariedade definida como trombocitopenia persistente e nível persistentemente elevado de LDH, apesar do tratamento.
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6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI que apresentam complicações durante a hospitalização, incluindo: sangramento, trombose, complicações neurológicas, renais e cardíacas
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes que apresentam complicações durante a internação por PTTI agudo
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6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI que apresentam exacerbação clínica
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI que apresentam exacerbação clínica definida como contagem de plaquetas sustentada ≥ 150 × 109/L (ou acima do limite inferior local do normal [LIN]) e LDH < 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) e nenhuma evidência clínica de novo ou lesão isquêmica progressiva de órgãos.
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6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP que alcançam a remissão da ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes iTTP que alcançaram remissão de ADAMTS13 definida como atividade de ADAMTS13 ≥ 20% a < LLN (parcial) ou atividade de ADAMTS13 ≥ LLN (completa).
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6 anos
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Tempo para resposta clínica
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Tempo para remissão clínica
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Hora de remissão ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP com recidiva clínica
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI com recidiva clínica definida como diminuição da contagem de plaquetas para < 150 × 109/L (com outras causas de trombocitopenia descartadas), com ou sem evidência clínica de nova lesão isquêmica em órgãos, após uma remissão clínica.
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6 anos
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Proporção de pacientes com iTTP com recidiva de ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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Proporção de pacientes com PTTI com recidiva de ADAMTS13 definida como uma diminuição da atividade de ADAMTS13 para <20% após uma remissão parcial ou completa de ADAMTS13.
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6 anos
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Tempo para recaída clínica
Prazo: 6 anos
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6 anos
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É hora da recaída do ADAMTS13
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Incidência, tipo e gravidade das complicações na gravidez em gestantes com PTTI
Prazo: 6 anos
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6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de iTTP na Itália
Prazo: 3 anos
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O número de todos os eventos de TTP (primeiros eventos e recidivas) e dos primeiros eventos de TTP será dividido pelo número de pessoas em risco multiplicado pelo tempo de observação para estimar a taxa de incidência de eventos de iTTP e de casos incidentes de iTTP, respectivamente (em pessoas-anos). ).
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de maio de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
19 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de julho de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Trombofilia
- Microangiopatias Trombóticas
- Citopenia
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
Outros números de identificação do estudo
- ItaliTTP
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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