Olasz iTTP Registry
2024. július 9. frissítette: Fondazione Luigi Villa
Olasz iTTP-nyilvántartás (prospektív megfigyelési tanulmány)
Az ItaliTTP egy megfigyeléses, prospektív, egykarú, nemzeti, többközpontú, nem gyógyszeres kohorszvizsgálat, amelynek célja az olaszországi immunmediált trombotikus thrombocytopeniás purpurában (iTTP) szenvedő betegek természetes anamnézisének, a betegség súlyosságának és klinikai kimenetelének jobb meghatározása és megértése. .
Legalább 132 egymást követő akut iTTP-ben (első esemény vagy relapszus) szenvedő beteget 3 évre kell besorolni, meghosszabbítási lehetőséggel, 3 éves követési időszakkal.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A szerzett immunmediált thromboticus thrombocytopeniás purpura (iTTP) egy ritka, életveszélyes thromboticus mikroangiopátia, amelyet thrombocytopenia epizódjai, mikroangiopátiás hemolitikus anémia és kiterjedt mikrovaszkuláris trombózis jellemez, amely több szerv érintettségéhez vezet. Az iTTP etiológiájának megértésében és az akut fázis kezelésében elért előrelépés ellenére továbbra is jelentős hiányosságok vannak a progressziójával kapcsolatos ismeretek terén, különösen a klinikai remisszió során és a hosszú távú szövődmények tekintetében.
Az ItaliTTP, egy nemzeti, többközpontú, megfigyeléses, prospektív, nem gyógyszeres kohorsz-tanulmány célja, hogy tisztázza az iTTP természetrajzát, súlyosságát és eredményeit Olaszországban. A tanulmányba kórházban kezelt iTTP-betegeket vonnak be (akiknél kezdeti vagy visszatérő epizódokat tapasztalnak), és járóbeteg-körülmények között követik őket a részt vevő olasz központokban. A tanulmányba legalább 132, bármilyen nemű, 12 és 99 év közötti beteg bevonását tervezik egy hároméves időszak alatt, meghosszabbítási lehetőséggel és hároméves követéssel. A kórházi kezelés és az azt követő ambuláns látogatások során a résztvevők rutin klinikai értékeléseken és laboratóriumi vizsgálatokon esnek át. Ezen adatok mellett perifériás vérmintákat is gyűjtenek az ADAMTS13 elemzéshez és a lehetséges jövőbeni kutatásokhoz.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
132
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sandra Maccarone
- Telefonszám: +39 02 551 0709
- E-mail: contact@fondazioneluigivilla.org
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Telefonszám: +39 02 5503 5414
- E-mail: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Tanulmányi helyek
-
-
MI
-
Milan, MI, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Kórházi betegek akut iTTP eseményben (első esemény vagy relapszus), majd utánkövetés a résztvevő központok járóbeteg-klinikáin.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Akut iTTP epizódban (első esemény vagy relapszus), amelyet thrombocytopenia és mikroangiopátiás hemolitikus anémia határoz meg, alternatív okok hiányában, valamint az ADAMTS13 aktivitás súlyos hiánya (< 10 NE/dL vagy a normál érték <10%-a) ) és anti-ADAMTS13 autoantitestek
- Férfi és női betegek egyaránt, 12 éves vagy idősebb
- Azok a betegek, akik aláírták a tájékozott beleegyező nyilatkozatot a vizsgálatban való részvételhez
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik nem írták alá a tájékozott beleegyező nyilatkozatot a vizsgálatban való részvételhez
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
iTTP betegek
Az iTTP betegeket a szokásos klinikai gyakorlat szerint kezelik és követik nyomon.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Életkor kezdetben
Időkeret: 3 év
|
Évek óta az első akut iTTP epizód életkora
|
3 év
|
|
Szex
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
Születési ország/régió
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
Verseny
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
Vércsoport
Időkeret: 3 év
|
ABO/Rh vércsoport
|
3 év
|
|
BMI
Időkeret: 3 év
|
Testtömegindex kg/m^2-ben
|
3 év
|
|
A társbetegségben szenvedő betegek aránya, beleértve: autoimmun betegségek, rák, HIV fertőzés, magas vérnyomás, 2-es típusú cukorbetegség, hiperkoleszterinémia, szív- és érrendszeri betegségek, krónikus veseelégtelenség, májbetegség, depresszió.
Időkeret: 3 év
|
Társbetegségben szenvedő iTTP-betegek aránya
|
3 év
|
|
Az akut iTTP-epizódok aránya, amelyeket potenciális kiváltó tényezők előznek meg, beleértve: fertőzések, terhesség, műtét, pszichés trauma, védőoltás, gyógyszerek
Időkeret: 3 év
|
Az akut iTTP epizódot megelőző 3 hónapban előfordult/szedett potenciális kiváltó állapotok/események/gyógyszerek aránya
|
3 év
|
|
A klinikai megnyilvánulások előfordulása, típusa és súlyossága, beleértve: vérzést, szív- és érrendszeri, neurológiai, vese- és szisztémás jeleket és tüneteket
Időkeret: 3 év
|
A klinikai megnyilvánulások előfordulása, típusa és súlyossága az akut iTTP epizód megjelenésekor
|
3 év
|
|
Thrombocytaszám laktát-dehidrogenáz (LDH), teljes és közvetett bilirubin, máj transzaminázok, kreatinin, troponin
Időkeret: 3 év
|
Thrombocytaszám az akut iTTP epizód bemutatásakor, számban kifejezve x 10^9/l
|
3 év
|
|
Hemoglobin laktát dehidrogenáz (LDH), teljes és közvetett bilirubin, máj transzaminázok, kreatinin, troponin
Időkeret: 3 év
|
Hemoglobinszint az akut iTTP-epizód bemutatásakor, g/dl-ben kifejezve
|
3 év
|
|
Laktát-dehidrogenáz (LDH) laktát-dehidrogenáz (LDH), teljes és indirekt bilirubin, máj transzaminázok, kreatinin, troponin
Időkeret: 3 év
|
LDH-szint az akut iTTP-epizód bemutatásakor, NE/L-ben kifejezve
|
3 év
|
|
Kreatinin-laktát-dehidrogenáz (LDH), teljes és indirekt bilirubin, máj transzaminázok, kreatinin, troponin
Időkeret: 3 év
|
Kreatininszint az akut iTTP-epizód bemutatásakor, mg/dl-ben kifejezve
|
3 év
|
|
Szív troponin
Időkeret: 3 év
|
A szív troponinszintje az akut iTTP-epizód bemutatásakor, ng/l-ben kifejezve
|
3 év
|
|
ADAMTS13 tevékenység
Időkeret: 6 év
|
A funkcionális ADAMTS13 aktivitás szintje NE/dl-ben vagy %-ban kifejezve
|
6 év
|
|
ADAMTS13 elleni antitestek
Időkeret: 6 év
|
ADAMTS13 elleni antitestek koncentrációja vagy jelenléte/hiánya
|
6 év
|
|
A napi terápiás plazmacsere eljárások száma
Időkeret: 3 év
|
A napi terápiás plazmacsere eljárások száma az akut iTTP-epizód klinikai válaszának eléréséhez
|
3 év
|
|
A rituximabbal kezelt akut iTTP betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
A szteroidokon és a rituximabon kívüli immunszuppresszorokkal kezelt akut iTTP-betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
Kaplacizumabbal kezelt iTTP-betegek aránya
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
A TTP-vel kapcsolatos gyógyszerekkel kapcsolatos mellékhatások előfordulása, típusa és súlyossága
Időkeret: 6 év
|
A TTP-vel kapcsolatos gyógyszerekkel kapcsolatos mellékhatások előfordulása, típusa és súlyossága az akut iTTP-epizód és az iTTP-betegek betegségének remissziója során
|
6 év
|
|
A klinikai remissziót elérő iTTP-betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Azon iTTP-betegek aránya, akik klinikai remissziót értek el, tartós klinikai válaszként definiálva, terápiás plazmacsere (TPE) és anti-von Willebrand-faktor (VWF) terápia nélkül ≥ 30 napig, vagy elérik az ADAMTS13 remissziót, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
|
6 év
|
|
Az akut iTTP-kezelésre refrakter iTTP-betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Az akut iTTP-kezelésre refrakter iTTP-betegek aránya.
A rezisztencia: tartós thrombocytopenia és tartósan emelkedett LDH szint a kezelés ellenére.
|
6 év
|
|
Azon iTTP-betegek aránya, akiknél szövődmények jelentkeztek a kórházi kezelés során, ideértve: vérzést, trombózist, neurológiai, vese-, kardiológiai szövődményeket
Időkeret: 6 év
|
Azon betegek aránya, akiknél szövődmények jelentkeztek az akut iTTP miatti kórházi kezelés során
|
6 év
|
|
A klinikai exacerbációt átélő iTTP-betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Azon iTTP-betegek aránya, akiknél klinikai exacerbációt észleltek, ha tartós thrombocytaszám ≥ 150 × 109/l (vagy a normál helyi alsó határa feletti [LLN]), az LDH pedig a normál felső határának (ULN) < 1,5-szerese, és nincs klinikai bizonyíték az új betegségre. vagy progresszív ischaemiás szervsérülés.
|
6 év
|
|
Az ADAMTS13 remissziót elérő iTTP betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Az ADAMTS13 remissziót elérő iTTP-betegek aránya úgy definiálva, hogy ADAMTS13 aktivitás ≥ 20%-tól < LLN (részleges) vagy ADAMTS13 aktivitás ≥ LLN (teljes).
|
6 év
|
|
A klinikai válaszig eltelt idő
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
A klinikai remisszió ideje
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
Idő az ADAMTS13 remisszióig
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
Klinikai relapszusban szenvedő iTTP-betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Azon iTTP-betegek aránya, akiknél klinikai visszaesésben a vérlemezkeszám < 150 × 109/l-re csökkent (a thrombocytopenia egyéb okainak kizárásával), klinikai remissziót követően új ischaemiás szervkárosodás klinikai bizonyítékával vagy anélkül.
|
6 év
|
|
ADAMTS13 relapszusban szenvedő iTTP betegek aránya
Időkeret: 6 év
|
Az ADAMTS13 relapszusban szenvedő iTTP-betegek aránya úgy definiálható, mint az ADAMTS13 aktivitás < 20%-os csökkenése részleges vagy teljes ADAMTS13 remisszió után.
|
6 év
|
|
A klinikai visszaesés ideje
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
Ideje az ADAMTS13 visszaeséséig
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
|
|
A terhességi szövődmények előfordulása, típusa és súlyossága iTTP terhes nőknél
Időkeret: 6 év
|
6 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
iTTP előfordulása Olaszországban
Időkeret: 3 év
|
Az összes TTP-esemény (első események és relapszusok) és az első TTP-események számát elosztjuk a veszélyeztetett emberek számával, megszorozva a megfigyelési idővel, hogy megbecsüljük az iTTP-események, illetve az iTTP-események előfordulási arányát (személyévekben). ).
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. május 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 17.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. július 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 9.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ItaliTTP
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .