Italiensk iTTP-register
9. juli 2024 oppdatert av: Fondazione Luigi Villa
Italiensk iTTP-register (en prospektiv observasjonsstudie)
ItaliTTP er en observasjonell, prospektiv, enarms, nasjonal, multisenter, ikke-farmakologisk kohortstudie som tar sikte på å bedre definere og forstå naturhistorien, sykdommens alvorlighetsgrad og kliniske utfall til pasienter med immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) i Italia .
Minimum 132 påfølgende pasienter med akutt iTTP (første hendelse eller tilbakefall) vil bli innrullert i 3 år, med mulighet for forlengelse, med en oppfølgingstid på 3 år.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Ervervet immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) er en sjelden, livstruende trombotisk mikroangiopati karakterisert ved episoder med trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi og omfattende mikrovaskulær trombose som fører til multiorganinvolvering. Til tross for fremskritt i forståelsen av iTTP-etiologi og -behandling i den akutte fasen, vedvarer det betydelige hull i kunnskap om progresjonen, spesielt under klinisk remisjon og angående langsiktige komplikasjoner.
ItaliTTP, en nasjonal, multisenter, observasjonell, prospektiv, ikke-farmakologisk kohortstudie, har som mål å belyse naturhistorien, alvorlighetsgraden og resultatene av iTTP i Italia. Studien vil registrere innlagte iTTP-pasienter (som opplever enten innledende eller tilbakevendende episoder) og følge dem i polikliniske omgivelser på tvers av deltakende italienske sentre. Studien planlegger å inkludere minst 132 pasienter uansett kjønn, i alderen 12 til 99, over en treårsperiode, med mulighet for forlengelse og tre års oppfølging. Under sykehusinnleggelse og påfølgende polikliniske besøk vil deltakerne gjennomgå rutinemessige kliniske vurderinger og laboratorietester. I tillegg til disse dataene vil perifere blodprøver bli samlet inn for ADAMTS13-analyse og potensiell fremtidig forskning.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
132
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Sandra Maccarone
- Telefonnummer: +39 02 551 0709
- E-post: contact@fondazioneluigivilla.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Ilaria Mancini, MSc, PhD
- Telefonnummer: +39 02 5503 5414
- E-post: ilaria.mancini@guest.unimi.it
Studiesteder
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Innlagte pasienter med akutt hendelse av iTTP (første hendelse eller tilbakefall), deretter fulgt opp i poliklinikker ved de deltakende sentrene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med en akutt iTTP-episode (første hendelse eller tilbakefall), definert av trombocytopeni og mikroangiopatisk hemolytisk anemi, i fravær av alternative årsaker, og tilstedeværelse av alvorlig mangel på ADAMTS13-aktivitet (< 10 IE/dL eller <10 % av normal verdi ) og anti-ADAMTS13 autoantistoffer
- Både mannlige og kvinnelige pasienter, 12 år eller eldre
- Pasienter som har signert det informerte samtykket for deltakelse i studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som ikke har signert det informerte samtykket for deltakelse i studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
iTTP-pasienter
iTTP-pasienter vil bli behandlet og fulgt opp i henhold til standard klinisk praksis.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alder ved debut
Tidsramme: 3 år
|
Alder ved den første akutte iTTP-episoden på mange år
|
3 år
|
|
Kjønn
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
|
Fødeland/region
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
|
Løp
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
|
Blod gruppe
Tidsramme: 3 år
|
ABO/Rh blodgruppe
|
3 år
|
|
BMI
Tidsramme: 3 år
|
Kroppsmasseindeks i kg/m^2
|
3 år
|
|
Andel pasienter med komorbiditeter, inkludert: autoimmune sykdommer, kreft, HIV-infeksjon, hypertensjon, type 2 diabetes, hyperkolesterolemi, hjerte- og karsykdommer, kronisk nyresvikt, leversykdom, depresjon.
Tidsramme: 3 år
|
Andel iTTP-pasienter med komorbiditeter
|
3 år
|
|
Andel akutte iTTP-episoder etter potensielle utløsende faktorer, inkludert: infeksjoner, graviditet, kirurgi, psykiske traumer, vaksinasjon, medikamenter
Tidsramme: 3 år
|
Andel potensielle utløsende tilstander/hendelser/medisiner oppstod/tatt i løpet av de 3 månedene før den akutte iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av kliniske manifestasjoner, inkludert: blødning, kardiovaskulære, nevrologiske, renale og systemiske tegn og symptomer
Tidsramme: 3 år
|
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av kliniske manifestasjoner ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Blodplateantall laktatdehydrogenase (LDH), totalt og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
|
Blodplateantall ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden, uttrykt i tall x 10^9/L
|
3 år
|
|
Hemoglobin-laktatdehydrogenase (LDH), totalt og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
|
Hemoglobinnivå ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden, uttrykt i g/dL
|
3 år
|
|
Laktatdehydrogenase (LDH) laktatdehydrogenase (LDH), total og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
|
LDH-nivå ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden, uttrykt i IU/L
|
3 år
|
|
Kreatinin-laktatdehydrogenase (LDH), totalt og indirekte bilirubin, levertransaminaser, kreatinin, troponin
Tidsramme: 3 år
|
Kreatininnivå ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden, uttrykt i mg/dL
|
3 år
|
|
Hjerte troponin
Tidsramme: 3 år
|
Hjertetroponinnivå ved presentasjon av den akutte iTTP-episoden, uttrykt i ng/L
|
3 år
|
|
ADAMTS13 aktivitet
Tidsramme: 6 år
|
Nivå av funksjonell ADAMTS13-aktivitet uttrykt i IE/dL eller %
|
6 år
|
|
Anti-ADAMTS13 antistoffer
Tidsramme: 6 år
|
Konsentrasjon eller tilstedeværelse/fravær av anti-ADAMTS13 antistoffer
|
6 år
|
|
Antall daglige terapeutiske plasmautvekslingsprosedyrer
Tidsramme: 3 år
|
Antall daglige terapeutiske plasmautvekslingsprosedyrer for å oppnå klinisk respons på den akutte iTTP-episoden
|
3 år
|
|
Andel akutte iTTP-pasienter behandlet med rituximab
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel akutte iTTP-pasienter behandlet med andre immunsuppressorer enn steroider og rituximab
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel iTTP-pasienter behandlet med caplacizumab
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
|
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av TTP-relaterte legemiddelbivirkninger
Tidsramme: 6 år
|
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av bivirkninger av TTP-relaterte legemidler registrert under den akutte iTTP-episoden og sykdomsremisjon hos iTTP-pasienter
|
6 år
|
|
Andel iTTP-pasienter som oppnår klinisk remisjon
Tidsramme: 6 år
|
Andel iTTP-pasienter som oppnår klinisk remisjon definert som vedvarende klinisk respons med enten ingen terapeutisk plasmautveksling (TPE) og ingen anti-von Willebrand faktor (VWF) behandling i ≥ 30 dager eller med oppnåelse av ADAMTS13 remisjon, avhengig av hva som inntreffer først.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-pasienter som er motstandsdyktige mot akutt iTTP-behandling
Tidsramme: 6 år
|
Andel iTTP-pasienter som er motstandsdyktige mot akutt iTTP-behandling.
Refractoriness definert som vedvarende trombocytopeni og et vedvarende forhøyet LDH-nivå til tross for behandling.
|
6 år
|
|
Andel av iTTP-pasienter som opplever komplikasjoner under sykehusinnleggelse, inkludert: blødning, trombose, nevrologiske, nyre- og hjertekomplikasjoner
Tidsramme: 6 år
|
Andel pasienter som opplever komplikasjoner under innleggelsen for akutt iTTP
|
6 år
|
|
Andel av iTTP-pasienter som opplever klinisk eksacerbasjon
Tidsramme: 6 år
|
Andel iTTP-pasienter som opplever klinisk forverring definert som vedvarende blodplatetall ≥ 150 × 109/L (eller over den lokale nedre normalgrensen [LLN]) og LDH < 1,5 ganger hte øvre normalgrense (ULN) og ingen kliniske bevis for nye eller progressiv iskemisk organskade.
|
6 år
|
|
Andel av iTTP-pasienter som oppnår ADAMTS13-remisjon
Tidsramme: 6 år
|
Andel av iTTP-pasienter som oppnår ADAMTS13-remisjon definert som ADAMTS13-aktivitet ≥ 20 % til < LLN (delvis) eller ADAMTS13-aktivitet ≥ LLN (fullstendig).
|
6 år
|
|
Tid til klinisk respons
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Tid til klinisk remisjon
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Tid til ADAMTS13 remisjon
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Andel iTTP-pasienter med klinisk tilbakefall
Tidsramme: 6 år
|
Andel iTTP-pasienter med klinisk tilbakefall definert som blodplate-nedgang til < 150 × 109/L (med andre årsaker til trombocytopeni utelukket), med eller uten klinisk bevis på ny iskemisk organskade, etter en klinisk remisjon.
|
6 år
|
|
Andel iTTP-pasienter med ADAMTS13-tilbakefall
Tidsramme: 6 år
|
Andel av iTTP-pasienter med et ADAMTS13-tilbakefall definert som en reduksjon av ADAMTS13-aktivitet til < 20 % etter en delvis eller fullstendig ADAMTS13-remisjon.
|
6 år
|
|
Tid til klinisk tilbakefall
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Tid for tilbakefall av ADAMTS13
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
|
|
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av graviditetskomplikasjoner hos iTTP-gravide kvinner
Tidsramme: 6 år
|
6 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
iTTP-forekomst i Italia
Tidsramme: 3 år
|
Antallet av alle TTP-hendelser (første hendelser og tilbakefall) og første TTP-hendelser vil bli delt på antall personer i risiko multiplisert med observasjonstiden for å estimere forekomsten av henholdsvis iTTP-hendelser og iTTP-hendelser (i personår) ).
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. mai 2030
Studiet fullført (Antatt)
31. mai 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juli 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ItaliTTP
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .