Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Włoski rejestr iTTP

9 lipca 2024 zaktualizowane przez: Fondazione Luigi Villa

Włoski rejestr iTTP (prospektywne badanie obserwacyjne)

ItaliTTP to obserwacyjne, prospektywne, jednoramienne, krajowe, wieloośrodkowe, niefarmakologiczne badanie kohortowe, którego celem jest lepsze zdefiniowanie i zrozumienie historii naturalnej, ciężkości choroby i wyników klinicznych pacjentów z zakrzepową plamicą małopłytkową o podłożu immunologicznym (iTTP) we Włoszech .

Minimum 132 kolejnych pacjentów z ostrym iTTP (pierwsze zdarzenie lub nawrót) zostanie włączonych na 3 lata, z możliwością przedłużenia, z okresem obserwacji wynoszącym 3 lata.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Nabyta zakrzepowa plamica małopłytkowa o podłożu immunologicznym (iTTP) to rzadka, zagrażająca życiu mikroangiopatia zakrzepowa charakteryzująca się epizodami trombocytopenii, mikroangiopatyczną niedokrwistością hemolityczną i rozległą zakrzepicą mikronaczyniową prowadzącą do zajęcia wielu narządów. Pomimo postępu w zrozumieniu etiologii iTTP oraz postępowania w ostrej fazie, nadal istnieją znaczne luki w wiedzy na temat jej progresji, szczególnie w okresie remisji klinicznej oraz dotyczących powikłań odległych.

ItaliTTP, krajowe, wieloośrodkowe, obserwacyjne, prospektywne, niefarmakologiczne badanie kohortowe, ma na celu wyjaśnienie naturalnego przebiegu, ciężkości i wyników iTTP we Włoszech. Do badania zostaną włączeni hospitalizowani pacjenci z iTTP (z epizodami początkowymi lub nawracającymi) i będą oni obserwowani w warunkach ambulatoryjnych we włoskich ośrodkach uczestniczących w badaniu. Do badania planuje się włączyć co najmniej 132 pacjentów dowolnej płci, w wieku od 12 do 99 lat, w okresie trzech lat z opcją przedłużenia i trzyletniej obserwacji. Podczas hospitalizacji i kolejnych wizyt ambulatoryjnych uczestnicy będą poddawani rutynowym badaniom klinicznym i badaniom laboratoryjnym. Oprócz tych danych zostaną pobrane próbki krwi obwodowej do analizy ADAMTS13 i potencjalnych przyszłych badań.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

132

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Hospitalizowani pacjenci z ostrym zdarzeniem iTTP (pierwsze zdarzenie lub nawrót), następnie obserwowani w przychodniach ośrodków uczestniczących w badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ostrym epizodem iTTP (pierwsze zdarzenie lub nawrót), definiowanym jako trombocytopenia i mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna, przy braku alternatywnych przyczyn oraz z obecnością ciężkiego niedoboru aktywności ADAMTS13 (< 10 IU/dL lub < 10% wartości prawidłowej) ) i autoprzeciwciała anty-ADAMTS13
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety, w wieku 12 lat i starsi
  • Pacjenci, którzy podpisali świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy nie podpisali świadomej zgody na udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
pacjentów z iTTP
Pacjenci z iTTP będą leczeni i monitorowani zgodnie ze standardową praktyką kliniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wiek na początku
Ramy czasowe: 3 lata
Wiek, w którym wystąpił pierwszy ostry epizod iTTP od lat
3 lata
Seks
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Kraj/region urodzenia
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Wyścig
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Grupa krwi
Ramy czasowe: 3 lata
Grupa krwi ABO/Rh
3 lata
BMI
Ramy czasowe: 3 lata
Wskaźnik masy ciała w kg/m^2
3 lata
Odsetek pacjentów z chorobami współistniejącymi, m.in.: chorobami autoimmunologicznymi, nowotworami, zakażeniem wirusem HIV, nadciśnieniem, cukrzycą typu 2, hipercholesterolemią, chorobami układu krążenia, przewlekłą niewydolnością nerek, chorobami wątroby, depresją.
Ramy czasowe: 3 lata
Odsetek pacjentów iTTP z chorobami współistniejącymi
3 lata
Odsetek ostrych epizodów iTTP poprzedzonych potencjalnymi czynnikami wyzwalającymi, takimi jak: infekcje, ciąża, operacja, uraz psychiczny, szczepienia, leki
Ramy czasowe: 3 lata
Proporcja potencjalnych stanów/zdarzeń/narkotyków wyzwalających, które wystąpiły/przyjęły w ciągu 3 miesięcy poprzedzających ostry epizod iTTP
3 lata
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie objawów klinicznych, w tym: krwawienie, objawy przedmiotowe i podmiotowe ze strony układu sercowo-naczyniowego, neurologicznego, nerkowego i ogólnoustrojowego
Ramy czasowe: 3 lata
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie objawów klinicznych w momencie wystąpienia ostrego epizodu iTTP
3 lata
Liczba płytek krwi Dehydrogenaza mleczanowa (LDH), bilirubina całkowita i pośrednia, aminotransferaz wątrobowe, kreatynina, troponina
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba płytek krwi w momencie wystąpienia ostrego epizodu iTTP, wyrażona jako liczba x 10^9/l
3 lata
Dehydrogenaza mleczanowa hemoglobiny (LDH), bilirubina całkowita i pośrednia, aminotransferaz wątrobowe, kreatynina, troponina
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom hemoglobiny w momencie wystąpienia ostrego epizodu iTTP, wyrażony w g/dl
3 lata
Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) Dehydrogenaza mleczanowa (LDH), bilirubina całkowita i pośrednia, aminotransferaz wątrobowe, kreatynina, troponina
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom LDH w momencie wystąpienia ostrego epizodu iTTP, wyrażony w IU/l
3 lata
Dehydrogenaza mleczanowa kreatyniny (LDH), bilirubina całkowita i pośrednia, aminotransferaz wątrobowe, kreatynina, troponina
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom kreatyniny w chwili wystąpienia ostrego epizodu iTTP, wyrażony w mg/dl
3 lata
Troponina sercowa
Ramy czasowe: 3 lata
Poziom troponiny sercowej w chwili wystąpienia ostrego epizodu iTTP, wyrażony w ng/l
3 lata
Aktywność ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
Poziom funkcjonalnej aktywności ADAMTS13 wyrażony w IU/dL lub %
6 lat
Przeciwciała anty-ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
Stężenie lub obecność/brak przeciwciał anty-ADAMTS13
6 lat
Liczba codziennych zabiegów terapeutycznej wymiany osocza
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba codziennych procedur terapeutycznej wymiany osocza w celu uzyskania odpowiedzi klinicznej w ostrym epizodzie iTTP
3 lata
Odsetek pacjentów z ostrym iTTP leczonych rytuksymabem
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Odsetek pacjentów z ostrym iTTP leczonych lekami immunosupresyjnymi innymi niż steroidy i rytuksymab
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Odsetek pacjentów z iTTP leczonych kaplacyzumabem
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych leków związanych z TTP
Ramy czasowe: 6 lat
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych leków związanych z TTP zarejestrowanych podczas ostrego epizodu iTTP i remisji choroby u pacjentów z iTTP
6 lat
Odsetek pacjentów iTTP osiągających remisję kliniczną
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów iTTP, którzy osiągnęli remisję kliniczną zdefiniowaną jako utrzymująca się odpowiedź kliniczna bez terapeutycznej wymiany osocza (TPE) i bez terapii przeciw czynnikowi von Willebranda (VWF) przez ≥ 30 dni lub z osiągnięciem remisji ADAMTS13, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
6 lat
Odsetek pacjentów z iTTP opornych na ostre leczenie iTTP
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów z iTTP opornych na ostre leczenie iTTP. Oporność definiowana jako utrzymująca się małopłytkowość i stale podwyższony poziom LDH pomimo leczenia.
6 lat
Odsetek pacjentów iTTP, u których w trakcie hospitalizacji wystąpiły powikłania, w tym: krwawienie, zakrzepica, powikłania neurologiczne, nerkowe, kardiologiczne
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów, u których podczas hospitalizacji z powodu ostrego iTTP wystąpiły powikłania
6 lat
Odsetek pacjentów z iTTP, u których wystąpiło zaostrzenie kliniczne
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów iTTP, u których wystąpiło zaostrzenie kliniczne definiowane jako utrzymująca się liczba płytek krwi ≥ 150 × 109/l (lub powyżej lokalnej dolnej granicy normy [LLN]) i LDH < 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) oraz brak klinicznych dowodów na nową chorobę lub postępujące niedokrwienne uszkodzenie narządów.
6 lat
Odsetek pacjentów iTTP osiągających remisję ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów iTTP, którzy osiągnęli remisję ADAMTS13 zdefiniowaną jako aktywność ADAMTS13 ≥ 20% do < LLN (częściowa) lub aktywność ADAMTS13 ≥ LLN (całkowita).
6 lat
Czas na odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Czas do remisji klinicznej
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Czas do remisji ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Odsetek pacjentów iTTP z nawrotem klinicznym
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów iTTP z nawrotem klinicznym zdefiniowanym jako zmniejszenie liczby płytek krwi do < 150 × 109/l (z wykluczeniem innych przyczyn małopłytkowości), z klinicznymi objawami nowego niedokrwiennego uszkodzenia narządu lub bez niego, po remisji klinicznej.
6 lat
Odsetek pacjentów iTTP z nawrotem ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
Odsetek pacjentów iTTP z nawrotem ADAMTS13 zdefiniowanym jako spadek aktywności ADAMTS13 do < 20% po częściowej lub całkowitej remisji ADAMTS13.
6 lat
Czas na nawrót kliniczny
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Czas do nawrotu ADAMTS13
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie powikłań ciąży u kobiet w ciąży iTTP
Ramy czasowe: 6 lat
6 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania iTTP we Włoszech
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba wszystkich zdarzeń TTP (pierwszych zdarzeń i nawrotów) oraz pierwszych zdarzeń TTP zostanie podzielona przez liczbę osób z grupy ryzyka pomnożoną przez czas obserwacji w celu oszacowania współczynnika zapadalności odpowiednio na zdarzenia iTTP i przypadki incydentów iTTP (w osobach-latach) ).
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Luigi Villa

Śledczy

  • Główny śledczy: Flora Peyvandi, MD, PhD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ItaliTTP

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na TTP - zakrzepowa plamica małopłytkowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj